**公司及行业** * Cabaletta Bio (NasdaqGS: CABA) 一家专注于开发用于治疗自身免疫性疾病的CD19 CAR-T细胞疗法的生物技术公司 [1][3] * 行业为细胞治疗领域 特别是针对自身免疫性疾病的CD19 CAR-T疗法 该领域竞争激烈 尤其是在狼疮适应症上有约35个细胞疗法竞争对手 [4][20] **核心产品与临床进展** * 公司核心产品为Resisel (曾用名CABT-201) 一种用于自身免疫性疾病患者的自体CD19 CAR-T产品 [3] * 计划在未来几周（10月）于多个医学会议（ACR, AANEM, ESGCT）公布多项临床数据 [3][8][9] * 关键数据包括：针对肌炎（myositis）患者的1/2期试验全部患者数据 该数据将直接使用与FDA同意的注册试验主要终点进行评估 [7] * 计划在2027年提交生物制剂许可申请（BLA） [7] * 预计将在今年启动肌炎的关键性试验臂 [42] * 整个项目已入组超过60%的患者 安全性数据所需的总患者数（100名）已完成大部分 肌炎适应症已入组约18-20名患者 [38] **适应症战略与市场机会** * 选择肌炎作为领先适应症是基于战略考量 旨在避开狼疮领域35个竞争对手的激烈竞争 并有望成为肌炎治疗领域的首个上市产品 [4][5] * 肌炎在美国约有70,000名患者 根据医生访谈 其中约16,000-20,000名患者在上市当日即可能符合Resisel治疗资格 [6] * 与FDA达成协议 肌炎注册路径仅需在两个队列中各招募约14名患者（一个队列覆盖90%患者 另一个覆盖10%）并进行少于24周的随访 主要终点为TIS评分 [5][6] * 肌炎市场背景：目前仅有一种获批药物（IVIG） 年治疗费用约30-40万美元 疗效一般且伴有副作用；Vyvgart新药预计年费用约44万美元 均为慢性非治愈性疗法 [29][30] * 公司疗法在85%的患者中显示出深度且持久的疗效 患者可停用所有药物 [15][31] * 除肌炎外 公司还计划在硬皮病（scleroderma）和狼疮（lupus）开发关键性项目 并预计在年底前与FDA就关键性方法达成协议 [8] * 还将在10月底公布关于重症肌无力（myasthenia gravis）的初步临床数据 该领域存在未满足需求且入组速度非常快 [8] **无预处理（No Preconditioning）探索** * 公司正在探索无需淋巴清除预处理（lymphodepleting preconditioning）的给药方案 首个低剂量队列数据将于10月9日在ESGCT会议上公布 [9][10][20] * 探索此方案的原因在于：在某些疾病状态（如狼疮、重症肌无力）存在多种治疗选择 无预处理方案能简化流程、扩大市场 并消除预处理导致的潜在不孕风险 这对育龄女性患者尤为重要 [14][17][18][19] * 在狼疮适应症中 公司已为6名育龄女性患者中的5名支付了生育力保存报销支票 突显了该需求 [18] * 公司认为 即使无预处理数据积极 竞争对手在此路径上也将落后公司数年 因为其拥有独特的转化研究见解和对自身免疫患者生物通路的深入理解 [21][22] **商业前景与竞争定位** * 公司对其自体CAR-T商业模式持乐观态度 认为其与当前面临利润挤压的CAR-T模型相反 是一个高生产力、高价值的业务 [32] * 乐观因素包括：商品成本随着自动化和专业知识提升而下降 全球自体制造供应链因大药企内化生产而蓬勃发展 CDMO寻求良好业务 [32][33] * 定价策略将基于为医疗系统提供的价值（如取代昂贵的年度慢性疗法）而非当前CAR-T定价 [30][31] * 针对制造周转时间的竞争（如诺华提出的2天制造过程） 公司通过医生调研（超600名）确定医生最关心的三大因素是：疗效深度和持久性、安全性（CRS/ICANS发生率及严重程度）、是否需要淋巴清除 [55][56][57] * 制造周转时间（如2天 vs 2周）在医生优先级列表中排名靠后 [57] * 公司疗法安全性优异：超过90%的治疗患者无CRS或仅有轻微发热 超过90%的患者无任何ICANS [56]