公司信息 * 公司为Verastem (VSTM) 专注于开发靶向RAS通路的小分子药物[2] * 公司于2025年初获得首个药物批准 用于治疗低级别浆液性卵巢癌(LGSOC) 该批准比预期的PDUFA日期提前了约两个月[3] 核心产品与临床数据 * 核心产品为avutametinib (RAF/MEC抑制剂) 和defactinib (FAK抑制剂) 的组合疗法[2][8] * 该组合疗法是首款获批用于LGSOC的药物 也是首款同时包含两种全新活性成分的肿瘤学批准[2][3] * 在LGSOC中 KRAS突变型患者使用该组合疗法的响应率为44%[63] * 该组合疗法与标准化疗联用 在 frontline转移性胰腺癌中显示出83%的响应率（前12名患者中有10例确认响应） 目前已扩展至29名患者[63] * 公司另一款针对KRAS G12D的抑制剂在胰腺癌中单药响应率为52% 在肺癌中响应率达到69%[64][65] * 临床数据显示 LGSOC患者治疗持续时间长 KRAS突变型患者平均治疗18个月 野生型患者平均治疗11个月[21] 商业化进展与市场策略 * 上市首6周实现约210万美元收入 最初仅通过两家专业药房销售[12] * 目前销售网络已扩展至三家专业分销商 并完成了与集团采购组织(GPO)的合约 全面覆盖大小型诊疗机构[13][14] * 公司采用精简化商业团队 约16-18名销售代表及总计约40名现场人员 通过大型机构会议和指南嵌入进行高效推广[27][28][48] * 初期处方来自KRAS突变型和野生型患者 并均获得报销 公司正申请将野生型适应症纳入NCCN指南 审议于2025年10月进行[17][18] * 公司预计毛利率净额比率(gross to net)在15%-20%区间 并积极利用$0共付额计划降低患者自付负担[33][35] 市场动态与患者概况 * LGSOC瞄准年轻女性 对化疗耐药 预后差 KRAS突变型患者平均生存期12年 野生型仅7年[3][16] * 该疾病市场并非由短期转换驱动 患者因症状或耐药性需要长期控制 稳定病情即视为治疗成功[40][41][45] * 约半数患者分布在社区诊所 公司策略是确保医生知晓有此特异性药物 并通过嵌入电子病历系统简化处方流程[28][29] * 公司未提供具体营收指导 强调将依靠实际业绩数据建立共识[23][24] 研发管线与未来方向 * 公司与Genfleet合作开发KRAS G12D抑制剂 其临床数据将在World Lung会议上发布[3][4] * 一项由Memorial Sloan Kettering赞助的研究正探索avutametinib与芳香化酶抑制剂联用于一线治疗[54][55] * 确认性三期研究RAMP 301预计于2025年底完成入组 第四季度将进行样本量重新估计[60][61] * 公司拥有临床前头对头数据 显示其KRAS抑制剂优于竞争对手Revolution Medicines的同类产品[65] 其他重要信息 * 该疾病无专属ICD-10编码 公司通过直接与医生沟通来追踪潜在患者数量作为领先指标[47] * 药物副作用包括短暂的视力障碍（蓝色光晕）和皮疹 公司通过肿瘤科护士教育患者和管理团队来提高治疗依从性[52][53] * 保险审批几乎均需要事前授权 但审批速度快于预期 部分超适应症使用也获得了报销[36][37]