研究发布与合作 - 公司Oncotelic Therapeutics与Brush and Key Foundation合作 在国际期刊《International Journal of Molecular Sciences》上发表了一篇关于肝细胞癌和胰腺导管腺癌肿瘤微环境的同行评审研究文章 [1] - 该研究对超过7000名患者的数据进行了综合分析 聚焦于DNMT3A和GMPS这两种新兴生物标志物 并揭示了其预后意义高度依赖于肿瘤免疫组成、代谢重编程和先天免疫感知通路等具体环境 [2] - 该合作项目体现了Brush and Key Foundation的教育使命 旨在通过指导性研究经验培养年轻学者 连接科学探究、批判性思维与专业发展 [3] - 一位由基金会支持的实习生作为论文作者参与了此项研究 强调了结构化指导与亲身研究训练对培养下一代科学家的重要性 [4] - 通讯作者指出 这项研究强调了生物标志物不能孤立解读 肿瘤的免疫组成、代谢状态和先天感知等环境因素从根本上改变了其预后意义和治疗机会 [4] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于肿瘤药物开发的公司 致力于改善癌症患者的治疗结果和生存率 尤其关注罕见儿科癌症 [6] - 公司通过其持股45%的合资企业 针对弥漫性内生性脑桥胶质瘤拥有罕见儿科疾病认定 同时其管线产品也针对黑色素瘤和急性髓系白血病 [6] - 公司于2021年第四季度收购了AL-101 用于阿扑吗啡的鼻内给药 计划开发该产品用于治疗帕金森病 [7] - 在美国 每年有超过6万名新患者被诊断为帕金森病 目前患者总数超过100万 预计到2030年将增加至超过120万 全球范围内约有1000万患者受此疾病影响 [7] - AL-101也正在被开发用于治疗勃起功能障碍 该疾病是全球最普遍的男性性功能障碍 影响不同年龄段男性比例为：60岁男性14.3-70% 70岁男性6.7-48% 80岁男性38% [8] - 随着PDE5抑制剂在临床的广泛应用 发现约有30-35%的ED患者治疗失败 AL-101旨在靶向这些对PDE5抑制剂无反应的患者 [8] - 通过相似的机制 AL-101也正被开发用于治疗女性性功能障碍 该疾病困扰着约40%的女性 且治疗选择很少 目前仅有一种获批药物存在诸多药物相互作用和黑框警告 因此存在未满足的临床需求 [8] - 公司还于2019年11月收购了PointR Data Inc [6]

研究发表与合作 - Oncotelic Therapeutics公司与Brush and Key Foundation合作，在国际期刊《International Journal of Molecular Sciences》上发表了一篇经过同行评审的研究文章，标题为“Comparative Tumor Microenvironment Analysis for HCC and PDAC Using KMplotter” [1] - 该研究对肝细胞癌和胰腺导管腺癌中的两种新兴生物标志物DNMT3A和GMPS进行了全面的数据驱动分析，整合了超过7000名患者的生存结果、转录组分析和肿瘤微环境分析 [2] - 研究表明，这些生物标志物的预后意义高度依赖于具体背景，受免疫组成、代谢重编程和先天免疫感知通路的影响 [2][4] - 该出版物体现了Brush and Key Foundation的教育使命，该基金会通过指导研究经验支持年轻学者，连接科学探究、批判性思维和职业发展 [3] - 文章作者之一指出，这项工作展示了高级生物信息学、转化肿瘤学和结构化指导如何交叉以产生有意义的科学见解，并强调了实践研究培训对培养下一代科学家的作用 [4] 公司业务与产品管线 - Oncotelic公司致力于利用其在肿瘤药物开发方面的深厚专业知识，改善癌症患者的治疗结果和生存率，特别关注罕见儿科癌症 [6] - 公司通过其持股45%的合资企业，针对弥漫性内生性脑桥胶质瘤获得了罕见儿科疾病认定，并针对黑色素瘤和急性髓系白血病拥有相关产品 [6] - 公司在2021年第四季度收购了AL-101，用于阿扑吗啡的鼻内给药，计划开发用于治疗帕金森病 [7] - 在美国，每年有超过60000名新患者被诊断为帕金森病，目前患者总数超过100万，预计到2030年将增加至超过120万，全球约有1000万人受此疾病影响 [7] - AL-101也正在被开发用于治疗勃起功能障碍，该疾病是全球最普遍的男性性功能障碍，受影响男性的比例随年龄增长而上升 [8] - 在临床实践中，随着PDE5抑制剂的广泛使用，发现约30-35%的ED患者治疗失败，AL-101旨在靶向对PDE5抑制剂无反应的ED患者 [8] - 通过类似的作用机制，AL-101也正在被开发用于治疗女性性功能障碍，该疾病影响约40%的女性，且治疗选择很少 [8] - 目前美国FDA仅批准了一种用于治疗绝经前女性获得性、广义性欲减退障碍的药物，但该药物存在较长的药物相互作用列表和黑框警告，因此对有效的FSD和HSDD疗法存在迫切需求 [8]

公司近期动态 - 公司将于2025年10月21日太平洋时间上午11:30在加州圣地亚哥Hotel del Coronado举行的第19届Main Event上进行演讲 [1] - 公司首席执行官兼董事长Vuong Trieu博士将进行演讲 [1][3] 公司核心业务与平台 - 公司致力于通过其新型PDAOAI平台以及纳米药物和肿瘤微环境方面的深厚知识，发现、创造、测试和提供变革性药物以治疗癌症患者 [1] - 公司正利用对肿瘤微环境的深刻理解，围绕多种肿瘤学候选药物打造卓越的公司 [3] - 公司的领先项目Sapu是一个由公司持股45%的合资企业，其纳米药物平台正取得快速进展 [3] 产品管线与适应症 - 公司重点开发罕见儿科癌症疗法，其通过持股45%的合资企业为弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）获得罕见儿科疾病认定，并为黑色素瘤和急性髓系白血病（AML）获得认定 [4] - 公司于2021年第四季度收购了AL-101，用于阿扑吗啡的鼻内给药，计划开发用于治疗帕金森病（PD）[5] - 美国每年有超过60,000名新患者被诊断为PD，目前美国患者超过100万，预计到2030年将增加至超过120万，全球约有1000万人受此疾病影响 [5] - AL-101也正被开发用于治疗勃起功能障碍（ED），该疾病是全球最普遍的男性性功能障碍 [5] - 受ED影响的男性比例如下：60岁男性为14.3%-70%，70岁男性为6.7%-48%，80岁男性为38% [5] - 临床实践中PDE5抑制剂的使用增加后，发现约30%-35%的ED患者治疗失败，AL-101旨在靶向对PDE5抑制剂无反应的治疗失败ED患者 [5] - 通过相似的作用机制，AL-101正被开发用于治疗女性性功能障碍（FSD），该疾病困扰着约40%的女性，且治疗方案很少 [5] - 目前尚无治疗FSD的药物可用，2019年6月美国FDA批准Vyleesi（bremelanotide）治疗绝经前女性的获得性、广义的性欲减退障碍（HSDD），这是唯一可用的药物治疗方案 [5] - Vyleesi存在一长串药物相互作用，并且有关于其与酒精合用的黑框警告，因此迫切需要针对FSD和HSDD的有效疗法 [5][6]

文章核心观点 公司强调新转化研究的发表，评估TGFB2表达和启动子甲基化作为胰腺导管腺癌（PDAC）潜在预后标志物，数据支持对OT - 101作为TGFB2靶向疗法进一步评估 [1] 研究亮点 - 来自OT - 101 P001 PDAC研究的临床数据表明，在年轻患者中靶向TGFB2值得进一步评估，在低IL - 6特征的治疗亚组中，中位总生存期（OS）为12.7个月 [2] 研究者评论 - 研究结果为临床医生提供分层患者和设计更精准、以年龄为重点试验的方法，OT - 101作为TGFB2靶向疗法值得在随机临床试验中测试 [3] - 分析显示，65岁以下患者中高TGFB2表达与总生存期降低显著相关（高TGFB2中位OS为17.9个月，低TGFB2中位OS为66.9个月），而在老年人群中无此关联 [3] - 年轻患者中，TGFB2甲基化升高显示出更好的生存期（高甲基化中位OS为66.9个月，低甲基化中位OS为17.9个月） [3] - 使用OT - 101的PDAC试验临床数据支持年轻患者使用OT - 101治疗后总生存期比未治疗对照组有所改善 [3] 公司额外观点 - 年轻成年人是PDAC发病率增长最快的群体（15 - 34岁年龄段每年约增长4%），确诊后绝对预后仍严峻，PDAC五年生存率仅约12%，OT - 101在对抗早发性PDAC中可发挥重要治疗作用 [4] - PDAOAI知识平台帮助团队有效组装和分析手稿背后的多组学和临床数据集，加速治疗见解的产生 [4] 关于OT - 101（trabedersen） - OT - 101是一种研究性硫代磷酸酯反义寡核苷酸，旨在下调转化生长因子β2（TGFB2），该细胞因子与多种实体瘤的肿瘤免疫逃逸、纤维化和耐药机制有关 [5] - 通过公司45%的合资企业GMP Bio，OT - 101已获得弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病认定，多个肿瘤领域的开发工作正在进行中 [5] 关于Oncotelic Therapeutics, Inc. - 公司最初于1988年在纽约成立，名为OXiGENE, Inc.，1992年在特拉华州重新注册，2016年以Mateon Therapeutics, Inc.运营，2020年11月更名为Oncotelic Therapeutics, Inc. [6] - 公司利用深厚的肿瘤药物开发经验，专注于高需求和罕见癌症适应症，Oncotelic/GMP Bio/Sapu生态系统内的项目包括OT - 101（TGFB2反义；DIPG等适应症）、CA4P（黑色素瘤）和OXi 4503（急性髓系白血病）等 [7] - 其他资产包括2021年第四季度引进许可的鼻内阿扑吗啡项目AL - 101，正在评估用于多种神经和性健康适应症 [7]