药物监管进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会采纳了积极意见 建议批准DAWNZERA用于常规预防成人和12岁及以上青少年遗传性血管性水肿的反复发作 [1] - 该积极意见已提交至欧盟委员会 最终决定预计在2026年第一季度做出 [6] 目标疾病与市场 - 遗传性血管性水肿是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病 其特征是身体各部位反复出现严重肿胀 全球估计每5万人中有一人受影响 [2] 药物作用机制与临床数据 - DAWNZERA通过抑制血浆前激肽释放酶发挥作用 该蛋白在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用 [3] - CHMP的建议基于OASIS-HAE和OASISplus三期试验的可靠数据 这些试验证明了发作频率的显著降低 [3] - 关键性试验入组了患有复发性HAE发作的成人和12岁及以上青少年 评估了DAWNZERA的疗效和安全性 包括通过自动注射器进行自我给药 [4] - 试验结果显示 患者在疾病活动的多项指标上均表现出发作频率显著降低 且获益随时间持续 [4] 药物安全性与市场地位 - 试验安全性数据表明DAWNZERA通常耐受性良好 [5] - DAWNZERA已于2025年8月在美国获批用于预防成人和12岁及以上儿科患者的HAE发作 成为首个也是唯一一个用于遗传性血管性水肿的RNA靶向预防性疗法 [5] 公司股价表现 - 公司股价在过去一年交易区间为23.95美元至76.78美元 在2025年11月14日周五收盘于71.55美元 当日上涨2.45% [6]