药物研发里程碑 - 公司提名STAT6抑制剂REX-8756作为主要开发候选药物 该口服小分子抑制剂具有选择性和可逆性特点 针对由IL-4和IL-13驱动的2型炎症疾病[1] - 完成GLP毒理学研究 触发赛诺菲合作项下5000万美元付款 累计已获得近期付款1.25亿美元[1][4] - IND申报准备工作进行中 计划今年下半年提交新药临床试验申请[1] 临床前数据表现 - REX-8756实现完全持久的STAT6通路抑制 且不降解蛋白质 在哮喘、急性肺部炎症和皮炎模型中显示强效疗效[2] - 通过靶向STAT6的SH2结构域发挥作用 该结构域曾被认为不可成药 公司专有平台开发了DNA编码库和筛选方法突破技术瓶颈[2] - 临床前研究表明其耐受性良好 相比JAK抑制剂可能具有更少副作用 JAK抑制剂可能影响病毒免疫和造血功能[1][2] 合作与商业化安排 - 赛诺菲拥有全球开发和商业化权利 公司将负责至二期临床试验开始阶段[4] - 公司可选择参与美国地区利润/损失分摊 包括平等分担成本及共享利润亏损 并参与美国地区共同推广活动[4] - 潜在收益超过12亿美元 包括开发、注册和销售里程碑付款 以及未来可能销售额的两位数分层特许权使用费[4] 科学机制与平台 - STAT6是IL-4/IL-13信号传导的关键节点转录因子 位于疾病通路下游 比上游靶点抑制更具选择性[1][5] - 专有平台整合新型化学方法和技术 创建大规模定制化SH2结构域聚焦DNA编码库 实现高兴趣靶点的精准药物开发[2][6] - 公司同时推进BTK SH2结构域抑制剂项目 针对B细胞或肥大细胞驱动的免疫炎症疾病[6] 行业地位与认可 - 专注于炎症疾病挑战性靶点抑制剂发现 管理团队来自Seagen、Blueprint Medicines和礼来等企业[6] - 被评选为2024年度Fierce 15生物技术公司 体现行业创新力认可[6] - 2025年5月在美国胸科学会会议上展示临床前数据 进一步证明STAT6抑制剂的强劲疗效和差异化安全性[3]