财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度研发净支出为187万美元，2019年同期为401万美元，同比下降主要因IIA和CIRM参与各项授予赠款使临床试验费用减少、专利及其他活动费用降低，部分被材料成本、工资和基于股票的薪酬费用增加以及医院豁免监管途径治疗患者收入减少所抵消；排除赠款和医院豁免监管途径收入，研发费用从2019年第三季度的566万美元降至2020年第三季度的398万美元，减少168万美元 [26][27] - 2020年第三季度一般及行政费用为262万美元，2019年同期为154万美元，同比增加主要因工资、基于股票的薪酬、公关成本、顾问及其他成本增加，部分被差旅费减少所抵消 [28] - 2020年第三季度净亏损449万美元，合每股亏损0.14美元，2019年同期净亏损563万美元，合每股亏损0.25美元 [28] - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物及短期银行存款约2880万美元，截至2020年6月30日约1620万美元；截至2020年9月30日，公司可用资金总额（包括现金、现金等价物、短期银行存款及剩余非稀释性CIRM、IIA和其他赠款）约3.14亿美元 [28] - 2020年3月6日公司设立5000万美元的ATM融资工具，2020年第三季度通过该工具以每股14.48美元的平均价格筹集约1370万美元；截至2020年9月24日，已使用该ATM融资工具约2300万美元，剩余约2700万美元可用；2020年9月25日修订并重述该ATM融资工具，将可用容量从约2700万美元增加至4500万美元；截至2020年10月14日，通过修订后的ATM融资工具以每股17.21美元的平均价格额外筹集510万美元，此时公司可用资金总额约3600万美元 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 ALS业务线 - NurOwn治疗ALS的III期试验已在7月初完成所有患者给药，预计11月底公布 topline 结果，目前正在完成支持高质量数据库锁定的临床试验活动 [13] - III期试验纳入约200名患者，按1:1随机分配接受三剂NurOwn或安慰剂治疗，治疗期为四个月，包含18 - 20周的导入期，以确保仅纳入快速进展型ALS患者，并量化患者治疗前的ALS衰退情况 [16] - 试验主要终点是基于患者ALS功能评分（ALSFRS - R）在28周内变化和衰退率的应答者分析，定义应答者为治疗后ALSFRS - R斜率比治疗前至少每月提高1.25分的患者，非应答者为未达到该标准的患者；还有多项次要疗效分析，包括疾病进展停止或改善的患者百分比、ALSFRS - R从基线的变化、功能和生存的综合分析、缓慢肺活量以及生存分析等 [17][18] 渐进性MS业务线 - NurOwn治疗渐进性MS的II期试验已全部入组，预计年底完成所有患者治疗 [22][58] - 9月在MSVirtual2020会议上展示科学海报，分析了CLIMB注册表中48名参与者的数据，该注册表是一项大规模、长期的MS自然史前瞻性研究，研究表明特定脑和脊髓定量MRI测量与渐进性MS患者的功能改善相关，有助于分析II期临床试验结果 [22][23] 阿尔茨海默病业务线 - 公司正计划在欧洲开展一项多国II期临床试验，评估NurOwn治疗前驱期至轻度阿尔茨海默病患者的安全性和初步疗效，目前正在与相关监管机构沟通以确定试验设计和实施，获得最终监管和后勤批准后将开始患者入组 [24] COVID - 19 ARDS业务线 - 7月公布NurOwn衍生外泌体治疗COVID - 19 ARDS的临床前研究结果，在LPS ARDS小鼠模型中，气管内注射通过NurOwn技术从间充质干细胞中提取的外泌体可显著改善多项肺部参数，公司正在将这些发现发表在同行评审的科学期刊上，并积极考虑下一步计划 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于NurOwn在多种神经系统疾病中的推进，重点关注NurOwn治疗ALS的III期试验 topline 结果，若试验成功，将提交生物制品许可申请（BLA），并向商业利基公司转型 [7] - 2020年进行了一系列高级管理人员招聘，包括任命Tony Waclawski为全球监管事务执行副总裁、Bill White为市场准入和定价高级副总裁等，旨在建立具有成熟开发和全球商业能力的高级团队，以支持公司向商业组织转型 [10][11] - 积极与FDA沟通，探索加快向FDA提供信息的机会，以推进BLA提交和数据审查流程，同时推进CMC活动，为BLA提交和后续产品上市做准备 [12] - 公司专利组合包括美国和欧洲的授权专利，以及加拿大、以色列、日本和中国香港等司法管辖区的多项授权专利，涵盖细胞组合物和疾病治疗方法，还有多项待决专利申请，覆盖NurOwn技术平台的各个方面 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年公司在推进NurOwn治疗多种神经系统疾病方面取得成效，期待NurOwn治疗ALS的III期试验取得成功，为ALS患者带来希望，推动公司转型 [7] - 公司积极与监管机构合作，致力于及时获得产品批准，为患者提供治疗 [33] - 公司有信心在11月底公布NurOwn治疗ALS的III期试验 topline 数据，并积极为FDA申请做准备，若数据支持，将尽快提交BLA [44] 其他重要信息 - 公司在《Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration》期刊发表文章，描述了NurOwn在临床前实验中诱导T和B调节细胞以及上调IL - 10分子的能力，有助于深入了解NurOwn调节免疫系统和治疗疾病的作用机制 [20][21] - Stacy Lindborg在9月30日的年度东北ALS（NEALS）会议上介绍了III期试验设计和主要终点计算方法，相关海报和演讲音频可在公司网站查看 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 请详细介绍公司知识产权组合，包括专利数量、地理区域覆盖范围、NurOwn的竞争差异化以及是否是该领域唯一拥有知识产权的自体成人干细胞平台 - 公司专利组合包括美国和欧洲的授权专利，以及加拿大、以色列、日本和中国香港等司法管辖区的多项授权专利，涵盖细胞组合物和疾病治疗方法，还有多项待决专利申请，覆盖NurOwn技术平台的各个方面 [32] 问题: 11月拿到III期试验结果时，公司是否会向欧洲药品管理局（EMA）申请加速批准 - 公司受益于中小企业（SME）计划的援助，在欧洲拥有孤儿药地位，但无法推测III期研究结果，公司正与监管机构合作，争取及时获得批准 [33] 问题: III期结果公布后，公司预计多久能在美国提交BLA - 团队正在积极为BLA做准备，暂不评论具体申请时间，会尽力在III期数据支持的情况下做好准备 [33] 问题: NurOwn是否仅治疗特定的ALS遗传亚型，如SOD1 - NurOwn正在评估用于治疗不考虑遗传状态的ALS患者，仅10%的ALS有明确的遗传因素，其中约20%与SOD1相关，公司的研究针对更广泛的患者群体，同时会在III期临床试验中评估遗传学因素对治疗结果的潜在影响 [34] 问题: 若获批，医生将如何使用NurOwn治疗ALS患者，是每八周给药一次直至患者生命结束吗 - 医生将根据经验、患者偏好以及对治疗风险和益处的评估来决定是否开始和继续使用NurOwn治疗，随着疾病进展，这种评估会不断更新；由于公司的冷冻保存技术，一次骨髓采集应能支持至少三年的治疗 [36] 问题: 另一家细胞治疗公司因无法与FDA就所需的效价测定达成一致而推迟BLA提交，NurOwn的BLA提交是否也需要类似的测定，目前该测定的开发进展如何 - 公司意识到效价测定的重要性，正在内部解决该问题，并计划在适当时候与FDA进一步讨论；公司的BLA将基于设计良好且执行成功的III期临床试验以及II期试验的支持性证据 [38] 问题: 预计NurOwn获批后的第一年能治疗多少ALS患者 - 公司正努力在获批后尽快治疗尽可能多的患者，目前正在与商业生产合作伙伴进行深入讨论，相关信息将尽快披露 [40] 问题: 关于以色列正在进行的医院豁免计划，能否提供接受治疗患者的更多信息，以及从这些患者收集的疗效数据是否会在某个时间点公布或发表 - 所有患者已入组并按方案接受治疗，公司致力于推动科学发展，将尽快分享数据，沟通优先级依次为监管机构和正在进行的试验的研究人员、科学界和投资者群体 [42] 问题: 团队为何有信心在11月底公布数据，这个时间目标是激进还是保守；假设数据显示出预期的强大疗效，提交BLA、获得FDA批准和商业发布的预计时间线是怎样的 - 公司有信心在11月底公布NurOwn III期试验的 topline 数据，团队正在积极为FDA申请做准备，暂不评论具体申请时间，会尽力在III期数据支持的情况下做好准备 [44] 问题: 除了III期试验产生的疗效数据外，BLA申请还需要哪些其他信息或数据支持 - 生物制品许可申请（BLA）是向FDA申请将产品引入州际商业的请求，将包含产品和制造信息以及非临床和临床研究的总结，公司将遵循FDA的行业指南，为FDA提供做出明智监管决策所需的信息，并与FDA保持积极沟通 [47][48] 问题: NurOwn获批上市后，ALS患者是否需要前往特定国家接受干细胞治疗，还是在所有国家都能获得 - 与所有需要事先批准才能上市的疗法一样，NurOwn的可用性将限于相关监管机构批准商业化的地区；美国是公司首个目标监管批准国家，目前没有限制非美国患者前往美国接受治疗，公司将努力使该疗法在其他国家的患者中可用 [50] 问题: 假设获得FDA批准，NurOwn的商业发布将如何展开，公司会在自己的设施中生产NurOwn吗，是否准备好使用生物反应器进行大规模生产，发布是否最初仅在美国进行，何时计划在欧洲、以色列、日本和其他市场治疗患者 - 公司正在与商业生产合作伙伴进行深入讨论，相关信息将尽快披露；公司将与美国以外的监管机构合作，寻求NurOwn在不同地区的批准 [52] 问题: Brainstorm在为NurOwn的广泛市场准入和私人及公共保险公司的报销做准备方面进展如何，这些准备工作是否仅在美国进行，还是也在其他目标市场进行 - 公司的目标是在NurOwn推出前与商业和公共支付方合作，为市场及时获得该疗法做好准备；公司已开始与美国顶级支付方（如联合健康集团和信诺）进行早期接触，预计在III期结果公布后扩大推广范围；公司计划先在美国推出，然后在欧盟5国和其他主要全球市场采取类似方法 [56] 问题: 请提供NurOwn治疗渐进性多发性硬化症的II期试验最新情况，试验是否仍按计划在年底完成，预计何时公布 topline 数据或III期计划，若II期显示出强大的疗效和安全性，公司是否有可能向FDA申请加速批准 - II期渐进性MS试验已全部入组，预计年底所有患者将完成NurOwn治疗；公司计划全面分析临床和生物标志物数据，然后根据数据决定下一步计划 [58] 问题: 欧洲阿尔茨海默病II期试验的入组情况如何，目前已入组多少患者，公司是否会在年底前开始给患者给药，研究期间是否有可能公布中期数据 - 公司正在与欧洲相关监管机构就试验设计和实施进行积极沟通，一旦获得批准，将尽快开始给患者给药 [60] 问题: 有传言称Brainstorm将为III期试验参与者提供扩大使用计划（EAP），公司是否有此类计划，是否有外部资金支持成本，公司是否会为更多ALS患者提供扩大使用计划 - 公司目前尚未提供EAP，但一直在积极考虑将其作为ALS患者的潜在治疗途径；由于NurOwn不是传统的制药产品，需要完成一些后勤步骤才能提供治疗，部分合作伙伴尚未准备好参与；公司计划继续推进相关工作，并在有更多信息时提供更新；公司已预留资金支持该计划，若合作伙伴能加快准备，资金将可用于该计划 [62][63][64] 问题: ABC的《Nightline》节目曾报道过研究性ALS治疗，下一集包含NurOwn的ALS治疗进展的节目可能何时播出 - 《Nightline》一直在跟踪拍摄ALS社区，他们表示正在计划制作一部全长纪录片，正在等待公司III期试验结果完成 [66] 问题: 关于以色列的医院豁免计划，上次提到能够治疗以色列患者但无法治疗外国患者，且已获得在以色列治疗更多患者的批准，能否更新这方面的情况 - 公司已治疗了所有12名COVID患者，尚未开始治疗额外患者；公司目前专注于III期试验和其他工作，但面临患者要求治疗的压力，将在现在到结果公布期间决定是否进行治疗，公司已获得相关批准 [69] 问题: 公司在拉丁美洲有什么进展吗 - 公司收到拉丁美洲患者的请求，希望公司为他们提供治疗；公司已在拉丁美洲提交了一些专利申请，但审批时间较长；公司知道拉丁美洲有大量ALS患者，若获得FDA批准，将考虑该市场 [72] 问题: SMA、PLS或ALS变异型是否会被纳入研究 - SMA是一种不同的疾病，公司密切关注SMA治疗的进展；PLS与ALS在疾病特征上更相似，但它是一种进展较慢、难以识别且发病率较低的疾病，公司已与专家进行了讨论，并在持续关注，但目前暂无相关消息公布 [75] 问题: 公司在寻找大型商业合作伙伴方面有什么进展，公司是否决定在美国、欧洲和日本自行销售产品，在日本获得批准是否需要进行III期研究 - 在日本，与其他先进疗法类似，有加速审批途径（如SAKIGAKE途径），如果在美国有大规模、科学有效的安慰剂对照试验，通常在日本进行小规模的研究即可；关于寻找商业合作伙伴的进展，相关负责人David正在积极与各方沟通，有消息会及时公布 [78][79] 问题: FDA可能要求的效价测定具体会测试什么，FDA在这类测定中具体关注什么 - 美国和欧洲都有关于效价测定的指南，公司一直在研究近期的先例，并咨询了顾问以了解相关情况；公司可以测量许多细胞标记物和脑脊液中的生物标志物，有一定的框架来应对该问题，并将在适当时候与FDA讨论；公司一直致力于将细胞产品的生物学参数与临床前研究联系起来，并在生物标志物中体现这种生物学活性，认为这些努力将有助于解决未来的相关问题 [83][84]