公司动态 - 首席执行官George Magrath和首席科学与开发官Ash Jayagopal将于2025年9月8日至10日出席H C Wainwright第27届全球投资会议并进行企业更新演讲[1] - 演讲视频将于2025年9月8日东部时间上午7点开始按需提供[1] - 公司官网投资者栏目提供近期投资者活动回放视频链接[2] 研发管线 - 主要基因治疗候选药物OPGx-LCA5针对LCA5相关突变正处于1/2期临床试验阶段[3] - 基因治疗药物OPGx-BEST1靶向BEST1相关视网膜变性治疗[3] - 酚妥拉明眼用溶液0 75%已在一个适应症获批 正在进行两个3期项目研究 针对老花眼和低光视力减退及夜间视觉障碍[3] 业务聚焦 - 临床阶段生物制药公司专注于遗传性视网膜疾病基因治疗和其他眼科疾病小分子疗法开发[3] - 研发管线包含AAV载体基因疗法 靶向莱伯先天性黑蒙症 卵黄样黄斑变性及视网膜色素变性[3] - 公司总部位于北卡罗来纳州研究三角园[3] 投资者交流 - 近期参与纳斯达克聚光灯访谈[5] - 出席Chardan虚拟眼科峰会系列罕见眼科疾病炉边谈话[5] - 参加Jones Trading虚拟老花眼专家小组讨论[5]

公司活动安排 - 公司总裁兼首席执行官Yuichi Iwaki博士和首席商务官David H Crean博士将于2025年9月8日至10日在Lotte New York Palace酒店举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议上发表公司概述演讲 [1] - 演讲视频将于2025年9月5日东部时间上午7:00开始按需提供 [2] - 演讲直播可通过公司投资者关系部门网站访问 录像将在活动后存档并保留约90天 [3] - 会议期间将安排一对一会议 需通过指定链接注册预约 [3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于开发治疗炎症、纤维化和神经退行性疾病的新型小分子疗法 [3] - 核心管线基于两个化合物MN-166（ibudilast）和MN-001（tipelukast） 具有多重作用机制和良好安全性特征 [3] - 目前共有11个临床开发项目 [3] 研发管线进展 - 主导产品MN-166（ibudilast）针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和退行性颈椎病（DCM）处于3期临床阶段 针对进行性多发性硬化症（MS）已具备3期临床准备条件 [3] - MN-166正在开展2期临床试验的适应症包括长新冠和物质依赖 [3] - MN-001（tipelukast）已完成特发性肺纤维化（IPF）的2期试验 目前正进行非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的第二项2期试验 [3] - 公司通过政府资助获得研究者发起的临床试验资金支持 具备良好的科研合作记录 [3]