公司概况 * Tyra Biosciences是一家专注于FGFR生物学的精准医疗公司 利用其SNAP化学平台进行内部药物发现和开发[序号]4 * 公司的主要药物是Dabagrotnib 一种FGFR3选择性抑制剂 是首个进入临床阶段的此类药物[序号]4 * 该药物在临床前和临床研究中均显示出高效力和优异的安全性[序号]8 核心研发项目与适应症 * **非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）** * 约50%的膀胱癌由FGFR3突变驱动 在早期中危NMIBC患者中 FGFR3阳性率超过70%[序号]4 * 当前标准治疗是手术切除加膀胱内化疗灌注 患者负担重 一位患者两年内经历了36次导管插入[序号]5 * 公司是唯一一家开发口服疗法的公司 其口服FGFR3选择性抑制剂针对驱动突变[序号]6 * 该适应症已进入二期研究 正在评估50毫克和60毫克两种剂量[序号]6[序号]13 * **软骨发育不全（ACH）或侏儒症** * 这是一种由FGFR3基因改变引起的生长障碍 FGFR3是骨骼生长的负调节因子[序号]6 * 通过每日一次的口服FGFR3抑制剂 有可能将骨骼生长恢复至更典型的模式[序号]6 * 该适应症也已进入二期研究 正在儿童患者中评估[序号]7 临床数据与差异化优势 * 在晚期转移性FGFR3阳性尿路上皮癌（MUC）患者中进行的一期研究显示 客观缓解率（ORR）超过50% 且安全性优异[序号]8 * 药物的选择性使其避免了FGFR1和FGFR2相关的毒性 如高磷血症（FGFR1驱动）和指甲脱落、口腔炎等（FGFR2驱动）[序号]8[序号]33 * 与泛FGFR抑制剂相比 FGFR3选择性抑制剂有望在ACH中实现更高的靶点参与度 从而可能实现超过每年6厘米的生长速度 更接近典型的每年7.6至8厘米的生长速度[序号]26[序号]28[序号]31 * 竞争对手的泛FGFR抑制剂因毒性问题无法达到完全靶点 engagement 例如BridgeBio的剂量仅为完全靶点 engagement剂量的1/6[序号]27 市场机会与商业化 * **NMIBC市场潜力巨大** * 美国有70万膀胱癌患者[序号]11 * 强生公司对其类似产品TAR210的内部预测峰值销售额为24亿美元 并估计NMIBC市场总机会超过50亿美元[序号]38[序号]39 * **ACH及相关生长障碍市场广阔** * BioMarin公司估计其产品在整个生长障碍领域的可寻址市场总额在50亿至100亿美元之间[序号]39 * **口服给药的便利性是关键优势** * 与需要手术、装置或膀胱内灌注的疗法相比 每日一次的口服药对患者和医生都更具吸引力[序号]16[序号]17 * **泌尿科医生有经济激励开口服药** * 通过UroGPO和 specialty pharmacy 模式 泌尿科医生开具口服药也能获得与“购买并计费”模式类似的经济回报 而无需预先垫付大量资金[序号]23[序号]24 竞争格局 * 在NMIBC领域 强生公司的TAR210（一种装置内FGFR抑制剂）已获批 并显示出90%的完全缓解率 但带有装置相关的负担[序号]15[序号]38 * 在ACH领域 BioMarin的Voxzogo（CMP）和BridgeBio的口服泛FGFR抑制剂都只能达到约每年6厘米的生长速度 未能恢复至典型生长速度[序号]25[序号]26 * 其他在研的FGFR抑制剂存在挑战 例如Abcuro的药物是FGFR2/3抑制剂 Loxo Oncology的药物存在ADME问题 似乎只专注于转移性适应症[序号]34 * 公司相信其FGFR3选择性抑制剂Dabagrotnib在安全性和有效性上具有成为同类最佳药物的潜力 并在竞争中领先数年[序号]34[序号]35 未来展望与价值驱动因素 * 未来12-18个月 最被低估的方面是未满足需求的规模以及其单一药物在两个巨大市场中的机会[序号]38 * FGFR机制在NMIBC和ACH中都已被验证 公司目标是找到优化安全有效性结果的剂量并向前推进[序号]38 * 分析师对强生产品的共识峰值销售额为8亿美元 但其内部预测为24亿美元 这说明了市场的潜在规模[序号]38