全球及中国生物技术行业趋势调查核心发现 - 世界领先的临床研究组织ICON发布了两项生物技术行业调查报告，一项更新了2023年的全球趋势，另一项专注于快速增长的中国市场，两项调查共收集了来自美国、欧洲、亚太及中东超过260位生物技术专业人士和风险投资高管的见解 [1] 行业整体信心与资金状况 - 行业展现出韧性，92%的行业领导者预计能达到下一个投资里程碑，四分之三的生物技术公司计划在未来两年增加研发支出 [3] - 资金仍是关键挑战，41%的组织正在积极寻求额外的研发资金，自2023年以来增加了27% [3] - 全球前三大资金来源保持不变：大型制药公司合作、风险投资和政府资助，但风险投资在亚太生物技术公司当前资金来源中占比达60%，远高于美国的32%和欧洲的30% [3] - 为应对资金压力，一些生物技术公司正在探索创新的融资来源，包括特许权融资、资产剥离和众筹等新兴模式 [3] 研发重点与治疗领域演变 - 细胞疗法已超越小分子药物，成为最突出的下一代治疗方式，占公司研发管线的40%，抗体药物偶联物和微生物组疗法紧随其后，占31% [5] - 治疗重点领域自上次调查后发生演变，神经学疾病、心血管疾病和免疫疾病现在分别以44%、39%和32%的比例，超过了此前占主导地位的肿瘤学 [5] - 在中国市场，心血管和肿瘤学仍然是首要治疗重点领域，这与全球向神经学领域转变的趋势不同 [8] 运营挑战与风险 - 药物开发的复杂性是生物技术公司运营面临的最大风险，近四分之三的受访者将其列为对其组织运营构成最大风险的五大微观因素之一 [6] - 自上次调查以来，人才获取问题日益受到关注，在亚太地区尤为突出，该地区受访者认为人才短缺对运营产生影响的可能性是全球同行的近三倍 [4] 技术应用与数字化 - 生物技术公司日益采用数字技术以改善运营，76%的受访者预计人工智能和其他技术将在未来两年内显著加速研发进程 [7] - 当被问及哪些因素最有可能加速药物开发时，41%的受访者选择了药物发现中人工智能辅助的资产选择，这一比例较2023年的26%有所上升 [7] 中国市场特定洞察 - 针对中国生物技术公司的专项调查基于100名受访者，结果显示其面临的挑战与全球同行基本一致，主要是资金、药物开发及监管的复杂性 [8] - 与中国同行相比，全球受访者对地缘政治发展的担忧更少，对投资和产品成功的信心也更高 [8] - 在所有地区，细胞疗法、微生物组疗法和抗体药物偶联物均主导着研发管线 [8]

公司战略与管線进展 - 公司宣布成立科学顾问委员会并任命Sara Hurvitz博士为首位成员，标志着其科学和临床战略推进的重要一步[1][2] - 公司正在扩大其ADC产品管线，涵盖多个靶点，包括主导候选药物AKTX-101以及未来的项目AKTX-102[8] - 公司计划继续推进其主导资产以及其他未公开靶点的研发[9] 新任顾问的专业背景与价值 - Sara Hurvitz博士是国际公认的肿瘤学专家，在ADC和乳腺癌靶向治疗的临床开发方面是先驱人物[4] - Hurvitz博士在ADC领域拥有丰富的知识，并在治疗各阶段癌症方面具备卓越的临床专业知识，重点关注HER2阳性、雌激素受体阳性及三阴性乳腺癌的新辅助治疗、靶向治疗和免疫疗法[2] - Hurvitz博士作为临床和实验室肿瘤学研究的领导者，曾主导涵盖所有开发阶段的众多全球临床试验，并在推动ADC和免疫疗法方面发挥关键作用，这些疗法重新定义了乳腺癌的护理标准[4] 公司技术与产品优势 - 公司是一家致力于开发新一代剪接体有效载荷抗体药物偶联物的肿瘤生物技术公司[9] - 主导候选药物AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，并通过专有连接子递送其新型PH1有效载荷，PH1是一种旨在破坏癌细胞内RNA剪接的剪接体调节剂[9] - 临床前研究中，AKTX-101相较于传统有效载荷的ADC显示出显著活性和延长生存期，并且作为单一疗法或与检查点抑制剂联合使用均显示出延长生存期的潜力[9] 新任顾问的任职与成就 - Hurvitz博士现任华盛顿大学医学院医学教授兼血液学/肿瘤学部门主任，以及弗雷德·哈钦森癌症中心临床研究部高级副总裁[5] - 在其杰出职业生涯中，Hurvitz博士曾荣获多项奖项，包括2008年至2015年的Marni Levine纪念乳腺癌研究奖和2023年欧洲肿瘤内科学会乳腺癌奖[6] - Hurvitz博士拥有南加州大学医学博士学位，并在加州大学洛杉矶分校完成实习/住院医师培训，担任内科总住院医师，并于2006年完成血液学-肿瘤学专科培训[7]