公司核心动态 - Oncotelic Therapeutics公司宣布开放其专有的证据审问平台PDAOAI的访问权限 [1] - 公司同时通过专门的Discord研究频道，向研究人员开放了一个包含超过125,000篇PubMed摘要的TGF-β文献知识库 [1][13] PDAOAI平台技术特点 - PDAOAI平台旨在从大型、复杂的生物医学数据集中提取具有生物学意义的信号，而无需在专有数据上训练定制的大型语言模型 [1] - 与许多依赖单一训练数据集拟合预测模型的生物医学AI方法不同，PDAOAI作为一个审问层，通过结构化、嵌入、聚类和查询大量科学及临床信息，让数据中已有的模式得以显现、测试和验证 [4] - 该平台的设计理念是“让数据说话”，旨在生成可重复、有文献支持、可测试的假设，而非不透明的“黑箱”预测 [5] - PDAOAI平台的工作原理是：摄取大量生物医学文献和结构化数据集，将内容嵌入语义空间，应用聚类算法识别重复出现的生物学主题，并支持结构化、可重复的查询，以返回与证据关联的假设候选 [6] PDAOAI平台的应用与验证 - 该平台的开发与公司不断推进的临床和临床前项目同步进行，显著提高了其研发管线的发现速度、深度和效率 [3] - PDAOAI已支持多项同行评审出版物的证据合成，包括发表在《国际分子科学杂志》上的研究 [8] - 已有七篇在研究中使用了PDAOAI的论文发表，研究领域涵盖卵巢癌、肝癌、胰腺癌、乳腺癌、胶质母细胞瘤等 [10][12] - 一个具体的应用范例是TGFB2基因在多种癌症和免疫环境中反复出现，成为与生存相关的核心轴，这为下游生物标志物策略、治疗组合和递送方法提供了高置信度的锚点 [9] 战略意义与行业背景 - PDAOAI在公司内部充当发现和战略引擎，支持假设生成、跨背景信号发现、生物标志物识别与优先排序、精准试验设计等，旨在增强专家判断，而非取代生物学专业知识 [15][20] - 该平台专为数据丰富的时代打造，这个时代的特征包括：多组学数据集的快速增长、日益丰富的临床注释和真实世界证据、以及同行评审生物医学文献的指数级扩张 [7][11] - 在当今肿瘤学领域，限制因素不再是数据获取，而是信号发现与导航 [5] 合作与访问方式 - 公司邀请合格的研究人员、学术合作者和行业合作伙伴通过其专门的Discord研究社区，直接使用PDAOAI平台和TGF-β知识库 [3] - 该Discord论坛为围绕TGF-β驱动的生物学和转化机遇的假设探索、信号审问和协作讨论提供了一个互动环境 [3] - 对合作机会、数据协作或与PDAOAI进行战略合作感兴趣的研究人员和组织，被鼓励加入该社区或联系投资者关系部门 [3] 公司背景信息 - Oncotelic Therapeutics是一家专注于RNA疗法的公司，前身为Mateon Therapeutics, Inc [16] - 公司致力于利用其在肿瘤药物开发方面的深厚专业知识，改善癌症患者的治疗结果和生存率，特别关注罕见儿科癌症 [16] - 公司拥有针对弥漫性内生性脑桥胶质瘤（通过OT-101）、黑色素瘤（通过CA4P）和急性髓系白血病（通过OXi 4503）的罕见儿科疾病认定 [16] - 公司于2019年11月收购PointR Data Inc.，以构建一家AI驱动的生物技术公司 [16]

公司业务与战略定位 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发变革性肿瘤学和免疫疗法治疗方法 [1][7] - 公司业务重点在于开发基于RNA的疗法、免疫疗法和靶向治疗药物，针对癌症和服务不足的疾病领域，特别是难治性和罕见疾病，包括儿科癌症和侵袭性实体瘤 [2] - 公司通过其合资企业GMP Biotechnology Limited持有45%的股份，该合资企业能够支持多达20种候选药物的监管申报工作 [4][8] 研发管线与技术平台 - 公司的主要候选药物OT-101正处于针对胰腺导管腺癌的3期临床试验阶段，并且已在神经胶质瘤和转移性肿瘤中与IL-2和检查点抑制剂联合用药进行了评估 [2] - 公司利用新颖的化合物设计、纳米颗粒药物递送和人工智能技术来加速药物开发 [2] - 公司拥有专有人工智能平台PDAOAI，该平台可简化监管工作流程和科学数据分析，并通过Discord公开访问以实现实时研究互动 [4] 管理层与知识产权 - 公司由董事长兼首席执行官Dr. Vuong Trieu领导，其已提交超过500项专利申请，其中75项已获授权 [3] - Dr. Vuong Trieu共同发明了Abraxane®，该药物后来以29亿美元的价格出售给Celgene公司 [3] - 除内部项目外，公司还通过合资企业进行候选药物的许可和共同开发 [8] 企业传播合作 - 公司已选择 multifaceted financial news and publishing company IBN 来主导其企业传播工作 [1] - IBN将利用其以投资者为中心的分发网络，包括通过InvestorWire覆盖的超过5000个关键联合发布渠道、各种新闻通讯、社交媒体渠道和通讯社，以及博客和其他外展工具，以提高公司的知名度 [5] - IBN拥有超过19年的行业经验，为超过500家客户合作伙伴提供服务，拥有70多个可信品牌，并积累了数百万社交媒体粉丝的集体受众 [6][9]

文章核心观点 Oncotelic Therapeutics宣布与Sapu Biosciences合作发表的研究文章，确定TGFB2基因甲基化是胰腺癌的积极预后生物标志物，为治疗提供新思路 [1] 研究成果 - 研究确定TGFB2基因的DNA甲基化特征是改善总生存期的新生物标志物，尤其在低CD8 + T细胞浸润的免疫抑制肿瘤微环境中 [2] - 高TGFB2甲基化且免疫标志物低表达的患者中位总生存期超50个月，TGFB2甲基化是有利预后指标，可为靶向TGFB2 mRNA的疗法提供参考 [3] - 研究强调分析TGFB1、TGFB2和TGFB3甲基化对表征肿瘤免疫状态和选择免疫疗法候选者的重要性 [4] 领导评论 - 研究增强对PDAC中TGFB基因复合物的理解，支持OT - 101在PDAC中的临床开发 [5] - AI平台PDAOAI在文献挖掘和分析中发挥关键作用，加速科学发现 [5] 公司概况 - 公司1988年成立，历经多次更名，利用肿瘤药物开发专长改善癌症患者治疗结果和生存，尤其关注罕见儿科癌症 [7] - 公司通过合资企业、子公司等对多种癌症有罕见儿科指定，2019年收购PointR Data Inc.构建AI驱动的生物技术公司 [7] - 2021年第四季度收购AL - 101，拟用于治疗帕金森病等多种疾病 [7][8] 联系方式 - 投资者关系邮箱：ir@oncotelic.com [10]