监管进展与市场地位 - 欧洲药品管理局人用医药产品委员会已采纳积极意见，建议批准BRINSUPRI用于治疗12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张症患者[1] - 若获批，BRINSUPRI将成为欧盟首个且唯一用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症的疗法，同时也是同类首个DPP1抑制剂[1] - BRINSUPRI的审评采用了加速评估路径，因其被认为对公共卫生和治疗创新具有重大意义[1][2] - 欧洲委员会将审查人用医药产品委员会的积极意见，最终决定预计在未来几个月内做出[2] 药物机制与临床数据 - BRINSUPRI是一种小分子、每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1抑制剂，旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是非囊性纤维化支气管扩张症慢性气道炎症的关键驱动因素[4] - 人用医药产品委员会的积极意见基于对上市授权申请的综合科学评估，包括来自III期ASPEN研究和II期WILLOW研究的数据[2] - III期ASPEN研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，在35个国家的391个研究中心进行，主要疗效分析包括1,680名成年患者和41名青少年患者数据[5] - II期WILLOW研究在116个研究中心进行，纳入了256名确诊为非囊性纤维化支气管扩张症的成年患者，主要疗效终点是24周治疗期内首次肺部加重的时间[6] 疾病背景与市场潜力 - 非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性进行性炎症性肺病，其特征是频繁的肺部加重，需要抗生素治疗和/或住院[7] - 目前美国约有50万患者，欧盟五国约有60万患者，日本约有15万患者被诊断患有非囊性纤维化支气管扩张症，在欧盟五国和日本目前尚无针对该疾病的获批疗法[7] - 基于ASPEN和WILLOW研究显示的临床益处，brensocatib有潜力改变非囊性纤维化支气管扩张症的治疗模式[2] 公司战略与产品管线 - 公司是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于为面临严重疾病的患者提供一流和同类最佳的疗法[11] - 公司正在推进一系列已获批和处于中后期研究阶段的在研药物组合，其最先进的项目集中在肺部炎症性疾病领域，包括两种治疗慢性衰弱性肺病的获批疗法[11] - 公司的早期项目涵盖广泛的技术和模式，包括基因治疗、人工智能驱动的蛋白质工程、蛋白质制造、RNA末端连接和合成救援[11]