NEW YORK, Sept. 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT) (the Company), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to creating transformative treatments for rare diseases, today announced that the Company completed a meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to discuss the potential new drug application (NDA) submission for govorestat for the treatment of Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency (CMT-SORD) in the third quarter of 202 ...

Key Takeaways RIGL's Tavalisse drove $68.5M sales in H1 2025, up 44% year over year, driving top-line growth.RIGL raised its 2025 revenue outlook to $270-$280M on strong performance across its marketed products.FOLD's Galafold posted $233.1M H1 2025 sales, up 11% year over year, with patent protection to 2038.Both Rigel Pharmaceuticals (RIGL) and Amicus Therapeutics (FOLD) are developing and commercializing treatments for rare medical conditions where existing therapies are limited, with the goal of establi ...

核心观点 - 公司在CMT-SORD治疗药物govorestat的研发上取得重要进展，计划2025年第三季度与FDA会讨论NDA提交策略[1][3][4] - govorestat在INSPIRE 2/3期临床试验中显示显著疗效：12个月时关键次要终点改善，24个月MRI数据证实延缓疾病进展[1][4] - 推出免费尿液山梨醇检测项目以解决CMT-SORD诊断障碍[1][3][4] - 与Biossil达成AT-001授权协议，获得预付款及未来里程碑付款资格[9] - 现金储备从2024年底7940万美元降至2025年6月底3040万美元[9][14] CMT-SORD项目进展 - FDA会议安排：2025年Q3将讨论govorestat治疗CMT-SORD的NDA策略，涉及最新综合数据[4] - 临床试验数据：12个月数据显示CMT-HI指数、10米步行测试等次要终点显著改善，24个月MRI证实疾病进展减缓[1][4] - 诊断支持：2025年7月推出免费尿液山梨醇检测项目，采用临床验证流程[1][4] 其他管线进展 - 经典半乳糖血症：继续评估对CRL的回应，可能申请FDA会议讨论监管推进路径[5] - PMM2-CDG：2025年10月ASHG年会将公布govorestat单患者试验结果，该药已获FDA孤儿药和儿科罕见病认定[6] 公司运营 - 高管任命：2025年6月晋升Evan Bailey为CMO，Dottie Caplan为患者倡导与政府事务执行副总裁[9] - 财务表现：2025年Q2净亏损2130万美元（每股0.15美元），研发费用990万美元同比持平，行政费用1320万美元同比增加260万美元[9][15] - 现金状况：2025年6月底现金及等价物3040万美元，较2024年底下降62%[9][14] 商业合作 - AT-001授权：2025年7月与Biossil达成协议，后者获得除部分罕见病适应症外的全球独家权益[9]

核心观点 - 公司预计2025年底公布setrusumab治疗成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究最终分析数据 [1][2] - 截至2025年6月30日公司现金储备为5610万美元 预计可支持运营至2027年 [1][9] - 公司正在积极推进alvelestat的合作伙伴谈判 准备启动3期研究 [2] 研发进展 - setrusumab在3期Orbit研究中显示出可接受的安全性 研究将继续进行最终分析 最终分析阈值p<004 [5] - Cosmic研究未进行中期分析 将按计划在患者接受至少18个月治疗后进行最终分析 阈值p<005 [5] - 在欧洲开展商业化准备工作 包括SATURN项目 收集真实世界数据支持卫生经济学模型 [5] - alvelestat已完成药物制剂和生产活动 为3期研究做准备 [4][6] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用为540万美元 同比增长40万美元 主要因setrusumab研发支出增加220万美元 [4] - 行政费用从2024年第二季度的790万美元降至550万美元 主要因ADR计划费用减少190万美元和专业费用降低 [7] - 2025年第二季度净亏损1460万美元 同比增加230万美元 主要受540万美元外汇交易损失影响 [8] - 现金及等价物从2024年底的6980万美元降至5610万美元 [9] 公司概况 - 专注于罕见病创新疗法开发 主要候选药物为setrusumab和alvelestat [11] - setrusumab已获得欧盟和美国孤儿药认定 EMA PRIME认定 FDA突破性疗法认定 [11] - alvelestat已获得欧盟和美国孤儿药认定 FDA快速通道认定 [11] - 与Ultragenyx合作开发setrusumab 潜在里程碑付款高达245亿美元 [11]

核心观点 - VYKAT XR获得FDA批准并于2025年4月14日在美国上市 成为首个治疗普拉德-威利综合征(PWS)患者贪食症的药物 标志着公司进入商业化阶段[1][3][4] - 2025年第二季度实现产品净收入3270万美元 而去年同期为零 显示药物上市后迅速产生收入[6] - 公司现金及等价物和有价证券达2.938亿美元 并在7月通过增发普通股筹集2.3亿美元 财务实力显著增强[5] 财务表现 - 2025年第二季度产品净收入3270万美元 去年同期为零[6] - 营业活动使用现金1260万美元[5] - 销售成本70万美元 主要来自VYKAT XR销售[7] - 研发费用910万美元 同比下降320万美元[9] - 销售及行政管理费用2820万美元 同比增加1730万美元 主要因商业化投入增加[10] - 净亏损470万美元 较去年同期2190万美元大幅收窄[13] - 每股亏损0.09美元 较去年同期0.57美元改善[13] 商业化进展 - 2025年3月26日获得FDA批准 4月14日开始商业销售[4] - 截至6月30日收到646份患者起始表格[8] - 拥有295名独立处方医生[8] - 保险覆盖超过1亿人[8] - 第二季度后通过增发普通股筹集2.3亿美元[5] 研发与监管进展 - 向欧洲药品管理局(EMA)提交营销授权申请(MAA)[8] - 在多个国际医学会议上展示VYKAT XR疗效和安全性数据 包括内分泌学会年会和国际普拉德-威利综合征会议等[8] - 欧洲MAA提交相关费用60万美元[9] 资产负债表 - 现金及现金等价物7650万美元[25] - 有价证券2.103亿美元[25] - 应收账款2460万美元[25] - 存货240万美元[25] - 总资产3.323亿美元[25] - 应付Essentialis收购对价负债1886万美元[11][25] - 股东权益2.401亿美元[25] 产品与市场 - VYKAT XR是每日一次口服疗法 用于治疗4岁及以上PWS患者的贪食症[17][22] - PWS是罕见遗传性神经发育障碍 美国发病率约1/15000[15] - 贪食症是PWS标志性症状 表现为持续饥饿感和暴食行为[15][16]

公司核心业务与产品管线 - 公司是一家专注于治疗罕见病且存在未满足医疗需求的晚期生物制药公司 [4] - 其专业生物治疗业务板块正在开发并推进HyBryte™（SGX301或合成金丝桃素）的潜在商业化 该疗法是一种利用安全可见光治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的新型光动力疗法 [4] - 该业务板块的开发项目还包括将合成金丝桃素（SGX302）扩展至银屑病适应症 以及用于治疗包括头颈癌口腔黏膜炎在内的炎症性疾病的首创先天防御调节剂（IDR）技术dusquetide（SGX942）和用于治疗白塞病的SGX945 [4] - 其公共卫生解决方案业务板块包括开发Ricin毒素疫苗候选物RiVax® 以及针对丝状病毒（如马尔堡和埃博拉）的疫苗项目和用于预防COVID-19的候选疫苗CiVax™ [5] - 公司疫苗项目的开发采用了其专有的热稳定平台技术ThermoVax® [5] - 该业务板块至今已获得美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）、国防威胁降低局（DTRA）以及生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的政府资助和合同资金支持 [5] 核心产品进展与市场机遇 - 公司正利用其HyBryte™平台取得进展 该新型疗法旨在治疗主要影响老年人的罕见皮肤癌——皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）[3] - 随着HyBryte活性成分在美国成功完成生产 公司展示了国内创新为服务不足患者群体带来有意义影响的潜力 [3] - 随着美国第二项3期研究的成功完成 公司将寻求监管批准以支持其在全球范围内的潜在商业化 [4] - 美国有超过3000万人患有罕见病 对准确诊断和有效治疗的需求日益紧迫 [2] - 许多罕见病目前仍无FDA批准的疗法 且老年人症状常被误认为是典型衰老现象 导致诊断延迟数年 [2] 行业背景与政策环境 - 随着美国人口老龄化 慢性病和罕见病正成为紧迫的医疗挑战 且对老年人的影响尤为严重 [2] - 特朗普政府的“让美国再次健康”倡议强调改善治疗可及性并加速医疗创新 [2]

核心业绩表现 - 2025年第二季度调整后每股收益1美分 低于Zacks共识预期的2美分 但较去年同期每股亏损6美分有所改善 [1] - 季度总收入1亿5470万美元 同比增长22%（按固定汇率计算增长18%） 超出Zacks共识预期1亿4800万美元 [2] - 营业费用增长56%至1亿2780万美元 主要因支付3000万美元给Dimerix获得DMX-200美国独家授权 [7] - 截至2025年6月30日 公司持有现金及等价物2亿3100万美元 较上季度末2亿5060万美元有所下降 [7] 产品线销售情况 - 核心产品Galafold（治疗法布里病）销售额1亿2890万美元 按固定汇率计算同比增长12% 低于Zacks共识预期1亿3300万美元 [4] - 新上市组合疗法Pombiliti+Opfolda（治疗庞贝病）贡献2580万美元收入 超出Zacks共识预期2400万美元 [4] - 两款产品分别针对罕见病法布里病和庞贝病 公司正推进扩大适应症标签的临床研究 [3] 2025年业绩指引 - 维持全年收入增长15-22%（固定汇率）的预期 其中Galafold增长10-15% Pombiliti+Opfolda增长50-65% [8] - 预计调整后营业支出3亿8000万至4亿美元 [8] - 目标在2025年下半年实现GAAP净利润 并计划2028年总销售额突破10亿美元 [9] 战略合作进展 - 2025年5月获得Dimerix三期候选药物DMX-200美国独家商业化权利 该药物针对罕见肾病FSGS 目前无FDA批准疗法 [10] - 关键三期ACTION3研究按计划推进 预计2025年底完成患者入组 [10] 行业比较 - 公司股价年内下跌36.4% 同期行业指数上涨1.5% [3] - 生物技术板块中 Arvinas年内股价下跌61.2% 但过去60天亏损预期收窄 CorMedix股价上涨43.3% 盈利预期上调 Immunocore股价上涨11.1% 亏损预期改善 [12][13][14]

业绩总结 - 2025年第一季度总收入为1.25亿美元[4] - 2025年第一季度收入同比增长15%[56] - 2025财年总收入增长预期调整为15%至22%[58] - 2025年第一季度非GAAP净收入为896.3万美元，较2024年同期的亏损458.1万美元有所改善[56] - 2025年第一季度GAAP净亏损为216.9万美元，较2024年同期的484.2万美元有所减少[56] - 2025年第一季度的总GAAP运营费用为121.5万美元，较2024年同期的124.5万美元有所下降[68] - 2025年第一季度的非GAAP运营费用为944.9万美元，较2024年同期的855.5万美元有所上升[68] 用户数据 - Galafold的收入为1.042亿美元，同比增长6%[13] - Galafold在可治疗患者中的市场份额为69%[10] - Pombiliti和Opfolda的收入为2100万美元，同比增长92%[18] - 预计2025年Pombiliti和Opfolda的收入增长为50-65%[20] 未来展望 - 预计2028年总收入超过10亿美元[5] - Galafold的收入增长指导为10-15%[15] - 预计2025年将获得3项监管批准，并在10个新市场推出[23] - 2025年第二季度GAAP净收入预计将在2025年下半年实现正值[58] 新产品和新技术研发 - DMX-200的许可协议包含高达5.6亿美元的成功里程碑支付[38] - DMX-200的FDA批准预计将以蛋白尿作为主要终点[46] 其他信息 - 2024年和2025年第一季度的美元对欧元汇率分别为1.086和1.052，变动幅度为-3.1%[72]