核心事件：临床试验终止 - 公司宣布将终止其吸入式AAT用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的III期InnovAATe临床试验 [1] - 终止决定源于独立数据安全监测委员会基于一项预设的中期无效性分析给出的建议 该分析显示试验不太可能在其主要终点（通过FEV1测量的肺功能）上显示出统计学显著获益 [3] - 此次终止仅与成功达到疗效结果的可能性低有关 并不反映任何安全性问题 [3] 公司管理层评论 - 公司首席执行官Amir London表示 尽管对试验未能通过该里程碑并终止感到失望 但公司仍有良好条件继续并支持其2026年及未来的增长前景 [4] 财务与业务展望 - 公司重申其2025年全年收入指引为1.78亿美元至1.82亿美元 市场共识预期为1.8066亿美元 调整后EBITDA指引为4000万美元至4400万美元 [5] - 公司预计 通过其商业产品组合 包括在30多个国家销售的六种FDA批准的特种血浆衍生产品、在以色列不断增长的生物类似药产品组合 以及血浆采集能力的扩张 2026年将实现收入和盈利能力的双位数增长 [6] - 公司同时继续专注于寻求新的商业阶段业务发展机会 并利用其强劲的现金状况来支持长期持续增长 [6] 市场反应 - 消息公布后 公司股价在周一收盘时下跌5.51% 报6.69美元 [7] 疾病背景 - α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种遗传性疾病 当身体无法产生足够的保护性α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白时 会导致肺部的肺泡破裂 引发肺气肿 [2] - 该疾病导致中性粒细胞弹性蛋白酶等酶类积聚 从而损害肺部 引发呼吸短促和慢性咳嗽等症状 [2]

核心观点 - 公司宣布基于预设的中期无效性分析结果，将终止吸入式AAT治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的III期临床试验，原因是该试验不太可能在其主要终点上显示出统计学显著获益，但该决定与安全性无关 [1] - 尽管终止了上述临床试验，公司重申了2025年全年财务指引，并基于其强大的商业产品组合，预计2026年营收和盈利能力将实现两位数增长 [2][5] 临床试验进展 - 独立数据安全监测委员会建议，基于预设的中期无效性分析，吸入式AAT的III期InnovAATe试验在其主要终点（通过FEV1测量的肺功能）上不太可能显示出统计学显著获益 [1] - 基于无效性分析结果，公司将终止该试验，此决定仅与成功疗效结果的可能性低有关，不反映任何安全性问题 [1] 公司财务与业绩指引 - 公司重申2025年全年营收指引为1.78亿美元至1.82亿美元，年度调整后EBITDA指引为4000万美元至4400万美元 [2][5] - 公司预计2026年营收和盈利能力将实现两位数增长，详细指引将于2026年1月提供 [2][5] 现有产品与商业运营 - 公司将继续通过其与武田的许可协议，在美国和加拿大等国际市场供应其领先的AAT静脉注射治疗药物GLASSIA®，以支持AATD患者群体 [1][2] - 公司拥有强大的商业产品组合，包括六种FDA批准的特种血浆衍生产品，在超过30个国家销售 [2] - 公司在以色列的生物类似药产品组合正在增长 [2] - 公司正在扩大其血浆采集能力以支持增长 [2] 增长战略与业务发展 - 公司战略聚焦于通过三大支柱驱动盈利增长：1）商业活动的有机增长；2）通过业务发展、授权引进、合作和/或并购机会来增强产品组合；3）扩大血浆采集业务以支持收入增长 [4] - 公司将继续专注于寻求新的商业阶段业务发展机会，利用其强劲的现金状况来支持长期持续增长 [2][5] - 公司目前在美国德克萨斯州拥有三家运营中的血浆采集中心 [4] 公司背景 - 公司是一家全球生物制药公司，专注于治疗罕见和严重疾病的上市产品，是特种血浆衍生疗法领域的领导者 [4] - 公司的控股股东是以色列领先的私募股权公司FIMI Opportunity Funds，其受益拥有约38%的已发行普通股 [6] 管理层沟通安排 - 公司管理层将于美国东部时间12月8日（星期一）上午8:30举行投资界电话会议，讨论本新闻稿内容并回答问题 [3][5] - 电话会议将通过指定号码接入或在线网络直播收听 [3]

公司财务信息发布安排 - 公司将于2025年11月10日美国金融市场开盘前发布2025年第三季度及前九个月财务业绩 [1] - 公司管理层将于2025年11月10日美国东部时间上午8:30举行投资社区电话会议讨论业绩并回答问题 [2] 公司业务战略与增长支柱 - 公司战略聚焦于通过四大增长支柱驱动盈利增长：商业化活动的有机增长、新业务发展和并购机会、扩大血浆采集业务、利用研发专长推进产品管线 [3] - 公司拥有六种FDA批准的特种血浆衍生专有产品组合，包括KEDRAB®、CYTOGAM®、GLASSIA®等 [3] - 公司目前在美国德克萨斯州拥有三家运营中的血浆采集中心，分别位于Beaumont、Houston和San Antonio [3] 公司研发与产品管线 - 公司主要候选产品为吸入式AAT，正在推进名为InnovAATe的随机、双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验 [3] - 公司产品组合针对罕见和严重疾病，并在特种血浆衍生疗法领域处于领先地位 [3] 公司股权结构 - FIMI Opportunity Funds为公司控股股东，受益拥有约38%的已发行普通股 [3]

公司近期活动 - 首席执行官Amir London将于2025年11月12日美国东部时间上午9:20在Stifel 2025医疗健康大会上发表演讲[1][2] - 会议期间将安排一对一的投资者会议 并提供演讲的网络直播[2] 公司业务概况 - 公司是一家全球性生物制药公司 专注于治疗罕见和严重疾病的上市产品 是专业血浆衍生疗法领域的领导者[1][3] - 公司拥有六种FDA批准的专业血浆衍生产品 包括KEDRAB、CYTOGAM、GLASSIA等 以及KAMRAB、KAMRHO (D)和两种马基抗蛇毒产品[3] 公司增长战略 - 增长战略基于四大支柱：通过商业活动实现有机增长 包括对专有产品商业化和生命周期管理的持续投资[3] - 通过业务拓展、授权引进、合作和/或并购机会来增强上市产品组合 并利用其财务实力和现有商业基础设施[3] - 扩大血浆采集业务 通过向其他血浆衍生制造商销售正常来源血浆来支持收入增长 目前在美国德克萨斯州拥有三家运营中的血浆采集中心[3] - 利用其制造、研发专业知识推进其他产品候选物的开发和商业化 主要候选产品为Inhaled AAT 正在推进名为InnovAATe的关键性3期临床试验[3] 公司股权结构 - FIMI Opportunity Funds为公司控股股东 受益拥有约38%的已发行普通股[3]

公司会议安排 - 首席执行官Amir London将参加2025年Wells Fargo医疗会议和H C Wainwright第27届全球投资会议 [1] - Wells Fargo会议演讲时间为2025年9月3日东部时间下午3:45 并提供一对一投资者会议 [2] - H C Wainwright会议演讲时间为2025年9月8日东部时间上午11:00 并提供一对一投资者会议 [2] 公司业务概况 - 公司是专注于罕见病和重症领域的全球生物制药企业 在特种血浆衍生疗法领域处于领先地位 [3] - 拥有6种FDA批准的特种血浆衍生产品：KEDRAB、CYTOGAM、GLASSIA、WINRHO SDF、VARIZIG和HEPAGAM B [3] - 产品组合还包括KAMRAB、KAMRHO(D)及两种马源抗蛇毒产品 [3] 公司发展战略 - 通过四大增长支柱推动盈利增长：商业化活动有机增长 包括对专有产品的商业化投资和生命周期管理 [3] - 通过业务拓展、授权合作或并购机会增强产品组合 利用财务优势和商业基础设施 [3] - 扩大血浆采集业务 目前在美国德克萨斯州拥有3个运营中心 支持正常源血浆销售和高免疫血浆需求增长 [3] - 利用制造研发优势推进新产品开发 主要候选产品Inhaled AAT正在进行关键性3期临床试验InnovAATe [3] 股权结构 - FIMI Opportunity Funds作为控股股东 持有公司约38%的普通股股份 [3]

财务数据和关键指标变化 - 2025年上半年总收入为8880万美元，同比增长11%，调整后EBITDA为2250万美元，同比增长35%，利润率达25% [4] - 2025年第二季度收入为4480万美元，同比增长5%，调整后EBITDA为1090万美元，同比增长20% [4] - 2025年上半年毛利率为45%，与2024年持平，但第二季度毛利率为42%，低于2024年同期的45%，主要由于销售区域和产品组合变化 [12] - 2025年上半年净利润为1130万美元（每股0.19美元），同比增长66%，第二季度净利润为740万美元（每股0.13美元），同比增长68% [13] - 公司上调2025年调整后EBITDA指引至4000万-4400万美元，重申全年收入指引为1.78亿-1.82亿美元 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 - 收入增长主要由Glacier（美国以外市场）和VariSig（美国市场）销售驱动，以及Glacier特许权使用费收入 [6] - Cytogam产品启动上市后研究计划，旨在探索CMV疾病管理新应用，预计未来将推动增长 [5] - 生物类似药业务：2024年在以色列推出首款产品，预计2025年收入250万美元，计划2025年底前再推出两款，未来五年目标年销售额1500万-2000万美元 [7] - KedRAB产品销量符合预期，与Kedrion的八年合约中包含四年最低采购量承诺 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：VariSig销售增长显著，血浆中心业务扩张（新增休斯顿中心获FDA批准） [6][9] - 美国以外市场：Glacier销售表现强劲，推动整体收入增长 [6][12] - 以色列市场：生物类似药业务逐步扩大，未来将贡献更高收入占比 [7][30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 四大增长支柱：有机商业增长、业务开发与并购、血浆采集运营、吸入式AAT III期项目推进 [5] - 并购计划：积极筛选商业化阶段资产（血浆衍生品和专科药领域），目标2026年完成交易并产生协同效应 [8][23] - 血浆采集业务：休斯顿新中心年产能5万升，预计满产年收入800万-1000万美元，全美三中心逐步提升产能 [9] - 吸入式AAT（α-1抗胰蛋白酶）III期试验：修订目标入组180例，2025年底进行中期无效性分析，目前为最先进的疗效研究 [10][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 行业前景：AAT治疗市场规模从5亿美元增长至13亿-14亿美元，预计未来达20亿美元，吸入式AAT有望成为第二代疗法 [25][26] - 关税影响：评估显示新关税不适用于药品，目前未对成本或定价造成冲击 [15] - 研发投入：保持 disciplined 运营支出管理，上半年运营费用同比下降11%，强调持续提升EBITDA利润率至25%以上 [13][34] 其他重要信息 - 现金状况：截至2025年上半年末现金余额6600万美元，计划用于业务开发 [14] - 税收：以色列实体因汇率波动影响递延税项，预计2025年用完税务亏损结转后税率将升至20%-25% [36][38] 问答环节所有提问和回答 问题: KedRAB和Cytogam增长放缓原因 - 回答：KedRAB销量符合合约预期，Cytogam需等待新临床数据推动增长，当前增长主要由Glacier和VariSig驱动 [18][20] 问题: 现金是否足够支持并购 - 回答：现有资金充足，同时备有多元融资渠道，目标为商业化资产以降低风险，重点领域为血浆衍生品和移植专科药 [22][23] 问题: 吸入式AAT竞争格局 - 回答：该疗法为最先进III期疗效研究，尽管基因疗法等竞品涌现，但市场扩容至20亿美元后仍可容纳多技术路线 [24][26] 问题: 生物类似药季度销售是否含一次性因素 - 回答：非一次性销售，未来将持续推出新品并提升毛利率 [30][32] 问题: SG&A费用下降可持续性 - 回答：下半年费用可能略增，但核心目标是维持EBITDA利润率25%以上 [33][34] 问题: 税率波动原因及未来预期 - 回答：汇率波动导致递延税项调整，2025年后有效税率预计20%-25% [36][38]

公司财务与业务动态 - 公司将于2025年8月13日美国金融市场开盘前发布2025年第二季度及上半年财务业绩 [1] - 公司管理层将于美国东部时间2025年8月13日上午8:30召开投资社区电话会议讨论业绩并回答问题 [2] 公司战略与产品组合 - 公司专注于罕见和严重疾病领域的商业化产品组合 是专业血浆衍生治疗领域的领导者 [3] - 公司通过四大增长支柱推动盈利增长：商业化活动有机增长 包括6种FDA批准的特种血浆衍生产品及抗蛇毒产品 [3] - 公司通过业务拓展、授权合作或并购机会增强产品组合并利用现有商业基础设施 [3] - 公司在美国德克萨斯州拥有三家运营中的血浆采集中心 支持正常源血浆销售和高免疫血浆需求增长 [3] - 公司正在推进吸入式AAT（Inhaled AAT）的III期创新临床试验（InnovAATe） 针对未满足医疗需求的领域 [3] 股权结构与联系方式 - 以色列领先私募股权公司FIMI Opportunity Funds是公司控股股东 持有约38%的已发行普通股 [3] - 公司首席财务官Chaime Orlev及投资者关系联系方式已公布 [4]

文章核心观点 - 尽管中东局势不断变化，但公司继续在以色列工厂运营和生产，全球产品供应预计不受影响 [1] 公司现状 - 公司是全球生物制药公司，专注罕见和严重疾病产品，是专业血浆衍生疗法领域的领导者 [3] - 公司控股股东为以色列领先私募股权公司FIMI Opportunity Funds，持有约38%已发行普通股 [3] 运营情况 - 公司在以色列的运营和生产按计划继续进行，虽以色列发货可能因空域关闭暂时受影响，但海外分销中心及全球合作伙伴和经销商有足够产品，预计能满足客户需求 [1][2] 公司战略 - 有机增长：通过商业活动实现，包括对自有产品商业化和生命周期管理的持续投资，以及在以色列推出生物仿制药 [3] - 新业务拓展：争取新业务发展、授权、合作或并购机会，以增强产品组合和推动长期增长 [3] - 血浆采集：扩大血浆采集业务，向其他制造商销售正常源血浆，满足自身对高免疫血浆的需求 [3] - 产品研发：利用制造、研发专长推进新产品开发和商业化，重点产品吸入性AAT正在进行3期临床试验 [3] 公司产品 - 公司拥有六种FDA批准的专业血浆衍生产品，包括KEDRAB®、CYTOGAM®等，以及KAMRAB®、KAMRHO (D)®和两种马源抗蛇毒产品 [3]

文章核心观点 卡玛达公司将于2025年5月14日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务结果，并于当天上午8:30举行投资社区电话会议讨论结果并答疑 [1][2] 财务结果公布与会议安排 - 公司将于2025年5月14日美国金融市场开盘前公布2025年第一季度财务结果 [1] - 公司管理层将于5月14日上午8:30举行投资社区电话会议讨论结果并答疑，股东和感兴趣方可通过特定号码参与，会议将在指定网址网络直播 [2] 公司概况 - 卡玛达公司是一家商业阶段的全球生物制药公司，专注于罕见和严重疾病产品，是专业血浆衍生疗法领域的领导者 [1][3] - 公司控股股东为以色列领先私募股权公司FIMI Opportunity Funds，持有约38%的流通普通股 [3] 公司战略 - 公司通过四个主要增长支柱实现盈利增长：一是商业活动的有机增长，包括对自有产品商业化和生命周期管理的持续投资，以及在以色列推出生物仿制药；二是获取新的业务发展、授权、合作和并购机会，以增强产品组合；三是扩大血浆采集业务，支持收入增长；四是利用制造、研发专业知识推进新产品候选药物的开发和商业化，主要产品候选药物为吸入性AAT [3] 联系方式 - 首席财务官Chaime Orlev，邮箱IR@kamada.com [4] - LifeSci Advisors, LLC的Brian Ritchie，电话212 - 915 - 2578，邮箱britchie@LifeSciAdvisors.com [4]