公司战略与定位 - 公司宣布在抗癌领域取得重大进展，旨在超越当前抗体药物偶联物（ADC）的局限性 [1] - 公司计划利用其专有的Accum®技术平台，成为ADC公司的供应商，以解决行业在剂量和毒性方面面临的挑战 [2] - 公司正与ADC公司接洽，目标是将自身打造成ADC药物递送领域的强大力量 [5] Accum®技术平台优势 - Accum®技术能够普遍增强任何ADC的效力，降低其毒性，同时保留其表位选择性和肿瘤靶向能力 [3] - 该技术平台可与任何抗体联用，并适用于任何适应症，显示出广泛的应用潜力 [5] - 技术的核心是能够以完整形式将ADC精准递送至靶细胞，从而提高抗癌功效和效力 [6] 临床前研究数据 - 在HER2阳性乳腺癌（JIMT-1细胞）小鼠异种移植模型的比较研究中，相同剂量（0.5 mg/kg）下，Accum®-Kadcyla的抗肿瘤疗效比单独使用Kadcyla®高出约20倍 [4] - 接受Accum®-Kadcyla治疗的组别肿瘤生长显著停止，90%的小鼠出现持续且接近完全的反应，而相同剂量的Kadcyla®单独使用对抑制肿瘤生长无效 [4] 行业活动与认可 - 公司在圣地亚哥的世界ADC大会和法兰克福的CPHI会议上成功进行了演讲和会谈，与ADC公司及行业领袖进行了交流 [2]

新闻核心观点 - 公司Akari Therapeutics在第40届癌症免疫治疗学会年会上公布了其新型抗体偶联药物有效载荷PH1的临床前数据，该载荷通过靶向剪接体诱导癌细胞杀伤并激活抗肿瘤免疫，与抗PD1疗法联用显示出协同效应和优于现有标准疗法Kadcyla®的完全缓解率（74% vs 42%）[1][3][12] 新型ADC有效载荷PH1的作用机制 - PH1是一种靶向剪接体的新型有效载荷，通过干扰RNA剪接诱导癌细胞产生新抗原，从而激活多模式抗肿瘤免疫反应，包括细胞毒性和免疫激活[1][3][4] - PH1有效载荷能驱动巨噬细胞极化为抗肿瘤/炎症状态，引起B细胞克隆扩增及随后的IgM抗体产生，并在与抗PD1疗法联合时额外扩增γ-δ T细胞克隆[1][3][12] - 该机制不同于当前ADC主流使用的微管蛋白抑制剂和拓扑异构酶抑制剂有效载荷，代表了新的有效载荷类别[4][9] 临床前疗效数据 - 在临床前实验中，Trastuzumab-PH1 ADC与抗PD1联合疗法的完全缓解率为74%，显著高于Kadcyla®与抗PD1联合疗法的42%（p<0.05）[1][3][12] - 该组合疗法在免疫活性HER2阳性结肠癌模型中显示出真正的协同效应，其疗效归因于对先天性、适应性和体液免疫的综合激活[1][3][12] 公司研发进展与战略 - 公司主要候选药物AKTX-101靶向癌细胞的Trop2受体，使用专有连接子递送PH1有效载荷，目前正在启动新药临床试验申请所需的研究，计划近期推进至临床试验阶段[7][9] - 公司基于PH1有效载荷平台开发新一代免疫肿瘤学ADC，该平台可针对任何感兴趣的目标生成并优化ADC候选药物[7][9] 行业背景与市场机会 - 当前ADC领域由两类有效载荷主导，PH1有效载荷的差异化机制有望创造ADC/检查点抑制剂联合疗法的新范式[4][6] - 该新型组合疗法有机会为癌症患者设立新的护理标准，并显著改善治疗结果，其目标市场是当前年规模约500亿美元的免疫肿瘤治疗领域[1][6]