业绩总结 - Immunic截至2025年6月30日的现金余额为5530万美元[5] - Vidofludimus calcium在多发性硬化症（MS）中的峰值销售潜力预计为30亿至70亿美元[5] - 2024年全球多发性硬化症治疗市场预计将达到200亿美元，年增长率为4%[100] 用户数据 - 在新诊断的多发性硬化症患者中，约有90万名患者符合Vidofludimus Calcium的适应症[108] - CALLIPER试验的患者中，467名患者中302名（64.7%）为女性，年龄中位数为51岁[79] - CALLIPER试验的患者中，EDSS评分在基线时的中位数为5.5[79] 临床试验结果 - Vidofludimus calcium在复发性多发性硬化症（RRMS）中的EMPhASIS试验成功完成，显示出显著减少残疾恶化的效果[6] - 在EMPhASIS试验中，268名患者在四个欧洲国家的36个中心进行了随机分组，主要和关键次要终点均达到高统计显著性[40] - Vidofludimus calcium在减少MRI病变活动方面表现出强劲的活性，降低了血清神经丝轻链（NfL）浓度[40] - 经过24周治疗，45 mg组的累计Gd+病灶减少了76%，30 mg组减少了71%[44] - 24周内，vidofludimus calcium治疗组的确认残疾恶化事件（CDW）发生率为1.6%，而安慰剂组为3.7%[46] - 在144周的开放标签延续治疗中，92.3%的患者保持无12周CDW事件[52] - Vidofludimus calcium在所有活性剂量下均显示出显著降低神经丝轻链（NfL）水平，与安慰剂相比，10 mg组减少了18%，30 mg组减少了26%，45 mg组减少了9%[55] - Vidofludimus calcium的安全性与安慰剂相似，未观察到一般安全信号，停药率显著低于安慰剂[40] - 试验的主要和关键次要MRI终点均以高统计显著性达成，显示出快速、稳健和持续的CUA病灶减少[63] 未来展望 - 预计ENSURE试验的顶线数据将在2026年底前公布[6] - 预计ENSURE-1和ENSURE-2试验的顶线数据将在2026年底公布[70] - 预计到2032年，口服治疗在全球市场的份额将超过三分之一[106] - 预计2026年底完成Phase 3临床试验[108] - 预计到2032年，口服药物在全球市场的份额将增至42%[104] 新产品和技术研发 - Immunic的临床管线包括多个处于不同开发阶段的项目，显示出良好的差异化[6] - Vidofludimus calcium在临床试验中显示出对神经保护的潜在作用，能够提高神经元存活率[27][32] - Vidofludimus calcium在临床试验中显示出对脑损伤的显著减少，鼓励继续进行后续试验[6] 市场扩张 - Ocrevus®在2024年的全球销售额预计为76亿美元，Kesimpta®为32亿美元[100] - 42%的患者偏好口服药物[106] - 在没有基线炎症病变的患者中，24wCDW的风险降低显著，达到34%[83]

业绩总结 - CALLIPER试验中，Vidofludimus Calcium在整体患者群体中，24周确认残疾恶化（24wCDW）事件的发生率为16.2%，而安慰剂组为20.3%[38] - 在初级进展型多发性硬化症（PPMS）患者中，Vidofludimus Calcium的24wCDW事件发生率为19.5%，安慰剂组为28.0%[38] - Vidofludimus Calcium在整体患者群体中，相对风险降低20%，在PPMS患者中相对风险降低30%[38] - CALLIPER试验的主要和关键次要终点均已达成[13] - Vidofludimus calcium在24个月内相比安慰剂，整体脑萎缩的年化率改善了5%[49] - 在24个月内，Vidofludimus calcium在PPMS患者中，丘脑脑体积损失的年化率显著降低了20%[49] - Vidofludimus calcium组的T2病灶体积变化为-0.22%，而安慰剂组为+2.97%，两者之间的差异为3.19%[52] - CALLIPER试验中，Vidofludimus calcium的任何治疗相关不良事件(TEAE)发生率为69.4%，安慰剂组为68.5%[56] - CALLIPER试验中，未发现新的安全信号，安全性和耐受性与之前的临床试验一致[58] 用户数据 - 467名患者中，女性占64.7%，中位年龄为51岁[34] - 研究显示，16.3%的患者在基线MRI中存在Gd+病灶[34] - CALLIPER试验中，参与者的平均年龄为51.3岁，女性占63.0%[101] - CALLIPER试验中，Gd+病灶在基线MRI中的发生率为7.4%[101] 市场展望 - 全球PPMS治疗市场预计超过60亿美元，但目前只有不到一半的患者接受治疗[72] - Vidofludimus calcium的潜在峰值销售额预计为30亿至70亿美元[80] - 目前在美国和EU5国家中，约有120,000名PPMS患者，其中只有约54,000名(45%)正在接受疾病修饰治疗(DMT)[65] 新产品和技术研发 - Vidofludimus Calcium有潜力成为首个同时获批用于复发型和进展型多发性硬化症的口服疾病修饰疗法（DMT）[16] - CALLIPER试验的开放标签扩展阶段正在进行中[13] 负面信息 - CALLIPER试验中，Vidofludimus Calcium组的Gd+病灶发生率为6.4%，安慰剂组为10.8%[105] - 在PPMS患者中，Vidofludimus Calcium组的Gd+病灶发生率为5.2%，安慰剂组为12.0%[105] - CALLIPER试验中，非活动性患者的24wCDW事件发生率为12.1%[103]