核心观点 - 公司旗下Darzalex Faspro获得FDA批准用于治疗高风险冒烟型多发性骨髓瘤，成为该适应症首个且唯一获批的疗法，实现了在疾病进展为活动性骨髓瘤前的更早干预 [1] - 公司旗下Caplyta获得FDA批准作为辅助疗法与抗抑郁药联用治疗成人重度抑郁症，这是该药物获得的第四个适应症 [4][5] Darzalex Faspro获批详情 - 该药物获批用于治疗高风险冒烟型多发性骨髓瘤，这是一种无症状的活动性骨髓瘤前兆状态 [1] - FDA批准基于AQUILA研究结果，该研究是HR-SMM患者中规模最大的3期试验，评估了Darzalex Faspro与主动监测相比的疗效和安全性 [2] - 研究显示Darzalex Faspro将疾病进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险降低了51% [2] - 在中位随访65.2个月后，Darzalex Faspro组有63.1%的患者在五年内未进展为活动性骨髓瘤，而主动监测组为40.7% [3] - Darzalex Faspro组患者的应答率为63.4%，显著高于主动监测组的2% [3] - 与主动监测组相比，Darzalex Faspro组患者接受一线多发性骨髓瘤治疗的中位时间延迟，其中位至首次治疗时间未达到，而主动监测组为50.2个月 [4] Caplyta获批详情 - 该药物获批作为辅助疗法与抗抑郁药联用治疗成人重度抑郁症 [4] - 此次批准是Caplyta的第四个适应症，该药是首个且唯一获FDA批准用于治疗成人双相I型和II型抑郁症的辅助疗法和单一疗法，同时也获批用于治疗成人精神分裂症 [5] - 批准基于两项3期试验（研究501和502）的结果，这两项试验均达到了主要和关键次要终点，与口服抗抑郁药加安慰剂相比，在抑郁症状方面提供了统计学显著且具有临床意义的改善 [5]