新药审批进展 - 美国FDA已将tolebrutinib用于治疗非复发型继发进展性多发性硬化症的新药申请目标行动日期延长三个月，从2025年9月28日推迟至2025年12月28日 [1] - 延期原因是公司在审评过程中提交了额外分析数据，FDA认为这是对新药申请的重大修订 [1][5] - 该新药申请于2025年3月获FDA受理并进入优先审评通道，目前在欧洲的类似监管申请也在审评中 [2][5] 药物临床数据与潜力 - tolebrutinib是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在三项晚期研究中显示出积极数据 [2] - 在HERCULES研究中，与安慰剂相比，tolebrutinib治疗延迟了患者六个月确认残疾进展的发生时间 [2][5] - 在GEMINI 1和2研究中，与Aubagio相比，tolebrutinib治疗延迟了患者六个月确认残疾恶化的发生时间 [2][5] - 该药物是首个且唯一一个能同时治疗非复发型继发进展性多发性硬化和复发型多发性硬化的脑渗透性BTK抑制剂 [6] - 若获批，tolebrutinib将成为首个针对慢性神经炎症的疗法，有望解决多发性硬化症领域未满足的重大医疗需求 [7] 药物研发管线与背景 - 除当前适应症外，公司还在三期PERSEUS研究中评估该药用于治疗原发进展型多发性硬化症，数据预计在2025年底公布 [8] - tolebrutinib是通过2020年收购Principia公司获得，并享有FDA针对非复发型继发进展性多发性硬化症适应症的突破性疗法认定 [8] - 2022年，因在一些研究参与者中发现药物性肝损伤病例，FDA对tolebrutinib用于多发性硬化症和重症肌无力的三期研究实施了部分临床暂停 [9] - 在仔细评估新兴竞争性治疗格局后，tolebrutinib的重症肌无力研究于2022年终止 [9] 公司股价表现 - 年初至今，公司股价下跌2.5%，而同期行业指数增长0.9% [3]