核心观点 - 公司宣布其治疗路易体痴呆的候选药物neflamapimod的3期临床试验关键设计要素已获得美国FDA的认可，为2026年下半年启动全球关键性试验铺平道路 [1] - 此次监管对齐被视为公司发展的一个重要里程碑，强化了其科学方法并提供了潜在的监管批准路径 [4] - 路易体痴呆是美国和欧盟目前均无获批疗法的疾病领域，候选药物有潜力成为该领域的首创疗法 [1][4][5] 3期临床试验设计 - 试验计划为一项单臂、全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，预计招募约300名符合临床共识标准的DLB患者 [2] - 试验将采用患者富集策略，通过脑成像扫描、脑脊液采样或经过验证的血浆检测（ptau181 ≥ 21.0 pg/mL的患者将被排除）来排除具有阿尔茨海默病共病理的患者 [2] - 患者将按1:1比例随机接受口服neflamapimod或安慰剂治疗32周，随后进入为期48周的neflamapimod单药扩展期 [2] - 主要终点将是临床痴呆评级总和评分的变化，与公司近期完成的2b期试验一致；次要终点包括CDR-SB评分增加超过1.5分的患者比例及其他认知和运动功能指标 [3] - 试验还将包括神经退行性过程的关键生物标志物评估，以支持监管审查和临床解读 [3] 药物机制与前期数据 - Neflamapimod是一种口服小分子药物，能穿过血脑屏障，选择性抑制p38 MAP激酶的α亚型，该酶是神经炎症和突触功能障碍的关键驱动因素 [6] - 临床前研究表明，该药物能恢复基底前脑胆碱能系统的突触功能，这是DLB中受影响最严重的脑区 [8] - 在涉及超过800名参与者的1期和2期临床试验中，药物普遍耐受性良好，并显示出持续的有效性信号 [8] - 在91名患者的2a期AscenD-LB试验中，药物显著改善了DLB患者的痴呆严重程度和功能性移动能力；在159名患者的2b期RewinD-LB试验中进一步支持了其提供有意义的临床益处的潜力 [8] - 在两项研究中，在“纯”DLB（无阿尔茨海默病共病理）患者中观察到最大益处 [8] 公司进展与市场背景 - 公司预计在未来几个月内获得其他全球监管机构的反馈，并计划在2026年初根据这些交流公布3期试验设计的更多细节 [4] - 路易体痴呆是仅次于阿尔茨海默病的第二常见进行性痴呆，全球影响数百万人，目前美国和欧盟均无获批疗法，标准疗法仅能暂时缓解症状 [5] - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗年龄相关性脑部疾病的疗法，neflamapimod是其先导候选药物 [9]