监管进展与市场地位 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会已采纳积极意见，建议批准BRINSUPRI用于治疗12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张症患者[1] - 若获批，BRINSUPRI将成为欧盟首个且唯一用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症的疗法，同时也是同类首个DPP1抑制剂[1] - BRINSUPRI的审评采用了加速评估路径，因其被认为对公共卫生和治疗创新具有重大意义[1][2] - 欧洲委员会将审查人用医药产品委员会的积极意见，最终决定预计在未来几个月内做出[2] 药物机制与临床数据 - BRINSUPRI是一种小分子、每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1抑制剂，旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是非囊性纤维化支气管扩张症慢性气道炎症的关键驱动因素[4] - 人用医药产品委员会的积极意见基于对上市授权申请的综合科学评估，包括来自III期ASPEN研究和II期WILLOW研究的数据[2] - III期ASPEN研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，在35个国家的391个研究中心进行，主要疗效分析包括1,680名成年患者和41名青少年患者数据[5] - II期WILLOW研究在116个研究中心进行，纳入了256名确诊为非囊性纤维化支气管扩张症的成年患者，主要疗效终点是24周治疗期内首次肺部加重的时间[6] 疾病背景与市场潜力 - 非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性进行性炎症性肺病，其特征是频繁的肺部加重，需要抗生素治疗和/或住院[7] - 目前美国约有50万患者，欧盟五国约有60万患者，日本约有15万患者被诊断患有非囊性纤维化支气管扩张症，在欧盟五国和日本目前尚无针对该疾病的获批疗法[7] - 基于ASPEN和WILLOW研究显示的临床益处，brensocatib有潜力改变非囊性纤维化支气管扩张症的治疗模式[2] 公司战略与产品管线 - 公司是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于为面临严重疾病的患者提供一流和同类最佳的疗法[11] - 公司正在推进一系列已获批和处于中后期研究阶段的在研药物组合，其最先进的项目集中在肺部炎症性疾病领域，包括两种治疗慢性衰弱性肺病的获批疗法[11] - 公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援[11]

疾病背景与市场机会 - 美国约有50万非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)确诊患者 全球另有数百万患者受此疾病影响[2][13] - NCFB是一种导致气道永久性扩大的慢性进行性肺部疾病 特征为频繁急性加重、黏液清除障碍和持续性炎症感染 可导致永久性肺损伤和肺功能下降[1][2][13] - 欧盟五国(法国、德国、意大利、西班牙和英国)约有60万患者 日本约有15万患者 目前这些地区尚无针对支气管扩张的批准疗法[13] 产品特性与监管进展 - BRINSUPRI(brensocatib)获得FDA批准用于治疗12岁及以上NCFB患者 成为该领域首个且唯一获批疗法[1][4] - 该药物是一种首创口服DPP1抑制剂 通过靶向中性粒细胞炎症机制抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶活化 针对NCFB根本病因[5][9] - 欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健品管理局(MHRA)的申请已被受理 公司计划2025年在日本提交申请 预计2026年在各区域实现商业化[6] 临床数据表现 - 三期ASPEN研究显示 10mg和25mg剂量组年急性加重率较安慰剂分别降低21.1%和19.4%[3] - 两种剂量均显著延长首次急性加重时间 提高治疗期间无急性加重患者比例 25mg组在52周时显示肺功能(FEV₁)下降显著减缓[3] - 二期WILLOW研究纳入256名成人患者 主要终点为24周治疗期内首次急性加重时间[12] 商业化准备 - 药物已通过专业药房网络在美国上市销售[1][6] - 公司推出inLighten患者支持计划 为符合条件患者提供财务援助和教育支持[10] - 公司将召开投资者电话会议讨论FDA批准事宜 会议于美国东部时间12:00开始[7] 公司战略定位 - Insmed是一家以患者为先的全球生物制药公司 专注于为严重疾病提供首创和最佳疗法[1][25] - 公司拥有多元化的获批产品和中后期研究药物管线 重点布局肺部炎症疾病领域[25] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特 在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构[26]