公司合作与技术平台 - Klotho Neurosciences与AAVnerGene签署具有约束力的协议 利用AAVnerGene平台技术启动KLTO-202基因疗法候选药物的生产和开发[1] - AAVnerGene拥有创新性AAV载体技术平台 包括高效单质粒生产系统AAVone和组织靶向平台ATHENA[2][6] - 合作采用AAVone平台和工程化HEK293细胞系 可使AAV颗粒达到更高滴度浓度 减少杂质并加快生产速度[2] 技术优势与生产突破 - 传统"三重转染"方法需转染三种DNA质粒 过程复杂耗时且成本高昂 优化过程可能耗时数月到一年[3] - AAVone单质粒包装系统显著提高生产效率 简化流程 降低杂质 缩短时间并减少开发成本[3] - 新技术有望使候选产品以更快速度、更低成本、更高疗效和纯度进入临床阶段[2] 产品特性与安全性 - KLTO-202基因疗法采用组织特异性靶向技术 通过ATHENA平台开发的组织特异性AAV载体可减少向肝脏聚集[2] - 该技术可降低引发炎症反应的风险 相比靶向肝脏的AAV载体可能更安全[2] - 公司专注于利用Klotho基因开发变革性细胞和基因疗法 用于治疗神经退行性疾病和年龄相关疾病[4] 公司背景与业务聚焦 - Klotho Neurosciences是一家生物遗传学公司 专注于开发基于Klotho基因的疾病修饰疗法[4] - 公司产品组合包括专有的细胞和基因治疗项目 使用DNA和RNA作为治疗剂及基于基因组的诊断检测[4] - AAVnerGene是一家致力于下一代AAV载体技术的生物技术公司 提供可负担、可扩展且精密设计的基因治疗解决方案[6]