肿瘤项目进展 - 针对实体瘤的PLN-101095一期开放标签试验已完成全部五个剂量组的患者入组 [2] - PLN-101095是一种口服小分子双重选择性抑制剂，旨在通过阻断肿瘤微环境中的TGF-β激活来克服检查点耐药性 [2] - 2025年3月公布的中期数据显示，该药物耐受性良好，在五个递增剂量组中的第三组显示出50%的客观缓解率 [2] - 包括两个最高剂量组在内的试验数据预计在2025年底公布 [2] Bexotegrast (BEACON-IPF)项目状态 - BEACON-IPF 2b/3期临床试验的收尾活动预计将在2025年第四季度完成 [1][3] - 试验的全部结果将在未来提交以供发表 [3] 公司运营与财务亮点 - 2025年10月，公司完成了对牛津金融有限责任公司2024年3月11日贷款协议项下所有未偿还本金、应计及未付利息、费用的自愿预付 [4] - 研发费用为1790万美元，较去年同期的4780万美元下降，主要原因是BEACON-IPF试验的终止 [6] - 一般及行政费用为1030万美元，较去年同期的1430万美元下降，主要原因是战略重组导致的人员相关成本降低 [6] - 净亏损为2630万美元，较去年同期的5780万美元减少，主要归因于BEACON-IPF试验的终止以及战略重组带来的人员成本下降 [6] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期投资共计2.433亿美元 [6] 早期研发管线 - PLN-101325（一种针对肌营养不良症的整合素α7β1单克隆抗体激动剂）的一期研究已获得监管许可 [7] - 早期研发平台包括临床前研究，专注于利用整合素受体结合分子实现组织特异性递送和药物有效载荷的内化 [7]

核心观点 - 公司已完成BEACON-IPF研究关闭及人员重组 聚焦肿瘤管线开发并维持现金储备[1][2][5] - 因风险收益不佳终止IPF适应症开发 但肿瘤项目按计划推进并预计年内公布新数据[3][4] - 财务表现显示运营支出显著减少 现金储备达2.644亿美元支撑后续研发[8][15] 业务进展 - **BEACON-IPF项目终止**：基于BEACON-IPF二期b/三期临床试验数据 因IPF相关不良事件导致风险收益不佳 已停止bexotegrast在IPF适应症的开发[3] - **肿瘤管线持续推进**：PLN-101095（口服αvβ8/αvβ1整合素双重抑制剂）的一期试验持续入组 目前第五剂量组（2000mg BID）正在评估 预计2025年底公布两个最高剂量组初步数据[4] - **肌肉萎缩症新药进展**：PLN-101325（整合素α7β1激动剂单抗）已获监管批准开展一期试验[9] 运营调整 - 五月宣布的战略重组（包括人员调整及成本削减措施）已于二季度基本完成 旨在延长现金储备周期[5] - 重组后保留晚期临床及注册开发的核心能力 以支持后续高级别试验执行[2] 财务数据 - **研发支出**：3220万美元（2025年Q2） 同比减少1340万美元 主要因BEACON-IPF项目终止[8] - **行政管理支出**：1340万美元（2025年Q2） 同比减少160万美元 主要因人员重组[8] - **净亏损**：4330万美元（2025年Q2） 同比减少1260万美元[8] - **现金储备**：截至2025年6月30日 现金及短期投资合计2.644亿美元[8] - **每股亏损**：基本与稀释后每股净亏损0.71美元[13]

财务状况 - 公司截至2022年9月30日的现金余额为3.6亿美元，预计运营资金可支持至2025年中[8] - 公司至今已筹集超过6.25亿美元，包括2020年首次公开募股和2022年7月的2.3亿美元后续融资[8] 产品研发与临床试验 - Bexotegrast在特发性肺纤维化（IPF）患者中表现出良好的耐受性，且对用力肺活量（FVC）和肺纤维化的治疗效果明显[8] - 2023年3季度将公布Bexotegrast在INTEGRIS-IPF研究中的12周数据[10] - Bexotegrast的剂量依赖性FVC改善在INTEGRIS-IPF研究中得到了验证[19] - Bexotegrast在临床前毒理学研究中未显示出限制临床进展的发现，包括无肺部浸润和膀胱癌风险[34] - 目前已有超过600名受试者在Bexotegrast的临床试验中接受了最高640毫克单剂量和320毫克多剂量的给药，未发现安全性问题[34] - Bexotegrast的靶向作用在IPF患者中表现出剂量和血浆浓度依赖性，最高可达98%的靶向参与率[36] - Bexotegrast治疗在12周内使FVC下降减少了80%[47] - 活性组的FVC变化为-15.1 mL，而安慰剂组为-74.1 mL[48] - 80 mg剂量组观察到FVC实际改善为+24.6 mL[48] - FVCpp下降≥10%的患者比例在40 mg、80 mg和160 mg组分别为18.2%、8.7%和4.5%，而安慰剂组为17.4%[55] - 在160 mg组的12周时，QLF成像显示无疾病进展[48] - Bexotegrast相较于安慰剂，降低了胶原合成的血清生物标志物PRO-C3和PRO-C6[48] - 40 mg、80 mg和160 mg组的QLF变化百分比分别为3.15%、0.70%和0.00%，安慰剂组为1.15%[58] - Bexotegrast治疗组在12周时的FVC变化为-44.3 mL，而安慰剂组为-74.1 mL[52] - Bexotegrast在治疗中未出现因不良事件导致的停药情况[48] - 没有因药物相关的严重不良事件导致的死亡[48] 市场环境 - 2021年，市场上两种已上市药物Esbriet和Ofev的全球总收入超过30亿美元[17] - Esbriet的首个仿制药于2022年5月上市，Ofev预计在2025年失去美国市场独占权[17]