核心临床数据结果 - 在治疗严重斑秃的第三阶段UP-AA临床项目中 第二项关键研究显示 每日一次15mg和30mg剂量的upadacitinib均达到主要终点 第24周时分别有45.2%和55.0%的患者实现80%或以上头皮毛发覆盖 显著优于安慰剂组的1.5%[1] - 更高标准的90%头皮毛发覆盖指标表现突出 15mg和30mg组分别达到35.2%和45.8% 安慰剂组仅为0.7%[2] - 关键次要终点全部达成 包括眉毛和睫毛改善情况 以及完全头皮毛发覆盖的患者比例[2][4] 安全性与耐受性特征 - 24周安慰剂对照期内安全性特征与已批准适应症一致 未发现新的安全信号[2][4] - 治疗期间出现严重不良事件比例较低 upadacitinib 15mg组为1.9% 30mg组为1.8% 安慰剂组为0.7%[2] - 因不良事件导致治疗中止的比例分别为1.1%和1.5% 安慰剂组无中止病例 最常见不良事件包括上呼吸道感染、痤疮、血肌酸磷酸激酶升高和鼻咽炎[2] 临床试验设计细节 - UP-AA M23-716研究采用单一方案包含两项重复关键研究 每项研究均独立进行随机化、数据收集和分析[5] - 研究共纳入1,399名12-64岁严重斑秃患者 覆盖全球248个研究中心 总研究周期最长达108周[5] - 研究设计包含24周安慰剂对照期和28周延伸治疗期 总观察期为52周[5] 产品研发进展与战略意义 - upadacitinib目前正在进行五项第三阶段临床研究 涵盖斑秃、化脓性汗腺炎、高安动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风等适应症[7] - 公司计划向监管机构提交这些数据 推动该药物治疗免疫介导性疾病的批准进程[2] - 该药物在多种自身免疫性疾病领域展现治疗潜力 可能拓展JAK抑制剂的应用范围[6][7] 公司背景与研发实力 - AbbVie专注于免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科等关键治疗领域 致力于解决重大健康问题[28] - RINVOQ由公司科学家自主研发 在多种免疫介导的炎症性疾病中显示治疗潜力[6][28] - 公司拥有全面的临床开发计划 通过大规模全球临床试验验证药物疗效与安全性[5][28]

核心观点 - 公司宣布upadacitinib（RINVOQ®）在治疗严重斑秃（AA）的3期UP-AA临床研究中取得积极顶线结果，两种剂量（15 mg和30 mg）均达到主要终点，分别有44.6%和54.3%的患者在24周时实现80%或以上的头皮毛发覆盖（SALT评分≤20）[1][3] - 研究还显示36.0%和47.1%的患者分别达到90%或以上的头皮毛发覆盖（SALT≤10），且关键次要终点（眉毛和睫毛改善、完全头皮毛发覆盖SALT=0）均被达成[1][3] - 安全性方面，两种剂量的不良事件发生率与已获批适应症一致，未发现新的安全信号，严重不良事件发生率较低（15 mg组1.4%，30 mg组2.8%）[1][3] 临床研究设计 - UP-AA项目包含两项独立的关键性研究（Study 1和Study 2），采用随机、双盲、安慰剂对照设计，共纳入1,399名12-64岁严重AA患者，覆盖全球248个研究中心[4] - 研究分为24周的安慰剂对照期（Period A）和28周的延长期（Period B），总周期为52周，完成者可进入长达108周的Study 3继续治疗[4] - Study 1的结果预计在2025年第三季度公布[3] 药物机制与适应症拓展 - RINVOQ是一种JAK抑制剂，通过选择性抑制JAK1和JAK1/JAK3介导的STAT磷酸化发挥免疫调节作用[5] - 除AA外，该药物正在3期临床试验中评估对化脓性汗腺炎、大动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风等免疫介导疾病的疗效[6][33] - 目前RINVOQ已获批用于多种适应症，包括类风湿关节炎、银屑病关节炎、特应性皮炎等，但AA适应症尚未获监管机构批准[1][10] 行业影响与公司战略 - 斑秃是一种系统性免疫介导疾病，现有治疗选择有限，UP-AA是首个达到SALT=0（完全头皮毛发再生）严格标准的临床项目，凸显公司在免疫疾病领域的创新治疗开发能力[1][3] - 公司强调其使命是通过创新药物解决当前和未来的重大医疗挑战，核心治疗领域包括免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科[28][29] - 全球范围内RINVOQ的处方信息存在差异，需参考各国产品标签[28]

文章核心观点 - 艾伯维宣布欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对乌帕替尼用于治疗成人巨细胞动脉炎（GCA）给出积极意见 最终欧盟委员会决定预计在2025年上半年作出 若获批乌帕替尼将成为首个也是唯一用于GCA成人患者的口服先进疗法 [1] 关于巨细胞动脉炎（GCA） - GCA又称颞动脉炎 是大中型动脉的自身免疫性疾病 特征为三层血管壁的肉芽肿性炎症 可导致头痛、颌痛、视力改变或丧失等症状 是西方国家影响成人最常见的血管炎 [4] - 50岁以上白人女性 尤其是70至80岁女性患GCA风险最高 男性患GCA虽较少但更易出现眼部症状 [4] 关于SELECT - GCA试验 - 这是一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究 旨在评估乌帕替尼治疗428例GCA患者的安全性和有效性 研究分两个阶段 [5] - 第一阶段评估乌帕替尼联合26周皮质类固醇逐渐减量方案与安慰剂联合52周皮质类固醇逐渐减量方案的疗效 并评估安全性和耐受性 第二阶段将评估继续或停用乌帕替尼对维持缓解的安全性和有效性 [5][6] - 该试验关键结果显示 主要终点持续缓解和关键次要终点包括减少疾病发作、降低累积类固醇暴露和完全缓解均达到 [5] 关于乌帕替尼（RINVOQ®） - 由艾伯维科学家发现和开发 是一种选择性可逆JAK抑制剂 正在多项免疫介导的炎症性疾病中进行研究 [7] - 已在欧盟获批用于治疗成人放射学轴性脊柱关节炎、非放射学轴性脊柱关节炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病以及成人和青少年特应性皮炎 但用于GCA目前在欧盟尚未获批 [2] - 正在进行3期临床试验的疾病包括斑秃、巨细胞动脉炎、化脓性汗腺炎、高安动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风 [7] 欧盟RINVOQ®（乌帕替尼）适应症 - 用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药（DMARDs）反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者 可单药或与甲氨蝶呤联用 [8] - 用于治疗对一种或多种DMARDs反应不足或不耐受的活动性银屑病关节炎成年患者 可单药或与甲氨蝶呤联用 [9] - 用于治疗有客观炎症体征（如C反应蛋白升高和/或磁共振成像显示）、对非甾体抗炎药反应不足的活动性非放射学轴性脊柱关节炎成年患者 以及对常规治疗反应不足的活动性强直性脊柱炎成年患者 [10] - 用于治疗适合全身治疗的12岁及以上成人和青少年中度至重度特应性皮炎 [11] - 用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成年患者 [12] - 用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成年患者 [13] 关于艾伯维 - 20多年来一直致力于改善风湿性疾病患者的治疗 致力于发现和提供变革性疗法 追求前沿科学以帮助更多患者实现治疗目标 [38] - 使命是发现和提供创新药物和解决方案 解决当前严重健康问题并应对未来医疗挑战 在免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域以及艾尔建美学产品和服务组合方面努力产生显著影响 [39]