LANGHORNE, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Savara Inc. (Nasdaq: SVRA) (the Company), a clinical stage biopharmaceutical company focused on rare respiratory diseases, announced today that it has resubmitted the MOLBREEVI BLA to the FDA, with Fujifilm as the drug substance manufacturer. The MOLBREEVI BLA submission is seeking approval for the treatment of autoimmune PAP, a chronic and debilitating rare lung disease characterized by the abnormal build-up of surfactant in the alveoli. The Company has request. ...

公司核心事件 - Savara Inc 是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司 [1] - 公司宣布欧洲专利局通知其有意授予一项专利 该专利涵盖其口服吸入重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子药物MOLBREEVI的液体制剂 [1] - 该液体制剂及药物器械专利将在欧洲提供保护至2041年3月 [1] 产品与知识产权 - 获得专利意向的产品为MOLBREEVI 它是一种口服吸入的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 [1] - 专利覆盖的是该药物的液体制剂配方 [1] - 相关专利保护期将持续至2041年3月 [1]

公司：Savara Inc (纳斯达克代码：SVRA) 行业：生物技术/制药，专注于罕见呼吸系统疾病 一、核心产品与监管进展 * **核心产品**：Molgramostim (商品名：MOLBREEVI)，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (autoimmune pulmonary alveolar proteinosis, APAP) [1] * **生物制品许可申请 (BLA) 重新提交**：按计划在12月进行 [1][4] * **美国监管时间线**：预计提交后有60天审查期，随后BLA将被立卷；基于其突破性疗法认定，预计将获得优先审评；假设获得优先审评，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标日期将在8月左右 [4] * **欧洲监管时间线**：计划在2026年第一季度末前，向欧洲和英国提交上市许可申请 [4] * **咨询委员会 (AdCom) 会议**：公司正在为可能举行的AdCom会议做准备，这在针对罕见病的首次治疗申请中并不罕见 [5][6] 二、市场机会与患者情况 * **美国已确诊患者规模**：通过理赔数据库分析，目前美国已知确诊患者约5,500名 [8][9] * **患者分布**：患者主要集中在卓越中心、二级中心、间质性肺病诊所和大型医疗集团，存在一定集中度，足以支持强劲的上市轨迹 [10] * **欧洲市场潜力**：欧盟四国和英国的患者群体规模与美国相似 [33] * **诊断测试**：公司提供免费的自身免疫性APAP干血斑检测，该检测100%敏感且100%特异，可在7天内提供结果，旨在帮助发现更多未确诊患者 [28][29] * **流行病学数据**：文献中APAP的患病率范围在每百万人6例至26例之间，目前美国已知的5,500例患者约合每百万人15-16例，处于该范围的中段 [28][29] 三、商业化准备 * **上市前患者确认**：公司通过实地团队确认了约1,000名“视线内”患者，即已确认在特定地点由特定医生管理的患者 [8][9] * **商业团队规模**：计划总共配备约30名面向客户的员工，包括已到位的领导团队、3名区域总监以及少数负责理赔和报销的现场人员 [14][15] * **团队建设策略**：强调雇佣有罕见病药物上市经验的人员至关重要 [16] * **分销与药房模式**：采用经典的孤儿药模式，与一家独家专业药房合作，提供“白手套”服务，包括理赔裁定和患者支持 [17] * **患者支持团体**：美国有PAP基金会和新兴的PAP联盟等患者倡导组织 [31] 四、市场准入与定价 * **支付方组合**：预计约60%为商业保险，约三分之一为医疗保险，其余为医疗补助 [18] * **定价预期**：与支付方的沟通表明，在每年每患者30万至50万美元的价格区间内，预计将采用典型的事先授权标准；公司已将定价范围缩小至每年每患者40万至50万美元，并相信有定价能力 [19] * **定价依据**：基于疾病负担、临床数据、无替代疗法、以及作为首个针对疾病根本病理生理学的疗法 [19][20] * **事先授权标准**：预计主要是确诊证明或医生证明，支付方将确保药物用于医疗必需的正确患者 [21][22][23][24] * **治疗适用性**：根据关键意见领袖和医生的反馈，所有被诊断为自身免疫性APAP的患者都应接受治疗，无论症状严重程度 [26][27] 五、财务状况 * **现金状况**：根据备考数据，资产负债表上有超过2.6亿美元现金 [35] * **特许权融资**：基于FDA对MOLBREEVI的批准，公司有一项7,500万美元的特许权融资安排 [35] * **现金流预测**：上述资金将使公司的现金流跑道超越之前给出的进入2027年的指引 [35] * **欧洲市场策略**：在近期融资和特许权融资协议的支持下，公司计划在欧洲和英国独立进行商业化，而非寻求合作伙伴 [33][34] 六、其他重要信息 * **公司发展历程**：过去五年完成了从Impala 2研究入组到读出数据，目前正准备提交BLA和进行商业化准备 [1] * **诊断试点项目**：例如在佛罗里达大学进行的小型试点项目表明，间质性肺病诊所中存在未确诊的自身免疫性APAP患者，公司计划扩大此类试点 [30] * **政策风险意识**：公司意识到欧洲存在一些可能影响行业的政策相关悬而未决的问题，并将谨慎应对 [34]

公司核心动态 - Savara Inc 是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司 [1] - 公司与PARI共同获得了欧洲专利局颁发的专利号为4 496 611的专利 [1] - 该专利涵盖Savara的研究性疗法MOLBREEVI与PARI的研究性设备的组合 [1] 专利技术细节 - 专利标题为“包含液体溶液和用于液体溶液雾化的雾化器的药物-器械组合” [1] - 专利保护的核心是药物与器械的组合产品 [1]

诉讼核心信息 - 罗森律师事务所提醒在2024年3月7日至2025年5月23日期间购买Savara Inc (NASDAQ: SVRA) 证券的投资者，关于2025年11月7日的重要首席原告截止日期 [1] - 投资者可能有权通过风险代理收费安排获得补偿，无需支付任何自付费用 [2] - 针对Savara的集体诉讼已经提起，投资者可通过指定网站或电话联系以加入诉讼 [3] 诉讼指控细节 - 指控称被告作出了虚假和/或误导性陈述，未能披露其治疗罕见肺病的临床试验MOLBREEVI的生物制剂许可证申请缺乏足够的化学、制造和控制信息 [5] - 因此美国FDA不太可能以当前形式批准MOLBREEVI的BLA，这使得Savara不太可能在其向投资者陈述的时间框架内完成BLA的提交 [5] - MOLBREEVI监管批准的延迟增加了Savara需要筹集额外资金的可能性，导致被告的公开陈述在所有相关时间均存在重大虚假和误导 [5] 律师事务所背景 - 罗森律师事务所专注于证券集体诉讼和股东派生诉讼，其代表全球投资者 [4] - 该所曾达成针对中国公司的史上最大证券集体诉讼和解，并因2017年证券集体诉讼和解数量被ISS证券集体诉讼服务评为第一 [4] - 自2013年以来，该所每年排名前四，为投资者追回数亿美元，仅在2019年就为投资者确保了超过4.38亿美元 [4]

公司法律事件 - 律师事务所Faruqi & Faruqi正在调查针对Savara Inc的潜在索赔，并提醒投资者关于2025年11月7日的首席原告申请截止日期 [1] - 针对公司的联邦证券集体诉讼已提起，指控公司及其高管违反了联邦证券法 [1][3] - 指控内容包括公司做出了虚假和/或误导性陈述，以及未能披露关键信息 [3] 公司产品监管挫折 - 美国食品药品监督管理局（FDA）向公司用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune PAP）的MOLBREEVI生物制品许可申请（BLA）发出了拒绝提交（refusal to file）信件 [4] - 指控称MOLBREEVI的BLA在化学、制造和/或控制方面缺乏足够信息，导致FDA不太可能批准其当前形式的申请 [3] - 监管批准的延迟增加了公司需要筹集额外资本的可能性 [3] 公司市场表现 - 在FDA拒绝提交信件消息公布后，Savara的股价在2025年5月27日下跌了每股0.90美元，跌幅达31.69%，收盘价为每股1.94美元 [4] - 股价下跌的直接原因是公司宣布了FDA的监管决定 [4]

诉讼核心信息 - 罗森律师事务所提醒在2024年3月7日至2025年5月23日期间购买Savara Inc (NASDAQ: SVRA) 证券的投资者，重要的首席原告截止日期为2025年11月7日 [1] - 投资者可能有权通过风险代理收费安排获得补偿，无需支付任何自付费用或成本 [2] - 针对Savara公司的集体诉讼已经提起，投资者可通过指定网址、电话或电子邮件加入该诉讼 [3][6] 诉讼指控细节 - 指控称被告在相关期间做出了虚假和/或误导性陈述和/或未能披露关键信息 [5] - 具体指控包括MOLBREEVI生物制剂许可申请缺乏关于化学、制造和控制的足够信息，导致FDA不太可能批准其当前形式的申请 [5] - 指控还指出监管批准的延迟增加了公司需要筹集额外资本的可能性，导致投资者的投资受损 [5] 律师事务所背景 - 罗森律师事务所是一家全球投资者权益律师事务所，专注于证券集体诉讼和股东衍生诉讼 [4] - 该事务所在2017年被ISS证券集体诉讼服务评为和解数量第一名，自2013年以来每年排名前四 [4] - 该事务所已为投资者追回数亿美元，仅在2019年就为投资者确保了超过4.38亿美元 [4]

诉讼核心信息 - Frank R. Cruz律师事务所提醒投资者，针对Savara Inc (NASDAQ: SVRA)的证券欺诈集体诉讼的首席原告申请截止日期为2025年11月7日 [1] - 该诉讼代表在2024年3月7日至2025年5月23日期间（含首尾日）购买了公司证券的投资者提起 [1] 股价下跌触发事件 - 2025年5月27日，公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）就其自身免疫性肺肺泡蛋白沉积症治疗药物MOLBREEVI的生物制剂许可申请（BLA）发出了拒绝提交信函 [2] - FDA认定该申请材料不够完整，并要求提供额外的化学、制造和控制（CMC）数据 [2] - 同日，Guggenheim发布报告，下调了对公司的目标股价，并警告可能存在商业化延迟以及额外融资的可能性 [2] - 受此消息影响，公司股价在2025年5月27日下跌0.90美元，跌幅达31.7%，收于每股1.94美元 [3] 诉讼指控内容 - 起诉书指控，在整个集体诉讼期间，被告做出了重大虚假和/或误导性陈述，且未披露有关公司业务、运营和前景的重大不利事实 [4] - 具体指控包括：未能披露MOLBREEVI的BLA缺乏足够的化学、制造和/或控制信息；因此FDA不太可能以当前形式批准该BLA；公司不太可能在其向投资者陈述的时间框架内完成BLA的提交；监管批准的延迟增加了公司需要筹集额外资金的可能性 [4] - 指控认为，被告关于公司业务、运营和前景的正面陈述因此存在重大误导性和/或始终缺乏合理依据 [4]

诉讼事件概述 - 律师事务所Bragar Eagel & Squire, P C宣布，代表在2024年3月7日至2025年5月23日期间购买Savara Inc (NASDAQ: SVRA) 证券的投资者，向美国宾夕法尼亚州东区地方法院提起集体诉讼 [8] - 投资者申请成为首席原告的截止日期为2025年11月7日 [8] - 诉讼鼓励遭受损失的投资者直接联系该律所的合伙人Brandon Walker或Marion Passmore讨论其法律权利 [1] 指控核心内容 - 指控称，Savara公司在上述集体诉讼期间未能披露其MOLBREEVI生物制剂许可申请缺乏关于化学、制造和控制的足够信息 [8] - 指控称，公司未披露因此美国FDA不太可能以当前形式批准该申请，且公司不太可能按向投资者承诺的时间表完成申请提交 [8] - 指控称，监管批准的延迟增加了公司需要筹集额外资金的可能性 [8] 股价影响事件 - 2025年5月27日，Savara公司发布新闻稿，宣布收到FDA针对MOLBREEVI BLA的拒收函，FDA认为申请内容不足以进行实质性审查，并要求提供更多化学、制造和控制相关数据 [8] - 此消息导致Savara公司股价当日下跌每股0.90美元，跌幅达31.69%，报收于每股1.94美元 [8]

诉讼背景 - Rosen Law Firm提醒在2024年3月7日至2025年5月23日期间购买Savara Inc (NASDAQ: SVRA) 证券的投资者 重要牵头原告截止日期为2025年11月7日 [1] 诉讼详情 - 诉讼指控被告在相关期间做出虚假和/或误导性陈述和/或未能披露以下信息 MOLBREEVI生物制剂许可申请缺乏关于其化学、制造和控制的足够信息 [5] - 因此美国FDA不太可能以当前形式批准MOLBREEVI的BLA 这使得Savara不太可能在其向投资者承诺的时间框架内完成BLA的提交 [5] - MOLBREEVI监管批准的延迟增加了Savara需要筹集额外资金的可能性 据称当真实细节进入市场后 投资者遭受了损失 [5] 律所信息 - Rosen Law Firm专注于证券集体诉讼和股东衍生诉讼 2017年因证券集体诉讼和解数量被ISS Securities Class Action Services排名第一 自2013年以来每年排名前四 [4] - 该律所为投资者追回数亿美元 仅在2019年就为投资者确保了超过4.38亿美元 [4]