文章核心观点 - Needham对Ocular Therapeutix Inc进行覆盖研究，看好其主要资产Axpaxli在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗领域的潜力，给予买入评级和15美元的目标价 [1][4] 公司产品情况 - 公司主要资产Axpaxli是一种基于阿西替尼的玻璃体内植入物，用于治疗wet AMD，是公司关键价值驱动因素，正处于两项3期试验评估中 [1][2] - 若试验结果积极，产品标签可能支持每6 - 12个月给药的维持治疗，相比目前每2 - 4个月给药的治疗方案有显著改进 [2] 临床试验进展 - 公司已完成第一项wet AMD试验SOL - 1的随机分组，预计2025年第四季度公布SOL - 1的 topline结果 [3] - 公司在第二项Axpaxli用于wet AMD的注册试验SOL - R中招募了311名受试者 [4] - 公司计划在2025年上半年就Axpaxli用于非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的临床试验设计寻求FDA反馈 [4] 市场规模与销售预期 - 玻璃体内注射抗VEGF药物构成了约150亿美元的视网膜疾病市场 [4] - 分析师预计Axpaxli将在约40%（即66万）使用抗VEGF药物治疗但反应不足和/或对高频率玻璃体内注射不满的wet AMD患者中作为二线治疗药物，基于该二线AMD患者群体15 - 20%的市场份额，预计峰值销售额约为15亿美元 [5] 财务情况 - 公司第四季度每股亏损29美分，高于市场共识的24美分，销售额为1710万美元 [6] - 公司预计3.921亿美元的现金余额可支持运营至2028年，无需额外融资 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，OCUL股票上涨10.10%，报8.42美元 [7]

公司动态 - 公司宣布启动ARTEMIS 3期研究，评估Ixo - vec作为一次性玻璃体内（IVT）注射治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疗效和安全性 [1] - ARTEMIS研究是美国的一项试验，约284名湿性AMD患者参与，比较单次注射Ixo - vec（6E10 vg/眼）与每8周注射阿柏西普（2mg）的效果，所有患者在接受Ixo - vec前将接受3次阿柏西普负荷剂量注射，两组患者都有资格接受补充注射并使用预防性类固醇眼药水 [2] - ARTEMIS是两项计划中的评估Ixo - vec治疗湿性AMD的3期注册试验中的第一个，第二项全球试验AQUARIUS的细节将随后公布 [3] 公司观点 - 公司总裁兼首席执行官表示基因疗法是治疗湿性AMD最令人兴奋的方式，ARTEMIS 3期试验的启动体现公司致力于用一次性IVT注射改变治疗格局 [4] - 公司首席医疗官称利用Ixo - vec的强大数据设计ARTEMIS 3期试验，有望实现临床、监管和商业成功，预计能加快入组速度并产生具有代表性的注册数据集 [4] 行业现状 - 湿性AMD是VEGF驱动的AMD晚期形式，影响约10%的AMD患者，是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人受此影响，预计到2040年全球AMD患者将达2.88亿，湿性AMD约占10%，且该病为双侧疾病，第二眼发病几率在2 - 3年内高达42%，目前标准治疗需频繁终身注射抗VEGF药物 [9] 产品信息 - Ixo - vec是临床阶段的基因治疗产品候选药物，利用专有载体衣壳AAV.7m8携带阿柏西普编码序列，通过一次性IVT注射给药，FDA授予其快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）指定，EMA授予PRIME指定，英国药品和保健品监管局授予创新护照 [10] 公司概况 - 公司是临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，利用其专有IVT平台开发持久、单次给药的疗法，以消除频繁眼部注射的需求，正在评估Ixo - vec治疗湿性AMD [11]

文章核心观点 - 临床阶段公司Adverum Biotechnologies宣布启动ARTEMIS 3期研究，评估Ixo - vec治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疗效和安全性，有望为患者带来变革性治疗选择 [1] 关于ARTEMIS 3期研究 - 该研究是美国的随机（1:1）、双盲、假手术对照双臂试验，预计纳入约284名患者，包括初治和经治患者 [2][7] - 主要终点是一年时（第52周和第56周平均）最佳矫正视力（BCVA）较基线的平均变化，非劣效性（NI）边界为 - 4.5个字母；关键次要终点是通过平均注射次数衡量的注射负担减轻 [2][8] - 所有患者在接受Ixo - vec前将接受三次阿柏西普负荷剂量，两组患者都有资格接受补充注射阿柏西普并使用预防性类固醇眼药水 [2][8] - 这是两项计划中的评估Ixo - vec治疗湿性AMD的3期注册试验中的第一项，第二项全球试验AQUARIUS的细节将公布 [3] 关于湿性年龄相关性黄斑变性 - 湿性AMD是VEGF驱动的晚期AMD，影响约10%的AMD患者，与黄斑和视网膜积液有关，是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人患病 [9] - 预计到2040年全球将有2.88亿人受AMD影响，湿性AMD约占10%，且是双侧疾病，第二眼发病几率在2 - 3年内高达42% [9] - 当前标准治疗需频繁终身重复眼内注射抗VEGF药物，IVT基因疗法有望通过稳定输送抗VEGF控制黄斑积液，保存视力并减少注射次数 [9] 关于Ixo - vec治疗湿性AMD - Ixo - vec是临床阶段基因治疗候选产品，利用专有载体衣壳AAV.7m8，携带阿柏西普编码序列，通过专有表达盒控制，设计为一次性IVT注射 [10] - 与其他需手术的眼科基因疗法不同，Ixo - vec可在医生办公室注射，能提供长期疗效，减轻频繁抗VEGF治疗负担，优化患者依从性并改善视力结果 [10] - 获得FDA快速通道和再生医学先进疗法（RMAT）指定，以及EMA的PRIME指定和英国药品和保健品监管局的创新护照 [10] 关于Adverum Biotechnologies - 临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，开发功能性治愈方法以恢复视力和预防失明 [11] - 利用专有IVT平台开发持久的单次给药疗法，消除眼部疾病频繁注射需求，正在评估Ixo - vec治疗湿性AMD [11] - 希望克服当前治疗范式挑战，改变护理标准，保存视力并产生全球社会影响 [12]