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RNA新药能有效激活DNA修复机制 为心脏病和自身免疫性疾病治疗带来曙光
科技日报· 2025-12-08 00:17
药物机制与原理 - 一种名为TY1的新型RNA药物被证实能有效激活体内的DNA修复机制,为治疗心脏病和自身免疫性疾病带来新希望 [1] - TY1是一种实验室合成的RNA分子,其研发源于超过20年的科学研究,灵感最初来自对心脏祖细胞释放的、能引导组织修复的外泌体RNA的研究 [1] - 该药物通过增强名为TREX1的基因活性来发挥作用,该基因负责指导免疫细胞清除受损的DNA碎片,从而促进受损组织的修复与再生 [1] 临床前研究结果 - 在实验中,TY1通过增加具备DNA修复能力的免疫细胞数量,有效逆转了组织损伤 [1] - TY1能显著减少心脏病发作后的心脏瘢痕形成,并在治疗自身免疫性疾病方面同样有效 [1] - 研究第一作者表示,通过增强DNA修复,可以治愈心脏病发作期间发生的组织损伤,并称这是一种全新的组织愈合机制 [2] 研发进展与未来计划 - 该研究由美国西达赛奈医疗中心主导,相关成果发表于最新一期《科学·转化医学》 [1] - 研究团队正计划推进TY1进入临床试验阶段,以评估其在人体中的安全性和有效性 [2]