监管进展 - 美国食品药品监督管理局（FDA）决定不再要求召开咨询委员会会议 对Filspari用于局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的补充新药申请（sNDA）进行进一步审查[1] - sNDA仍在积极审查中 监管机构的最终决定预计将于2026年1月13日公布[1] - 受此积极消息影响 公司股价昨日上涨26.2%[1] 疾病背景与市场机会 - FSGS是一种罕见肾脏疾病 美国患者超过40,000人 欧盟患者数量相当[2] - 该疾病以进行性肾脏瘢痕形成和蛋白尿为特征 许多患者最终会发展为肾衰竭[2] - 目前FDA尚未批准任何针对FSGS的治疗方法[2] - 若获得批准 Filspari将成为首个专门用于FSGS的治疗药物[3] 临床数据与疗效 - sNDA基于两项最大的FSGS头对头干预研究：III期DUPLEX研究和II期DUET研究[4] - 在两项研究中 与赛诺菲Avapro（厄贝沙坦）的最大标签剂量相比 Filspari治疗在成人和儿科患者中均实现了更快速、更优越和更持久的蛋白尿减少[4] - DUPLEX研究显示 Filspari治疗36周时实现统计学显著且具有临床意义的蛋白尿缓解 并维持长达两年[8] - 达到部分或完全缓解的患者肾衰竭风险降低67%至77% 缓解阈值越严格获益越强[8] - DUET研究中Filspari联合治疗组达到主要疗效终点 蛋白尿减少幅度是Avapro的两倍以上[9] - 但DUPLEX研究未达到108周治疗后的主要疗效eGFR斜率终点[9] 安全性概况 - Filspari表现出良好的安全性和耐受性特征 各研究结果一致且与Avapro相当[9] - 该药物是一种口服非免疫抑制潜在疗法 旨在解决足细胞损伤[3] 现有适应症与监管历史 - Filspari去年获得FDA完全批准用于IgA肾病（IgAN）适应症[10] - 该批准使Filspari成为IgAN领域唯一的非免疫抑制药物[10] - 药物最初于2023年获得加速批准 用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿[11] - 完全批准扩大了药物的总可寻址患者群体 涵盖高/低疾病进展风险患者[11] 风险管控计划更新 - 尽管获得完全批准 但药物被纳入FDA的风险评估与缓解策略（REMS）计划[11] - 上月FDA批准了IgAN适应症的简化REMS计划 将肝功能监测频率从每月一次减少到每季度一次 并取消了胚胎-胎儿毒性监测要求[13] - 这一更新降低了治疗负担 简化了获取途径 并可能加速医生采纳[13] 财务表现与行业对比 - 公司股价年初至今上涨56.8% 而行业增长率为4.9%[5] - 这一表现显著优于行业平均水平[5]