财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入为10万美元，与2024年同期相似，主要来自授权给Indivior的专利维护费以及从NeuroStarix集团获得的服务公允价值 [21] - 第三季度研发费用为20万美元，主要与GABA B PAM项目相关，与2024年同期相似 [21] - 第三季度一般及行政费用为50万美元，与2024年同期相比保持稳定 [22] - 公司采用权益法核算对Neurosterix的投资，第三季度确认了90万美元的净亏损份额，与2024年同期相似 [22] - 截至第三季度末，公司持有220万瑞士法郎现金，现金跑道可支撑至2026年中 [8] - 其他流动资产为20万美元，主要为预付的研发及行政费用 [23] - 截至2025年9月30日，非流动资产为500万美元，主要包括对Neurosterix集团20%的股权投资（按权益法核算）以及对Stellicla的投资 [23] - 截至2025年9月30日，流动负债为120万美元，较2024年12月31日增加了40万美元，主要由于专业服务应付款项增加 [23] - 第三季度末非流动负债为20万美元，与2024年12月数据一致，主要为退休福利义务 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - **GABA B PAM项目（物质使用障碍）**：合作伙伴Indivior已成功完成其候选药物的IND（新药临床试验申请）支持性研究 [6][9] - **GABA B PAM项目（慢性咳嗽）**：公司已选定一个候选化合物用于慢性咳嗽，并准备启动IND支持性研究，前提是获得资金 [6][10][20] - **diproglurant（mGluR5负向变构调节剂）项目**：公司已将其重新定位用于脑损伤恢复，并在为临床研究做准备方面取得良好进展 [6][9] - **Neurosterix（分拆公司）项目**：其M4 PAM项目已完成IND支持性研究，预计今年将开始给患者用药 [10][24] - **Stellicla（投资公司）项目**：正在推进其患者分层研究，并计划进行针对自闭症谱系障碍两个亚群的II期临床研究 [7][37] 各个市场数据和关键指标变化 - **脑损伤/中风恢复市场**：全球有超过1亿中风幸存者，且每年新增1200万病例，存在巨大的未满足医疗需求 [12] - **慢性咳嗽市场**：当前标准治疗对30%的患者无效，对高达60%的患者仅中度有效，存在巨大的未满足医疗需求 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **合作与授权战略**：与Indivior的合作协议规定，公司有资格获得高达3.3亿美元的里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费（高个位数到低两位数百分比） [6] - **分拆与投资战略**：通过分拆Neurosterix和投资Stellicla，公司旨在推进神经科学领域的多元化管线并利用外部技术平台 [7][8] - **慢性咳嗽领域竞争**：提及竞争对手药物gefapixant（P2X3抑制剂）在美国市场表现不佳，且据关键意见领袖称，高达50%的患者停药或无应答 [31][33][34] - **中风恢复领域竞争**：提及竞争对手CCR5受体调节剂mirabiroc（原抗HIV药物）及其正在进行的CAMARUS试验，公司计划从中学习并可能合作 [29][39][40][41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **现金状况与融资需求**：当前现金不足以支持未合作项目进入临床阶段，公司需要为项目（如慢性咳嗽的IND支持性研究）寻求融资 [8][10][20] - **慢性咳嗽市场前景**：尽管存在竞争，公司仍认为慢性咳嗽是重大的未满足医疗需求，其GABA B PAM方法可能通过中枢作用机制覆盖更广泛的患者群体 [32][34] - **Stellicla发展前景**：该公司正在推进C轮融资，以资助两个II期临床研究，并同时进行一项资产的对外授权；考虑到市场回暖，首次公开募股也是一种潜在的融资机制 [37][38] - **行业动态与学习**：公司积极关注竞争对手在中风恢复领域的临床试验（如CAMARUS），并计划与相关研究者合作，从中汲取经验用于自身项目开发 [39][40][42] 其他重要信息 - 公司拥有diproglurant的现成药物产品和强大的专利地位 [14] - 在临床前模型中，慢性咳嗽候选化合物A显示出1 mg/kg的最小有效剂量和6 mg/kg的半数有效剂量，疗效可重复，且显示出超过60倍的安全边际 [17][19] - 在豚鼠实验中，化合物A在最高剂量下实现了70%的咳嗽次数减少，并且在无呼吸抑制效应的剂量下，其疗效优于参考药物 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于慢性难治性咳嗽潜在疗法的商业前景，特别是在gefapixant似乎不再影响美国市场的情况下 [28] - **回答**: 管理层确认gefapixant表现不佳且未在美国注册，GSK以20亿美元收购Bellis部分原因是其候选药物camlipixant可能没有gefapixant的味觉障碍问题 [31][32] - **回答**: 公司认为慢性咳嗽仍是重大未满足需求，关键意见领袖指出巴氯芬有效但因其镇静作用和频繁给药而使用受限，且高达50%使用P2X3抑制剂或gefapixant的患者停药或无应答 [33] - **回答**: 补充指出，近期评估显示高达50%患者对gefapixant无获益，高于最初预测的30%，因为P2X3抑制剂仅针对单一外周机制，而GABA B PAM作为中枢作用药物可能满足更广泛患者需求 [34] 问题2: 关于Stellicla的下一个融资催化剂以及其公开上市前景 [28] - **回答**: Stellicla正在推进其患者分层研究，为药理干预研究储备患者 [35][36] - **回答**: 该公司正在进行C轮融资，以资助两个针对自闭症谱系障碍亚群的II期临床研究，同时也在推进从诺华授权资产Mavoglurant的对外授权 [37][38] - **回答**: 考虑到市场回暖，首次公开募股是Stellicla正在考虑的一种潜在融资机制 [38] 问题3: 关于中风后恢复领域的竞争格局，特别是CCR5受体调节剂（如mirabiroc）的临床试验，以及CAMARUS试验可能为diproglurant开发提供的经验 [29] - **回答**: 公司已与CAMARUS试验的首席研究员会面并计划合作，将从该试验中汲取很多经验 [39] - **回答**: 公司一直关注此领域，认为CCR5调节剂的成功验证了通过药物干预改善中风恢复的潜力，mGluR5与CCR5在作用机制上有许多相似之处（如中风后上调、抑制后促进恢复） [40][41] - **回答**: CAMARUS试验更侧重于运动功能恢复，而公司在计划diproglurant试验时，将同等重视感觉和运动功能评估指标，因此可以从该试验中学到很多 [42] 问题4: 关于与Indivior合作的下一步计划以及2026年的预期催化剂 [29] - **回答**: Indivior已成功完成IND支持性研究，目前正在准备推进该项目，但公司目前无法提供更多信息 [43]