公司核心动态 - 公司计划向美国FDA申请HemaXellerate疗法的孤儿药资格认定，该疗法预计用于治疗再生障碍性贫血，并可能用于解决化疗副作用，该市场价值达数十亿美元[1] - 公司董事长兼首席执行官Koos博士将主持此次更新并回答观众提问[2] - 关于HemaXellerate疗法的会议将于9月24日东部时间下午4:25开始，持续约10分钟[3] 产品研发进展 - HemaXellerate疗法已获得FDA批准，准备进入I期临床试验阶段[2] 公司业务概览 - 公司是一家公开交易的生物技术公司，股票代码为OTC PINK: RGBP和RGBPP[4] - 公司专注于免疫学和免疫治疗领域，致力于通过临床前及I/II期临床试验快速推进新技术[4] - 当前研发重点是利用mRNA和小分子疗法治疗癌症及自身免疫性疾病[4]

公司动态 - Mustang Bio股价单日暴涨1807% 因旗下候选药物MB-101获FDA孤儿药资格认定 该药物针对罕见脑癌(星形细胞瘤和胶质母细胞瘤)的CAR-T细胞免疫疗法 [1] - MB-101在I期研究中显示持久疗效 50%患者达到疾病稳定或更好 其中2例部分缓解和2例完全缓解(持续75个月和66+个月) [7] - 公司计划2026年Q1启动MB-109的I期研究 该药物是MB-101与MB-108(溶瘤病毒疗法)的联合疗法 但需先获得融资或战略合作支持 [4][8][9] 研发管线 - MB-108是公司另一款获孤儿药认定的候选药物 用于治疗恶性胶质瘤 目前处于独立I期研究阶段 [6] - 临床管线还包括靶向CD20的CAR-T疗法MB-106 拟于2026年Q1启动I期研究 适应症为血液恶性肿瘤和自身免疫疾病 [9] 行业数据 - 孤儿药资格可享受税收抵免、处方药用户费减免等优惠 并获得7年市场独占权(独立于专利保护) [3] - 公司年内股价累计下跌623% 同期行业指数跌幅仅19% [3] 同业比较 - Immunocore(IMCR)2025年每股亏损预期从144美元收窄至70美分 年内股价上涨99% [12] - Verona Pharma(VRNA)2025年预期从每股亏损7美分转为盈利22美分 年内股价飙升964% [13] - Bayer(BAYRY)2025年每股收益预期从119美元上调至127美元 年内股价上涨566% [14]