撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2019 年， 刘如谦 教授团队开发出了" 先导编辑器 " （ Prime Editor，PE ） ，这是一种基于 CRISPR 系 统的新一代基因编辑工具，相比 CRISPR-Cas9 更精准，脱靶效应更少。最近，先导编辑技术已走向临 床，成功治疗了一名患有罕见遗传病—— 慢性肉芽肿病 （CGD） 的患者。 理论上，先导编辑器能够编辑 修复 75000 种已知致病性人类遗传突变的 89%。其优点在于，无需在基因 组上造成 DNA 双链断裂 （DSB） ，而是利用改造过的 Cas9 切口酶，只切开 DNA 双链中的一条，从而 在基因组上打开一个切口，插入或者替换新的 DNA 链。 然而，新的 DNA 链必须与旧的 DNA 链竞争以被整合到基因组，如果旧链胜过新链，那么新链上多余的 DNA 部分就可能会意外地被整合到其他位置，从而导致错误，这种错误大多是相对无害的，但也可能会导 致肿瘤发生等严重问题。最新版本的先导编辑器，大约每编辑 7 次到 121 次，就会出现一次错误。 2025 年 9 月 17 日，麻省理工学院 Robert Langer 团队在 Nature 期 ...