核心观点 - 公司宣布upadacitinib（RINVOQ®）在治疗严重斑秃（AA）的3期UP-AA临床研究中取得积极顶线结果，两种剂量（15 mg和30 mg）均达到主要终点，分别有44.6%和54.3%的患者在24周时实现80%或以上的头皮毛发覆盖（SALT评分≤20）[1][3] - 研究还显示36.0%和47.1%的患者分别达到90%或以上的头皮毛发覆盖（SALT≤10），且关键次要终点（眉毛和睫毛改善、完全头皮毛发覆盖SALT=0）均被达成[1][3] - 安全性方面，两种剂量的不良事件发生率与已获批适应症一致，未发现新的安全信号，严重不良事件发生率较低（15 mg组1.4%，30 mg组2.8%）[1][3] 临床研究设计 - UP-AA项目包含两项独立的关键性研究（Study 1和Study 2），采用随机、双盲、安慰剂对照设计，共纳入1,399名12-64岁严重AA患者，覆盖全球248个研究中心[4] - 研究分为24周的安慰剂对照期（Period A）和28周的延长期（Period B），总周期为52周，完成者可进入长达108周的Study 3继续治疗[4] - Study 1的结果预计在2025年第三季度公布[3] 药物机制与适应症拓展 - RINVOQ是一种JAK抑制剂，通过选择性抑制JAK1和JAK1/JAK3介导的STAT磷酸化发挥免疫调节作用[5] - 除AA外，该药物正在3期临床试验中评估对化脓性汗腺炎、大动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风等免疫介导疾病的疗效[6][33] - 目前RINVOQ已获批用于多种适应症，包括类风湿关节炎、银屑病关节炎、特应性皮炎等，但AA适应症尚未获监管机构批准[1][10] 行业影响与公司战略 - 斑秃是一种系统性免疫介导疾病，现有治疗选择有限，UP-AA是首个达到SALT=0（完全头皮毛发再生）严格标准的临床项目，凸显公司在免疫疾病领域的创新治疗开发能力[1][3] - 公司强调其使命是通过创新药物解决当前和未来的重大医疗挑战，核心治疗领域包括免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科[28][29] - 全球范围内RINVOQ的处方信息存在差异，需参考各国产品标签[28]