财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损3280万美元 每股亏损074美元 去年同期净亏损1940万美元 每股亏损051美元 [25] - 第三季度营收580万美元 去年同期510万美元 [26] - 研发费用3600万美元 去年同期2230万美元 增长主要由于与Enteris的800万美元许可协议付款以及临床试验成本增加 [26] - 行政管理费用420万美元 去年同期320万美元 增长主要由于咨询和会计费用增加 [27] - 截至9月30日现金及等价物2491亿美元 较2018年底1828亿美元增长 主要来自7月1365亿美元的增发融资 [27] - 当前现金储备预计可支持运营至2021年下半年 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂项目 - KALM-1试验显示51%患者瘙痒强度改善≥3分 显著优于安慰剂组29% 39%患者改善≥4分 显著优于安慰剂组18% [11] - KALM-2试验目标入组人数从350增至430例 以维持预设统计功效 预计四季度完成入组 [13] - 长期安全性研究显示185例患者完成6个月治疗 100+例完成1年治疗 安全性特征与既往研究一致 [14] - 计划2020年下半年提交NDA申请 [16] 口服KORSUVA项目 - CKD-aP口服制剂II期试验完成240例入组 预计四季度公布顶线数据 [18] - 特应性皮炎II期试验入组240例 预计2020年完成入组并公布数据 [21] - PBC相关瘙痒II期试验入组60例 预计2020年公布数据 [22] 公司战略和发展方向 - 与Enteris签订非独家许可协议 获得口服制剂Peptelligence技术全球权益(日韩除外) [8] - 计划基于IV制剂安全性数据 探索口服制剂简化注册路径的可能性 [30] - 针对特应性皮炎患者 定位为轻中度患者一线疗法及重度患者与生物制剂联用方案 [38] - 目标建立广谱止痒适应症标签 类似慢性疼痛药物开发路径 [47] 行业竞争与市场前景 - CKD-aP领域目前无获批疗法 存在重大未满足需求 [15] - 特应性皮炎领域存在大量生物制剂竞争 但主要针对中重度患者 轻中度患者治疗选择有限 [37] - PBC相关瘙痒领域同样缺乏有效疗法 患者需求迫切 [33] 问答环节 KALM-2试验设计 - 增加样本量基于条件效能分析 旨在维持统计功效 不反映效应量变化 [36] - 国际研究中心可能引入额外变异性 是样本量调整的可能原因 [42] 口服制剂开发策略 - CKD非透析患者III期设计将基于II期剂量探索结果确定 [64] - 计划利用IV制剂安全性数据支持口服制剂注册 可能采用简化路径 [30] 临床意义阈值 - CKD-aP患者3分改善被证实具有临床意义 [33] - PBC研究将同时评估3分和4分改善标准 [33] 商业合作 - 与Vifor Fresenius合作限于注射剂 不涉及口服制剂权利 [54] - 合作里程碑付款与监管审批结果挂钩 [56] 数据披露计划 - ASN会议将公布KALM-1试验更详细数据 [58] - 世界瘙痒大会将公布IV制剂II期睡眠质量和生活质量数据 [65]