公司人员与设施情况 - 公司在美国和以色列共雇佣44名员工，研发中心位于以色列佩塔提克瓦，在以色列耶路撒冷租赁GMP认证制造设施，并中标租赁特拉维夫苏拉斯基医疗中心的新洁净室设施[90] 临床试验进展 - 截至2020年7月2日，3期ALS试验完成所有参与者给药，预计11月底产生顶线数据；2期PMS试验所有20名参与者已入组，预计2020年第四季度完成给药；公司计划在欧洲开展针对前驱至轻度AD患者的多国2期临床试验，涉及40名参与者[87,92,93,96,98,105] - NurOwn®治疗ALS的2期美国研究中，48名患者按3:1随机分配接受NurOwn®或安慰剂[127] - NurOwn®治疗ALS的3期试验已完成快速进展患者群体的入组和给药，预计11月底公布顶线疗效数据[133][135] - 公司的NurOwn®在进行针对进行性多发性硬化症的2期开放标签试验，原计划招募20名参与者，受疫情影响略有延迟，截至2020年6月已完成全部招募，预计2020年第四季度完成所有参与者给药[147][149] - 公司正在设计针对前驱至轻度阿尔茨海默病的多国2期临床试验，预计招募40名参与者，接受三次鞘内注射NurOwn®[151] 股权与资金筹集 - 2020年3月6日，公司与Raymond James & Associates, Inc.达成分销协议，可出售总价高达5000万美元的普通股；截至2020年9月30日的季度，公司按此协议出售947,627股普通股，平均每股14.48美元，筹集约1371万美元[99] - 公司与SVB Leerink LLC和Raymond James & Associates, Inc.签订分销协议，可出售最高4500万美元普通股[115] - 公司此前在2020年3月6日的ATM下出售2446641股普通股，总收益约2311万美元[115] - 2019年6月11日ATM发行中，公司出售414.1569万股普通股，平均股价4.83美元，筹集约2000万美元[195] - 2020年第三季度，公司根据3月6日ATM出售94.7627万股普通股，平均股价14.48美元，筹集约1371万美元[197] - 2020年3月6日，公司完成1000万美元的注册直接发行，出售125万股普通股，每股购买价8美元[199] 项目收入与拨款 - 2019年3月7日，以色列卫生部批准公司用NurOwn®治疗最多13名ALS患者，该批准于2020年3月7日到期后获延期；截至2020年9月30日，公司已招募12名患者，已从治疗这些患者中获得340万美元收入[100] - 2020年4月3日，公司子公司获以色列创新局约150万美元非稀释性赠款，截至2020年9月30日，已收到65.8万美元[101] - 2020年6月9日，公司获ALS协会和I AM ALS联合赠款50万美元，用于支持ALS生物标志物研究[104] - 2020年7月1日，公司从加州再生医学研究所获70万美元非稀释性奖金[107] - 2017 - 2019年公司从加州再生医学研究所（CIRM）获得1.255亿美元拨款用于NurOwn®治疗ALS的3期关键研究，2020年3月又获220万美元，已累计获得1.475亿美元，预计2020年第四季度再获约116.239万美元[156] - 2019年11月14日公司从国家多发性硬化症协会（NMSS）获得49.533万美元拨款用于PMS试验的生物标志物分析，截至2020年9月30日已收到32.1965万美元[150][157] - 2020年4月3日公司子公司获以色列创新局约150万美元非稀释性拨款，截至2020年9月30日已收到65.8万美元[158] - 2020年6月9日公司获肌萎缩侧索硬化症协会和I AM ALS联合拨款50万美元用于ALS生物标志物研究[159] - 2020年7月1日公司从CIRM获得70万美元非稀释性奖金，因在3期ALS试验中治疗的加州参与者多于原计划[161] - 公司与特拉维夫苏拉斯基医疗中心合作，在以色列医院豁免监管途径下获批治疗最多13名ALS患者，截至2020年6月30日已招募12名，已获治疗相关毛收入340万美元[146] 监管与合作相关 - 2020年2月11日，公司与FDA就NurOwn®在ALS的潜在监管途径进行讨论，FDA确认3期ALS试验收集的数据对评估疗效至关重要，并将根据数据确定监管途径[97] - 2018年12月，公司NurOwn®在进行性多发性硬化症的IND申请获FDA批准[98] - 2018年8月，数据安全监测委员会对3期试验中31名接受NurOwn®治疗的参与者进行首次安全结果中期分析，无重大安全问题[136] - 2019年10月28日，数据安全监测委员会对106名接受NurOwn®治疗的参与者进行第二次安全结果中期分析，无重大安全问题[137] - 公司与希望之城生物医学与遗传学中心签约，为3期ALS临床试验生产NurOwn®成人干细胞[139] - 2019年7月，公司管理团队与FDA高级管理层及草根ALS倡导组织举行特别会议[142] 公司荣誉与展示 - 2020年6月29日，公司股票加入罗素2000®指数和罗素3000®指数[106] - 2020年9月30日，公司在年度东北ALS虚拟会议上展示题为“推进NurOwn®治疗ALS：3期临床试验设计”的海报[117] - 2020年公司人员多次在各类科学和行业会议上进行展示和发言[172][173][174][175][176] 公司人事变动 - 2020年9月29日，公司任命William K. White为高级副总裁兼市场准入与定价主管[116] 财务指标变化 - 2020年第三季度运营成本和其他费用约448.5万美元，较2019年同期的555.1万美元有所下降[185] - 2020年和2019年第三季度研发费用分别为186.7万美元和400.8万美元，减少214.1万美元[186] - 2020年和2019年第三季度一般及行政费用分别为261.8万美元和154.3万美元，增加107.5万美元[188] - 2020年和2019年第三季度财务收入分别为3000美元和财务费用8.3万美元[189] - 2020年和2019年第三季度净亏损分别为448.8万美元和563.4万美元，每股净亏损分别为0.14美元和0.25美元[190] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物约2880.8万美元[192] - 2020年第三季度经营活动净现金使用量为692.4万美元，投资活动净现金使用量为8.6万美元，融资活动净现金提供量为1962.7万美元[193] 认股权证情况 - 2020年7月15日至24日，公司472.4868万份流通认股权证中的90万份被行使，非关联方流通认股权证股份减少约37%，整体流通认股权证股份减少约19%[207] - 剩余382.4868万份流通认股权证股份中，226.6667万份由公司关联方持有[207] 公司资金需求与展望 - 假设不扩大临床试验，公司未来24个月的重大现金需求包括美国和欧洲临床试验成本、员工工资、GMP设施租金和运营费用、顾问和法律顾问费用等[208] - 管理层预计公司临床开发和监管活动将持续亏损，导致经营活动现金流为负[209] - 公司目前有足够现金完成正在进行的3期ALS、2期PMS和2期AD临床试验[209] - 若公司获得BLA批准，需要额外筹集资金用于战略合作伙伴关系、ALS产品商业化及其他适应症试验[209] - 公司能否筹集未来资本取决于能否获得第三方资金、临床试验进度和成本、获得监管批准的时间和成本等因素[209] 公司风险因素 - COVID - 19大流行对公司业务、运营结果、财务状况、流动性和资本资源的影响高度不确定[210] 会计政策与表外安排 - 截至2020年9月30日的季度，公司关键会计政策无重大变化[212] - 公司没有对财务状况、运营结果等有重大影响的表外安排[213] 公司专利情况 - 公司是美国、欧洲、以色列等国家和地区15项已授权专利、4项已获批专利和22项专利申请的唯一被许可人或受让人[162]