财务表现 - 第二季度每股收益为129美元 超出Zacks共识预期108美元 同比增长39%（排除诉讼费用后）[3] - 第二季度收入9600万美元 同比增长366% 超出Zacks共识预期9100万美元[3] - 毛利率达到93% 现金及投资总额为8208亿美元 较上季度7653亿美元有所增长[5][6] - 研发费用1440万美元 同比下降75% 主要因研发活动时间安排变化[6] - 销售及行政费用3520万美元 同比增长272% 主要因专业服务费用增加[6] 产品进展 - Vyjuvek获得FDA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症 已获得超过575项美国报销批准[5] - 欧盟委员会批准Vyjuvek用于治疗COL7A1基因突变患者 计划第三季度在德国上市 第四季度在法国上市[7] - 日本于7月批准Vyjuvek用于治疗DEB患者 计划2025年底前在日本上市[7] - 公司正在评估KB803（B-VEC眼用制剂）用于DEB眼部并发症 三期IOLITE研究正在进行中[10] 研发管线 - KB407用于治疗囊性纤维化 CORAL-1研究第三队列已入组4名患者 预计年底前公布中期分子数据[8] - KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症 SERPENTINE-1研究修订方案评估重复给药 重复给药队列入组进行中[9][10] - KB801用于中重度神经营养性角膜炎患者 EMERALD-1研究已完成首例患者给药[11] - KB707用于局部晚期或转移性肺实体瘤患者 KYANITE-1和OPAL-1研究入组进行中[11][12] 子公司进展 - Jeune Aesthetics开发KB301用于美容治疗 正在开发胸颈部位专用评分量表[12] - KB304用于胸颈部位皱纹治疗 PEARL-2研究显示安全性及有效性良好 已选择推进至二期研究[13][14] - 已完成胸颈部位专用评分量表的开发与验证 计划下半年向FDA提交并与二期研究方案保持一致[14] 市场表现 - 股价在过去一个月上涨85% 表现优于标普500指数[1] - 尽管季度业绩超预期 股价仍下跌14% 可能因管理层对第三季度收入指引疲软[4] - Zacks行业排名为第3（持有） VGM综合评分F级 增长评分C级 动量评分F级 价值评分D级[16][17] 行业比较 - 同业公司Alkermes过去一个月上涨105% 上季度收入39066万美元 同比下降21%[19] - 每股收益052美元 同比下降28% 当前季度预期每股收益041美元 同比下降438%[19][20] - Zacks共识预期过去30天变化-63% Zacks排名第3（持有） VGM评分A级[20]

财务表现 - 第二季度每股收益129美元 超出Zacks共识预期108美元 同比增长39%[1] - 第二季度收入9600万美元 超出Zacks共识预期9100万美元 同比增长366%[1] - 毛利率达93% 现金及投资总额增至8208亿美元[5][6] - 研发费用1440万美元同比下降75% 销售及行政费用3520万美元同比增长272%[5] 股价表现 - 尽管业绩超预期 股价仍下跌14% 主要因第三季度收入指引疲软[2] - 年初至今股价下跌139% 同期行业仅增长01%[2] 核心产品进展 - Vyjuvek获FDA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症 已获得超过575项美国报销批准[4] - 欧盟委员会批准Vyjuvek用于治疗COL7A1基因突变患者 计划第三季度在德国上市[9] - 日本于7月批准Vyjuvek 目标在2025年底前上市[9] - 收入全部来自Vyjuvek销售[1] 研发管线进展 - KB407用于囊性纤维化治疗 已入组4名患者 预计年底前公布中期分子数据[10] - KB408用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症治疗 在SERPENTINE-1研究中证实基因表达效果[11] - 启动KB801用于神经营养性角膜炎的EMERALD-1研究[13] - KB707用于肺癌实体瘤的KYANITE-1和OPAL-1研究正在进行[13][14] 子公司进展 - Jeune Aesthetics开发KB304用于胸部皱纹治疗 PEARL-2研究显示显著美学改善[15] - KB304基于积极数据推进至二期研究 正在开发专用评估量表[16] - 子公司同时开发KB301用于胸部光老化治疗[14] 行业比较 - Immunocore 2025年每股亏损预期从86美分收窄至68美分 年初至今股价上涨103%[19] - CorMedix 2025年每股收益预期从93美分上调至97美分 年初至今股价上涨527%[20] - Bayer 2025年每股收益预期从123美元上调至130美元 年初至今股价上涨619%[21]

财务数据和关键指标变化 - Q2净收入为9600万美元 使Visovac自推出以来的总净收入超过5 25亿美元 [7] - 毛利率保持在93% 与之前季度基本一致 [8][29] - 研发费用为1440万美元 同比下降120万美元 主要由于研发制造时间安排 [29] - 一般及行政费用为3520万美元 同比增加760万美元 主要由于专业服务费用增加 [29] - 季度净利润为3830万美元 每股摊薄收益1 29美元 已连续两年保持正EPS [6][30] - 期末现金及投资总额超过8 2亿美元 运营现金流持续增长 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - Visovac在美国市场合规率为82% 但预计未来会因轻中度患者比例增加而下降 [9] - 吸入式KB707在NSCLC患者中客观缓解率达36% 中位缓解持续时间尚未达到 [20] - KB304在美容治疗中显示出显著改善 特别是在皱纹和弹性方面 安全性符合预期 [25][26] - KB408在AATD治疗中显示出30%-40%的气道转导率 已开始重复给药研究 [21][22] - 眼科领域启动两项临床试验 治疗角膜擦伤和神经营养性角膜炎 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场销售团队扩张仍在进行 预计未来几个季度将完全发挥作用 [8] - 欧洲市场预计本季度在德国和法国推出 每个国家已确定超过500名患者 [13][14] - 日本市场已获批准 预计2026年开始贡献收入 可直接进入市场 [12] - 美国市场预计第三季度收入将低于第二季度 第四季度恢复增长 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于Visovac的全球扩张 包括美国 欧洲 日本和其他国际市场 [17][18] - 研发管线涵盖肺部疾病 眼科和美容领域 多个项目即将公布数据 [19][33] - 子公司Zhijun计划在2026年成为独立子公司 专注于美容治疗 [82] - 吸入式KB707计划在2026年公布数据 可能成为重要增长点 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计美国市场使用模式将趋于稳定 长期可持续增长 [11] - 欧洲和日本市场的推出将为Visovac提供多年增长路径 [17] - 短期收入波动将存在 但长期是多年度增长故事 [32][33] - 研发管线数据将展示平台在多个组织和适应症中的潜力 [33] 其他重要信息 - 日本批准标签广泛 允许家庭自我或家庭给药 不强制基因检测 [12] - 欧洲标签灵活 支持家庭给药和护理人员给药 [15] - 公司建立了全面的患者服务和教育计划以支持欧洲推出 [15] - 美容领域开发了针对Decollete的专用光子数字量表 [26] 问答环节所有的提问和回答 关于收入增长和销售团队扩张 - Q2收入增长部分由暂停治疗患者恢复用药驱动 销售团队扩张效果将在未来几个季度完全显现 [36] 关于季度收入预期 - 第三季度收入预计低于第二季度 主要由于夏季假期导致的治疗暂停 但拒绝提供具体数字 [40] 关于患者构成 - 美国市场RDEB和DDEB患者比例约为64:36 保持稳定 [43] 关于欧洲推出 - 欧洲定价谈判尚未开始 但未满足医疗需求已被认可 [48] - 欧洲患者需先在专科中心就诊才能获得处方 这是常规流程 [56] - 目标是在2-3年内覆盖60%的合格患者群体 [58] 关于研发管线 - CF数据延迟是由于TDN站点启动时间比预期长 [63][64] - KB803计划在2026年启动二期研究 治疗Decollete皱纹 [26] 关于日本市场 - 日本与欧洲类似 首次就诊需在医生办公室进行 [70] 关于长期患者使用模式 - 稳态定义为患者平均每年使用26瓶 预计在RDEB和DDEB患者比例达到50:50时实现 [76] 关于财务分配 - 肿瘤项目研发费用高主要由于Keytruda组合治疗成本高 [88]

业绩总结 - 2025年第二季度产品净收入为9600万美元，同比增长36%（2024年为7030万美元）[43] - 2025年第二季度净收入为3830万美元，同比增长145%（2024年为1560万美元）[43] - 2025年第二季度毛利率为93%，与2024年持平[43] - 2025年第二季度研发费用为1440万美元，同比下降8%（2024年为1560万美元）[43] - 2025年第二季度销售、一般和行政费用为3520万美元，同比增长27%（2024年为2760万美元）[43] 用户数据 - 截至2025年第二季度，美国每周治疗的合规率为82%[10] 未来展望 - 预计2025年第三季度收入将低于第二季度，但预计在2025年第四季度恢复增长[3] - 日本预计在2025年第四季度进行定价决策和上市，预计将对2026年的总收入产生重要贡献[3] - 2025年非GAAP研发和SG&A费用指导为1.5亿至1.75亿美元[44] 新产品和新技术研发 - KB407在囊性纤维化（CF）中的第三组分子数据即将发布[46] - KB408在α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）中的重复给药数据即将发布[46] - KB803在皮肤表层擦伤（DEB）中的第三阶段顶线数据即将发布[46] - KB801在自然杀伤细胞（NK）中的第一/二阶段顶线数据即将发布[46] - KB707在非小细胞肺癌（NSCLC）中的数据将随后发布[46] 其他新策略和有价值的信息 - 自VYJUVEK上市以来，累计收入超过5.25亿美元[8]

核心产品VYJUVEK业绩与全球拓展 - 2025年第二季度VYJUVEK净产品收入达9600万美元 自2023年第三季度上市以来累计收入达5.254亿美元 [1][6] - 日本厚生劳动省批准VYJUVEK用于治疗从出生开始的DEB患者 允许在家或医疗机构给药 计划2025年底前在日本上市 [6] - 欧洲委员会批准VYJUVEK用于治疗COL7A1基因突变的DEB患者伤口 计划2025年第三季度在德国和第四季度在法国首次上市 [6] - 美国已获得超过575项VYJUVEK报销批准 患者用药依从率达82% 毛利率为93% [6] 呼吸系统领域研发进展 - KB407用于治疗囊性纤维化(CF) CORAL-1研究第三队列已招募4名患者 预计2025年底前提供中期分子数据读数 [5] - KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)肺病 SERPENTINE-1研究第二队列数据显示SERPINA1递送和功能性AAT表达 已修订方案研究重复给药(队列2B) [7][8] 眼科领域临床开发 - KB803用于治疗DEB患者角膜擦伤 IOLITE三期研究已招募首例患者 主要终点为接受KB803与安慰剂期间每月角膜擦伤症状天数的变化 [13] - KB801用于治疗神经营养性角膜炎(NK) EMERALD-1研究已招募首例患者 主要目标评估安全性和耐受性 次要目标评估8周时角膜上皮完全持久愈合的患者比例 [13] - 临床前数据显示KB801可有效转导角膜上皮细胞 导致眼表持续产生神经生长因子(NGF) [13] 肿瘤学领域进展 - 吸入式KB707用于治疗肺部实体瘤 KYANITE-1研究显示在晚期非小细胞肺癌患者中客观缓解率达36% 中位缓解持续时间和无进展生存期尚未达到 [13] - 瘤内注射KB707用于治疗可注射实体瘤 OPAL-1研究持续招募患者 [11] 皮肤病学与管线拓展 - KB105用于治疗板层状鱼鳞病 预计2026年启动JADE-1试验二期部分 [16] - 在SID 2025年会上展示早期皮肤病基因医学候选药物治疗Hailey-Hailey和Darier疾病的临床前数据 [16] 财务业绩表现 - 2025年第二季度净收入3830万美元 每股收益1.33美元(基本)和1.29美元(稀释) 2024年同期为1560万美元和0.54美元 [20] - 2025年上半年净收入7410万美元 每股收益2.57美元(基本)和2.48美元(稀释) 2024年同期为1650万美元和0.58美元 [26] - 截至2025年6月30日现金及投资总额达8.208亿美元 [1][20] - 2025年第二季度产品净收入9600万美元 同比增长2576万美元 上半年产品净收入1.842亿美元 同比增长6869万美元 [20][18] 医美业务发展 - Jeune Aesthetics报告KB304用于治疗胸部皱纹的PEARL-2研究显示有统计学意义的改善 计划2025年下半年向FDA提交特定量表并确定二期方案 预计2026年上半年启动二期研究 [19] - 正在评估KB301最适合的医美适应症 已完成PEARL-1一期研究显示安全性和有效性结果 [14]

公司动态 - Krystal Biotech股价昨日上涨3.9%，因公司宣布首例患者接受KB801眼药水治疗神经性角膜炎(NK)的I/II期临床试验[1] - KB801是一种可重复使用的基因疗法眼药水，通过增强神经生长因子(NGF)表达促进角膜愈合，预防NK相关溃疡和穿孔[2] - 公司另一眼科项目KB803眼药水已进入III期IOLITE研究，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)相关角膜擦伤[9] - 公司唯一上市产品Vyjuvek获FDA批准治疗6个月以上DEB患者，在美国以外市场称为B-VEC[10] 临床试验进展 - EMERALD-1研究为双盲安慰剂对照试验，计划招募27名NK成人患者，主要评估KB801眼药水的安全性和耐受性[7] - 2024年4月FDA已批准KB801治疗NK的研究性新药申请[8] 疾病背景 - 神经性角膜炎(NK)是罕见进行性角膜疾病，发病率约10-50例/10万人，未及时治疗可导致严重视力丧失[3] - 美国NK确诊病例从2020年3.1万例增至2024年6.8万例，诊断率翻倍[3] 股价表现 - Krystal Biotech年初至今股价下跌5%，同期行业指数下跌2%[6] 行业比较 - Amarin Corporation(AMRN)年初股价上涨78.7%，2025年每股亏损预估从3.85美元收窄至2.30美元[12] - Alkermes(ALKS)年初股价上涨4.2%，2025年每股收益预估从1.74美元上调至1.79美元[13] - Keros Therapeutics(KROS)年初股价下跌9.6%，2025年每股亏损预估从0.79美元收窄至0.29美元[14]

业绩总结 - 2024年美国有68,000名患者至少有一次神经性角膜病(NK)索赔，较2020年增加超过115%[10] - 2023年美国医疗补助和医疗保险在Oxervate上的支出超过5.4亿美元[12] - 预计2024年美国Oxervate治疗的报销天数超过410,000天[12] - Oxervate的4周愈合率在50%-60%之间，8周愈合率（主要终点）在65%-75%之间[13] 新产品和新技术研发 - KB801设计用于实现显著降低的给药频率，提供更高的神经生长因子(NGF)暴露[21] - KB801在体外转导人类角膜上皮细胞，导致剂量依赖性成熟NGF的表达和分泌[25] - 在小鼠研究中，KB801的NGF蛋白水平显示出明显的耐久性优势[43] - KB801的安全性和有效性已在B-VEC眼药水的同情使用案例中得到证明[23] - KB801的临床开发路径相对较短且具有成本效益，安全性、有效性和CMC均显著降低风险[4] - 预计KB801将在2027年获得潜在注册[4] - KB801的稀释因子与重组人神经生长因子（rhNGF）匹配，浓度为20 ng[50] - KB801的临床试验EMERALD-1为双盲、2:1随机、安慰剂对照研究，针对中重度神经性角膜病患者[51] - 在EMERALD-1研究中，KB801的治疗周期为8周，每周两次给药，参与者数量为KB801组18人，安慰剂组9人[53] - 研究的主要评估时间点包括第4、6、8、10和20周的疗效评估[54] - KB801的安全性和耐受性评估将持续至1年[54] 市场扩张和并购 - Krystal公司计划利用与Oxervate的先前经验，缩短KB801的临床开发路径[57] - Krystal公司正在追求FDA的平台技术认证，以加速KB801的开发[56] - KB803的潜在高效、近距离上市与VYJUVEK高度协同，目标是多个重磅市场[63]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物医药行业，聚焦眼科治疗领域 [2][11] - **公司**：Crystal Biotech，一家专注于基因治疗药物研发的公司 [1] 纪要提到的核心观点和论据 公司进展与产品介绍 - **核心观点**：公司宣布KB801对首位患者给药，这是用于治疗神经营养性角膜炎（NK）的可重复给药滴眼剂基因药物，展示了公司HSV - 1基因递送平台的多功能性 [2][5] - **论据**：公司在皮肤、肺部和眼睛三个组织推进该平台，目前有两个眼科临床阶段项目KB801和KB803，体现平台潜力 [5][11] NK疾病现状与治疗局限 - **核心观点**：NK是严重的退行性、威胁视力的罕见疾病，现有获批疗法Oxavate存在局限性 [6][7] - **论据**：2024年美国有NK索赔的患者估计达6.8万，较2020年增长超115%；Oxavate需每日6次、每2小时一次给药8周，负担重且可能导致效果不佳，还存在眼痛和角膜沉积物形成问题，但在美国有成为重磅炸弹药物的趋势，2023年医保支出超5.4亿美元 [7][8][9] KB801优势与潜力 - **核心观点**：KB801有望克服Oxavate的局限性，提供更一致的神经生长因子暴露，大幅减轻治疗负担 [10] - **论据**：临床前研究表明，KB801能有效转导角膜上皮细胞，实现持续的神经生长因子（NGF）产生；单剂量KB801在眼内的NGF峰值水平和总暴露时间高于重组蛋白，甚至高于Oxavate六次给药方案 [15][19][20] 临床研究设计与目标 - **核心观点**：KB801正在进行的EMERALD - 1一期二期研究，旨在评估安全性、耐受性和疗效 [22] - **论据**：该研究为双盲、随机、安慰剂对照试验，最多招募27名中度至重度NK患者，按2:1随机分配接受KB801或安慰剂，每周滴眼两次，持续8周；主要评估安全性和耐受性，也评估治疗NK标志性症状（持续性角膜上皮缺损）的疗效，还包括角膜敏感性和眼部症状严重程度变化等额外疗效终点 [22][23] 产品开发前景 - **核心观点**：KB801有机会加速开发，缩短上市时间，公司眼科项目KB803和KB801有在2026年和2027年获批的潜力 [24][25] - **论据**：Oxavate的临床和商业经验降低了KB801有效载荷的安全性风险；已知的终点和快速读出时间；公司正在申请平台技术指定，可利用先前的临床前和临床数据，参考先前的CMC验证，使临床开发更短、成本更低，安全性、有效性和制造风险显著降低 [24][25] 其他重要但可能被忽略的内容 - **KB803项目情况**：KB803正在进行三期研究，用于治疗DEP患者的角膜擦伤；同情用药的DEP患者使用BVAC滴眼液后，角膜完全愈合，视力显著改善且定期治疗可维持效果 [13] - **市场规模与患者群体**：目前难以明确NK中度至重度患者的确切数量，估计美国有NK索赔的患者约6.8万，使用Oxavate的患者可能有数千人；双侧疾病约占二、三期NK患者的10% - 20% [47][64] - **给药频率选择依据**：单剂量研究的药代动力学（PK）曲线显示，KB801对NGF的有利暴露持续时间相当于Oxavate的3 - 4天，因此选择每周两次给药，可使NGF水平在一周内保持在或高于Oxavate的峰值水平 [35] - **角膜沉积物问题**：角膜沉积物的驱动机制可能是制剂本身和盐含量，而非NGF生物学原因，因此KB801从机制上不太可能出现该问题 [57] - **注册试验设计**：目前未确定注册试验是安慰剂对照还是头对头试验，FDA通常不强制要求头对头试验，安慰剂对照试验足以获得批准，一期二期研究结果将帮助决定三期试验路径 [70][71][72] - **IND快速获批与患者招募**：公司提前与关键意见领袖（KOL）和学术站点合作，分享临床前数据；FDA对公司HSV产品熟悉，基于现有数据，支持IND所需的临床前研究较少，加速了IND获批和后续产品开发；公司积极与多个站点合作，有望加快患者招募 [77][78][79] - **治疗周期与给药频率调整**：目前基于PK数据采用每周两次给药，后续将根据一期二期数据决定是否调整为每周一次；治疗周期是8周还是4周也将根据数据决定 [35][81] - **Oxavate治疗效果**：不同研究显示，Oxavate在8周时约50% - 70%的患者实现角膜上皮完全愈合 [86] - **剂量选择信心**：临床前动物研究的药代动力学和NGF表达数据显示，从Oxavate转换到公司产品的人体剂量是合理的，且得到FDA认可，因此对所选剂量用于安全性和有效性评估有信心 [99][100][101] - **二、三期患者差异**：NK二、三期患者比一期更相似，预计对治疗的反应差异不大，不需要改变给药方案来区分这两个群体 [102][103]

公司动态 - Krystal Biotech股价周二上涨4.2% 因公司宣布在晚期研究中首次给患者使用KB803眼药水 用于治疗和预防营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)相关的角膜擦伤 [1] - KB803眼药水是公司第二个进入临床后期的候选药物 目前公司唯一上市产品是Vyjuvek(美国以外称B-VEC) 用于治疗6个月以上DEB患者 [2] - 公司股价年内下跌8.3% 同期行业指数下跌4.2% [3] 临床试验进展 - III期IOLITE研究采用交叉设计和居家给药方案 为期24周 旨在减轻DEB患者负担 [5] - 研究计划招募16名6个月以上DEB患者 每周使用KB803或安慰剂眼药水 12周后交换治疗方案 [7] - 主要终点是比较KB803与安慰剂治疗期间患者每月出现角膜擦伤症状天数的变化 采用患者内比较来减少个体差异 [8] 疾病背景 - DEB是一种罕见且严重的单基因疾病 影响皮肤和黏膜组织 超过25%患者会出现眼部并发症 [3] - 全球约2000人患病 其中美国750人 目前仅能通过伤口管理和手术缓解症状 无根治性疗法 [3] 早期疗效数据 - 在同情用药案例中 B-VEC眼药水用于DEB伴严重瘢痕性结膜炎患者 术后三个月实现角膜完全愈合 八个月后视力从手动提升至20/25 [9] - 该案例结果2024年发表于《新英格兰医学杂志》 治疗过程未出现药物相关副作用 [9] 行业比较 - Immunocore(IMCR)年内股价上涨8.5% 2025年每股亏损预期从1.57美元改善至0.86美元 2026年预期从1.80美元收窄至1.33美元 [13] - 拜耳(BAYRY)股价年内飙升57.8% 2025年每股收益预期从1.19美元上调至1.25美元 2026年预期从1.28美元上调至1.31美元 [14] - Agenus(AGEN)股价年内暴涨82.5% 2025年预期从每股亏损4.66美元转为盈利1.56美元 2026年亏损预期从5.02美元收窄至1.99美元 [15]

文章核心观点 公司宣布其用于治疗和预防营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者角膜擦伤的3期临床试验IOLITE已对首位患者给药，该试验旨在评估KB803的疗效，公司对其潜力表示期待 [1][2] IOLITE Phase 3 Study - IOLITE是一项3期研究，采用患者内、双盲、安慰剂对照、多中心交叉设计，评估以眼药水形式给药的KB803对6个月及以上DEB患者角膜擦伤的治疗和预防效果 [4] - 约16名受试者将参与IOLITE研究，样本量计算基于自然历史研究数据，有90%的把握检测到至少25%的效应量，允许最高20%的脱落率 [5] - 患者先每周一次双眼各滴一滴安慰剂或KB803，浓度为10 PFU/mL，持续12周，之后交叉给药再持续12周，研究为去中心化研究，药物由医护人员在患者家中给药 [5] - 主要研究终点是接受KB803与安慰剂时每月角膜擦伤症状平均天数的变化，通过患者内配对测量分析统计显著性，还将收集安全性和次要疗效数据 [6] Ongoing Natural History Study - 48名DEB患者已参与正在进行的自然历史研究，其中39名（81%）为隐性DEB（RDEB）患者，其余为显性DEB（DDEB）患者 [8] - RDEB和DDEB受试者每月角膜擦伤症状平均天数分别为5.9天和2.2天 [8] Previous Compassionate Use Case - Beremagene geperpavec - svdt（B - VEC）曾在同情用药方案下用于一名DEB患者的眼睛，相关临床观察于2024年2月发表在《新英格兰医学杂志》 [10][11] - 该患者患有严重的瘢痕性结膜炎，右眼手术后常规护理中加入B - VEC眼药水，治疗耐受性良好，3个月时角膜完全愈合，8个月时视力从手动改善到20/25 [11] About KB803 - KB803是一种可重复给药的眼药水基因疗法，旨在为DEB患者眼部上皮细胞提供两个拷贝的COL7A1转基因，以治疗和预防角膜擦伤 [12] - 其治疗目标是在分子水平上解决疾病的根本病因，在同情用药治疗的DEB患者中，定期滴眼药水耐受性良好，3个月时角膜完全愈合，8个月时视力显著改善 [12] About Krystal Biotech, Inc. - 公司是一家全面整合的商业阶段全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [13] - 公司首款商业产品VYJUVEK®是首款可重复给药的基因疗法，也是首个获FDA和EMA批准用于治疗DEB的基因药物，公司正在快速推进多个领域的临床前和临床研究管线 [13]