财务状况 - 截至2025年9月30日，Aldeyra的现金、现金等价物和可市场化证券总额为7530万美元，预计足以支持公司运营至2027年下半年[10] 产品研发与临床试验 - Reproxalap在干眼症和过敏性结膜炎的临床试验中显示出快速和持续的症状改善[50] - 在Phase 3干眼室试验中，Reproxalap达到了眼部不适的主要终点，P值为0.002[53] - ADX-629在多项临床试验中显示出对脂质谱的显著改善，P值分别为0.005、0.036和0.0004[32] - Aldeyra的研发管线包括多个候选药物，如ADX-2191、ADX-248和ADX-246，涵盖干眼症、肥胖、神经炎症等多个适应症[10] - ADX-2191的临床试验设计为双盲、1:1随机、平行组，计划招募最多20名活检确诊的原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）患者[72] - ADX-2191在视网膜色素变性患者的二期临床试验中，视网膜敏感性从基线改善[82] - 计划中的二期/三期临床试验将招募45名视网膜色素变性患者，主要终点为在暗适应条件下对绿色光的周边视觉敏感性[86] - 公司预计在2026年上半年启动视网膜色素变性临床试验[87] - ADX-2191已获得FDA孤儿药资格，并与FDA达成特别协议，单一试验将足以支持NDA重新提交[71] 合作与商业化 - Aldeyra与AbbVie签署了独家选择协议，允许AbbVie开发和商业化Reproxalap[57] - 公司与AbbVie达成共同独占许可协议，开发、生产和商业化Reproxalap，预计首付款为1亿美元，FDA批准后将支付1亿美元里程碑款[61] - Reproxalap的PDUFA目标行动日期已延长至2026年3月16日[55] - 公司预计在干眼症领域的NDA提交满足疗效要求，主要终点为患者报告的眼部瘙痒评分，所有P值均小于0.0001[62][63] 市场前景 - 预计Reproxalap的监管审批和商业化时间表将受到FDA工作负载的影响[10] - 每年在美国约有200-600例新诊断的原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）病例，患者的中位生存期不足5年[71] - ADX-2191的临床试验预计在2025年下半年启动，结果预计在2026年公布[74] - 公司预计在2026年3月16日提交干眼症（Reproxalap）领域的NDA[98] 公司使命 - Aldeyra的使命是发现创新疗法，以改善免疫介导疾病患者的生活质量[7]

财务状况 - 截至2025年9月30日，Aldeyra的现金、现金等价物和可市场证券总额为7530万美元，预计足以支持公司运营至2027年下半年[7] 研发管线 - Aldeyra的研发管线包括多个候选药物，如Reproxalap用于干眼症，ADX-2191用于视网膜疾病等[6] - ADX-629在多项临床试验中显示出安全性和良好的耐受性，并在减少炎症迹象和症状方面表现出急性和慢性活性[21] - ADX-629在临床试验中观察到脂质谱的统计显著变化，P值分别为0.005、0.036和0.0004[30] - ADX-629在酒精相关肝炎的临床试验中显著降低了C反应蛋白水平，C反应蛋白与不良心血管结果相关[35] - ADX-246在干性年龄相关性黄斑变性模型中，显著降低了有毒视网膜醛代谢物A2E，P值为0.04[42] - ADX-248在小鼠模型中显示出对神经炎症疾病相关的RASP的结合能力，表明其潜在的治疗作用[57] - Aldeyra的产品候选药物包括针对免疫介导疾病的ADX-248和ADX-246，分别采用口服和眼内注射给药方式[6] 临床试验结果 - ADX-248在小鼠MPTP帕金森病模型中显著提高了脑多巴胺水平，P值为0.001[67] - 在小鼠SOD1-G93A肌萎缩侧索硬化症模型中，ADX-248的抓握力量显著提高，P值为0.0002[73] - ADX-248在6-OHDA帕金森病模型中显著改善了线悬挂时间，P值为0.02[70] - ADX-248在小鼠MPTP模型中显著增加了多巴胺能神经元细胞面积，P值为0.05[67] - ADX-248的预临床剂量为3、10和20 mg/kg，分别对应人类等效剂量为15、50和100 mg[80] - ADX-248在临床前研究中显示出良好的安全性，预计100 mg的人类剂量具有10倍的安全边际[83] - ADX-248的第一阶段健康受试者剂量递增试验正在进行中，剂量超过100 mg QD[83] - 预计2026年将支持ADX-248的第二阶段临床试验的关键安全性测试正在进行中[81] - ADX-248在帕金森病和ALS模型中改善了神经运动功能[77] - ADX-248的临床前研究显示在10和20 mg/kg的剂量下观察到神经学改善[80] 未来展望 - Aldeyra的研发计划和时间表可能会因资金、招募速度和监管审查等因素而调整[4] - 公司在2025年11月6日的指引中未更新或确认与Reproxalap相关的潜在许可或产品收入[7]