新药申请提交 - 公司宣布已完成其新药gedatolisib用于治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的新药申请向美国FDA的提交 [1] - 该NDA基于III期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型队列的临床数据 [1] - NDA通过FDA的实时肿瘤学审评项目提交 旨在缩短监管审查周期 [1] 临床数据亮点 - gedatolisib三联疗法将疾病进展或死亡风险降低了76% 风险比为0.24 中位无进展生存期为9.3个月 而fulvestrant单药为2.0个月 改善了7.3个月 [2] - gedatolisib双联疗法将疾病进展或死亡风险降低了67% 风险比为0.33 中位无进展生存期为7.4个月 而fulvestrant单药为2.0个月 改善了5.4个月 [2] - 公司CEO表示gedatolisib方案的疗效和安全性特征可能改变HR+/HER2-晚期乳腺癌的临床实践 [2] 药物机制与特性 - gedatolisib是一种研究性多靶点PI3K/AKT/mTOR抑制剂 可强效靶向所有四种I类PI3K亚型 mTORC1和mTORC2 [3] - 其作用机制与目前已获批的PAM通路单靶点抑制剂高度差异化 能够通过最小化适应性交叉激活来实现对PAM通路的完全抑制 [3] - 临床前研究和早期临床数据显示 gedatolisib在PIK3CA突变型和野生型乳腺肿瘤细胞中表现出相当的效力和细胞毒性 [3] 公司研发管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [5] - 除VIKTORIA-1试验外 评估gedatolisib作为HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗的VIKTORIA-2 III期试验正在招募患者 [5][6] - 一项评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的I/II期临床试验正在进行中 [6]