财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为730万美元，而2017年12月31日约为1410万美元 [20] - 2018年第四季度，公司经营活动净现金使用量约为380万美元 [21] - 2018年第四季度，剔除股票薪酬后，研发费用约为270万美元，2017年第四季度约为240万美元 [21] - 2018年第四季度，剔除股票薪酬后，一般及行政费用约为80万美元，2017年第四季度约为90万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 HOPE - 2临床试验 - 目前已招募20名患者进入试验 [10] - 公司决定缩小HOPE - 2试验规模，基于功效分析，减少患者数量仍可实现显著的临床和统计效果 [10] 外泌体项目 - 与美国陆军外科研究所合作的项目产生了有趣的初步数据，显示CDC外泌体在调节凝血级联方面与MSE衍生外泌体不同 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 HOPE - 2临床试验 - 与FDA讨论后，将主要疗效终点从Poll 1.2改为Poll 2.0，仅需调整统计计划 [9] - 计划在2019年第二季度末对约20名患者的数据进行全面中期审查，有望在第三季度初分享结果，并据此决定CAP - 1002在杜氏肌营养不良症治疗中的最佳路径 [11] 外泌体项目 - 积极开展临床前研究，探索外泌体在多种适应症中的应用，专注于定制具有特定有效载荷和生物活性的外泌体 [13] - 与美国陆军外科研究所的合作正在扩大，共同研究外泌体在治疗辐射、烧伤、疼痛和其他创伤性损伤方面的应用 [16] - 还有一些将外泌体作为递送载体的项目处于早期开发阶段 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症和外泌体技术的开发持乐观态度，但目前没有足够资源按原方案继续HOPE - 2试验 [17] - 完成中期分析后，将明确完成HOPE - 2试验的策略，并评估筹集资金的选项 [17] 其他重要信息 - HOPE - 2临床试验中一名患者在输液时出现严重过敏反应，公司主动暂停给药，调查后实施预防方案，30天内重新开放试验，解除暂停后已为14名患者输液且无问题 [7][8] 问答环节所有提问和回答 问题1: CAP - 1002在治疗范式中的定位以及是否有协同作用的潜力 - 公司认为CAP - 1002是治疗杜氏肌营养不良症的重要手段，针对晚期患者，这些患者虽可采用外显子跳跃技术和基因疗法，但纤维化严重，控制炎症和纤维化对患者和医生很重要，CAP - 1002可能会被纳入治疗方案 [23][24] 问题2: CAP - 2003在NASH和肝脏炎症方面的潜在应用以及其他炎症性疾病的应用方向 - 外泌体在治疗损伤和炎症方面表现出色，不局限于特定器官，能被巨噬细胞摄取并促进其从促炎型向抗炎型转化，公司正在寻找CAP - 2003的各种应用机会，未来几个月将更多讨论外泌体作为递送载体的应用 [26][27] 问题3: HOPE - 2试验中期数据分析的范围以及alpha花费的影响 - 中期分析将涵盖HOPE - 2试验收集的所有数据，重点关注上肢表现、骨骼肌功能、心脏功能、生活质量数据和肺功能测试数据等，统计分析计划正在起草中，用于确定后续路径 [30][31] - 统计学家正在研究alpha花费的影响，将在确定患者数量和数据影响后计算，并公布最终试验规模 [33] 问题4: HOPE - 2试验中已招募患者的行走能力情况 - 公司没有具体数据，但根据纳入标准，患者为晚期可行走或早期不可行走，推测大多数患者不可行走 [35] 问题5: 公司针对非行走杜氏肌营养不良症患者的疗法的意义以及中期分析成功后获得快速审批途径的可能性 - 公司持谨慎乐观态度，将根据数据并与监管顾问、临床团队等协商后决定最佳路径，目前专注于完成注册 [37] 问题6: 中期分析时将展示数据的患者数量 - 约20名患者，由于资金原因，目前限制招募，对这些患者进行两次输液和六个月随访，以节约资金并确定后续路径 [38]