核心观点 - 公司报告了其OX2R激动剂项目的重要临床进展，包括ORX750在治疗发作性睡疮1型、2型和特发性嗜睡症的2a期研究数据，以及ORX142在健康志愿者中的1期研究数据 [1][2] - ORX750在低剂量初始队列中显示出统计学显著、临床意义显著且剂量依赖性的改善，安全性良好，预计在2026年第一季度启动注册项目 [2][5] - ORX142显示出高效力、快速起效和良好安全性，计划在2026年第一季度启动患者研究 [2][10] - 公司现金及投资总额为3.49亿美元，预计可支撑运营至2027年中 [19] 临床项目进展 ORX750 Phase 2a研究更新 - 截至2025年9月23日数据截止日，共有55名NT1、NT2和IH参与者完成了ORX750的2周交叉队列给药 [4] - ORX750在所有测试剂量下普遍耐受性良好，所有治疗中出现的不良事件均为短暂性，严重程度为轻度至中度 [4] - 最常见的不良事件（≥10%）为尿频（51%）、失眠（22%）、头晕（13%）和头痛（11%） [4] - 在NT1 1.5 mg队列中，ORX750在第2周时相比安慰剂在MWT平均睡眠潜伏期上实现了超过20分钟的变化，半数参与者MWT平均睡眠潜伏期超过30分钟 [6] - 在NT1 1.5 mg队列中，参与者平均ESS总分为5.1，而安慰剂组为18.7，基线为19.6 [7] - 在NT1 1.5 mg队列中，参与者WCR相比安慰剂相对降低了87% [7] - 在NT2 4.0 mg队列中，ORX750在MWT平均睡眠潜伏期上实现了超过10分钟的变化 [13] - 在NT2 4.0 mg队列中，参与者平均ESS总分为8.1，而安慰剂组为15.9，基线为17.3 [13] - 在IH 2.0 mg队列中，ORX750在包括MWT在内的多项疗效指标上实现了统计学显著和临床意义的改善 [8] ORX142 Phase 1研究更新 - 截至2025年10月3日数据截止日，共有89名健康成年志愿者接受了ORX142给药 [10] - ORX142显示出快速起效、差异化的药代动力学特征，在所有测试剂量下普遍耐受性良好 [10] - 在急性睡眠剥夺的健康志愿者中，ORX142在所有测试剂量下均实现了相比安慰剂在MWT平均睡眠潜伏期上统计学显著和剂量依赖性的改善 [10] 研发管线与未来里程碑 - ORX750：2a期CRYSTAL-1研究进行中，预计2026年第一季度启动注册项目 [14] - ORX142：1期首次人体研究进行中，预计2026年第一季度启动患者研究 [14] - ORX489：正在进行IND enabling研究，专注于获得IND许可并在2026年第一季度启动临床研究 [14] 2025年第三季度财务业绩 - 现金、现金等价物和投资总额为3.49亿美元 [19] - 研发费用为4160万美元，去年同期为3390万美元 [19] - 一般及行政费用为1220万美元，去年同期为1250万美元 [19] - 净亏损为5490万美元，去年同期为4256万美元 [19] - 截至2025年9月30日，总资产为4.483亿美元，总负债为1.467亿美元，股东权益为3.0157亿美元 [25][26]

公司业绩与财务表现 - 2025年第一季度净亏损2610万美元，较2024年同期的3800万美元收窄31% [12] - 现金及投资总额为4.249亿美元，预计可支撑运营至2027年中 [6] - 研发费用3340万美元，同比增长47%；行政费用1230万美元，同比下降8% [6][10] OX2R激动剂研发进展 - ORX750二期CRYSTAL-1研究按计划推进，2025年将获得发作性睡病1型/2型和特发性嗜睡症全部数据 [2][5][6] - ORX142将于2025年启动首次人体试验，针对睡眠剥夺健康志愿者收集临床数据 [2][5][6] - ORX489处于IND申报准备阶段，专注于神经精神疾病治疗 [5][6] 临床数据与科学成果 - ORX750的5.0mg剂量在用药后8小时内持续维持觉醒效果，平均睡眠潜伏期超30分钟 [3] - 美国神经病学会年会公布的一期数据显示ORX750具备最佳同类药物潜力 [3] - 食欲素通路被确认为神经科学新前沿，可同时改善睡眠-觉醒障碍与认知缺陷 [2] 产品管线战略定位 - OX2R激动剂平台覆盖神经、神经退行及神经精神三大疾病领域 [2][8] - ORX750在发作性睡病2型和特发性嗜睡症领域具备首创新药潜力 [3][5] - 公司同步开发早期免疫肿瘤项目LockBody®技术平台 [8] 财务指标明细 - 季度利息与投资收益789万美元，同比增长204% [12] - 总资产5.278亿美元，较2024年末下降8.5% [14] - 每股基本及摊薄亏损0.20美元，同比改善47% [12]