核心观点 - 公司宣布其治疗阿尔茨海默病的II期START研究已达到75%入组目标 该研究评估口服药物zervimesine(CT1812)在早期患者中的疗效[1] - 公司CEO强调快速入组反映了患者和研究机构对便捷口服治疗方案的兴趣 并指出该药物在2024年SHINE研究中已显示能延缓特定患者认知功能恶化[2] - 研究获得美国国家卫生研究院下属国家老龄化研究所8100万美元资金支持 并与35家顶尖学术机构组成的阿尔茨海默病临床试验联盟合作开展[4] 临床试验进展 - START研究(NCT05531656)针对540名轻度认知障碍和早期阿尔茨海默病患者 采用随机安慰剂对照设计 治疗周期18个月[1][3] - 研究主要评估认知功能(CDR-SB和ADAS-Cog量表)和执行功能 同时监测生物标志物变化和安全性[3] - SHINE研究已完成153名轻中度阿尔茨海默病患者入组 该研究达到安全性和耐受性主要终点 并获得3000万美元政府资金支持[5][6] 药物研发特征 - Zervimesine(CT1812)为每日一次口服药物 针对阿尔茨海默病和路易体痴呆等中枢神经系统疾病[7] - 作用机制通过sigma-2受体调节异常通路 区别于现有治疗方式 能阻断Aβ和α-突触核蛋白对神经元的毒性损害[7][9] - 药物已获得美国ANSI正式命名 在迄今临床研究中表现出良好耐受性[7][8] 公司研发定位 - 公司为临床阶段生物制药企业 专注于年龄相关中枢神经退行性疾病的小分子治疗药物开发[9] - 研发管线除阿尔茨海默病外 还涵盖路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性地理萎缩等适应症[9] - 核心技术平台通过靶向sigma-2受体调控疾病受损通路 具有独特作用机制[9][10]

公司信息 * 公司为Alterity Therapeutics (ATHE) 是一家专注于神经退行性疾病的生物技术公司[1][9][11] * 公司主要候选药物为ATH434 一种口服小分子药物 用于治疗多系统萎缩症(MSA) 并具有治疗其他帕金森相关疾病的潜力[11][16][17] * 公司在美国获得FDA快速通道资格认定 在欧盟获得孤儿药资格认定[10][17][27] * 公司拥有经验丰富的研发团队 在神经学领域拥有三个CNS药物获批经验[11] * 公司近期完成了4000万美元的融资[31] 核心产品与研发进展 * 候选药物ATH434是一种首创疗法 旨在通过分子伴侣机制重新分布中枢神经系统内失衡的铁元素 减少α-突触核蛋白的聚集和氧化应激 从而保护神经元[13][15][16] * 药物为口服小分子 能良好穿过血脑屏障 靶向细胞内病理过程[16] * 公司公布了201研究（随机双盲安慰剂对照试验）的积极顶线数据 该研究招募了约75名经临床诊断并伴有MRI显示脑铁升高的MSA患者 治疗为期12个月[11][19][27] * 201研究结果显示 在主要临床终点MSARS Part 1评分上 50毫克剂量组比安慰剂组疾病进展减缓了48%（3.8分） 75毫克剂量组减缓了30%（2.4分） 治疗效果具有临床意义（1.5分即为临床有意义）[23] * 药物显著改善了体位性低血压症状 安慰剂组患者一年内恶化6分 而两个活性剂量组则稳定或略有改善[23] * 通过可穿戴传感器评估 药物治疗使患者行走时间损失减少约一半（安慰剂组损失25-28分钟）[24] * 202研究（开放标签研究）在晚期MSA患者中显示出与双盲研究相似的疗效（评分下降3.5分）和良好的安全性[26][27] * 药物显示出保护脑容量的趋势 且在所有研究中均表现出清洁的安全性 不良事件与基础疾病一致 无严重不良事件与研究药物相关[25][26][27] * 公司计划在年底前与FDA举行期末二期会议 以最终确定三期或后续研究的设计[28] 目标疾病与市场 * 主要适应症为多系统萎缩症(MSA) 这是一种罕见、高度致残且快速进展的帕金森综合征 美国患者人数高达5万人[17] * MSA目前尚无获批疗法 患者确诊后五年内超半数需轮椅 中位生存期仅为症状出现后的7-8年[17] * 因药物靶向铁代谢这一多种神经退行性疾病的共同病理过程 其具有治疗其他重大疾病（如帕金森病）和其他孤儿病的潜力[11][13][16] 行业与活动背景 * 本次会议为Pink Asset Management与Monsoon Communications联合举办的Biotech Showcase 2025[1] * 活动得到了FB Rice的赞助 该公司是澳大利亚领先的独立知识产权事务所 拥有超过75年经验和国内最大的生命科学专利团队[7] * 澳大利亚证券交易所(ASX)是全球第三大生物技术/生命科学交易所 拥有约175家上市生命科学公司[2] * 会议旨在为志同道合的投资者和CEO提供交流和建立联系的机会[5][6]

文章核心观点 - 公司公布zervimesine治疗干性年龄相关性黄斑变性继发的地理萎缩（GA）的2期COG2201 “MAGNIFY”试验的 topline 结果，显示其能减缓GA病变生长速度和缩小病变大小，zervimesine有望成为治疗这些疾病的突破疗法 [1] 试验结果 - zervimesine治疗使GA病变生长速度比安慰剂组慢28.6%，18个月时病变面积比安慰剂组缩小28.2% [1][4] - 约2/3患者完成12个月给药，1/3完成18个月给药，安全性、人口统计学、视觉和解剖学结果等额外数据仍在分析中，公司计划在今年晚些时候的医学会议上提交完整研究结果 [5] 药物优势 - 此前在阿尔茨海默病和路易体痴呆的2期研究中已观察到zervimesine能显著减缓疾病进展，此次干性AMD结果表明其在该适应症中也有潜力，且为每日一次口服药，相比需定期门诊玻璃体内注射的现有疗法更具优势 [2] - 公司认为zervimesine可作为单一疗法或与现有药物联用，让医生能为患者量身定制治疗方案，也能让不适合注射治疗的患者获得治疗机会 [6] 试验介绍 - “MAGNIFY”研究是一项双盲、安慰剂对照的2期临床试验，原计划招募246名患者，实际约100名患者入组后试验结束，患者被随机分为两组，分别接受安慰剂或每日一次200mg的口服zervimesine治疗，试验评估了安全性和耐受性、GA病变大小和生长速度变化、视力变化等指标 [7] - 公司提前结束试验是为将资源集中在阿尔茨海默病和路易体痴呆的正在进行的项目上 [8] 疾病介绍 - 干性AMD是年龄相关性黄斑变性更常见的形式，占病例的90%，由黄斑区光感细胞受损和丧失引起，随着病情发展到GA阶段，黄斑会形成病变，导致中央视力不可逆丧失 [9] 药物介绍 - zervimesine（CT1812）是一种每日一次的口服研究性药物，正在开发用于治疗中枢神经系统疾病，如阿尔茨海默病和路易体痴呆，其作用机制是通过与sigma - 2受体相互作用调节疾病中受损的通路，且在临床研究中总体耐受性良好 [10][12] - 美国采用名称委员会已将zervimesine定为CT1812的美国采用名称 [11] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发针对中枢神经系统年龄相关退行性疾病的创新小分子疗法，目前正在对主要候选药物zervimesine进行多项临床试验 [12]

文章核心观点 Cognition Therapeutics公司公布2025年第一季度财务结果并进行业务更新，在阿尔茨海默病和路易体痴呆症项目上取得进展，同时介绍了公司研发情况和业务亮点 [1][2] 分组1：公司业务进展 - 向FDA申请召开2期结束会议，以审查阿尔茨海默病SHINE研究结果并讨论注册研究计划 [2] - 启动为zervimesine（CT1812）在路易体痴呆症中获取商业研究性新药申请的流程，完成后将为该适应症申请2期结束会议 [2] - 路易体痴呆症2期SHIMMER研究结果被接受在2025年7月27 - 31日于加拿大多伦多举行的阿尔茨海默病协会国际大会上进行报告 [9] - 在视觉与眼科研究协会会议上展示两张海报，描述zervimesine在调节脂质代谢和保护视网膜细胞方面的作用 [9] - 2025年1月公司2期SHIMMER研究结果在国际路易体痴呆症会议上公布 [9] 分组2：第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物约为1640万美元，国立卫生研究院下属国家老龄研究所剩余承诺赠款资金为4700万美元，公司估计有足够现金支持运营和资本支出至2025年第四季度 [4] - 2025年第一季度研发费用为1080万美元，高于2024年同期的1060万美元，主要因与合同研究组织的2期试验活动增加 [5] - 2025年第一季度一般及行政费用为300万美元，低于2024年同期的350万美元，主要因股票薪酬降低，专业费用增加部分抵消了这一减少 [6] - 2025年第一季度净亏损850万美元，合每股基本和摊薄亏损0.14美元，低于2024年同期的净亏损920万美元，合每股基本和摊薄亏损0.27美元 [7] 分组3：公司简介 - Cognition Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发针对中枢神经系统年龄相关退行性疾病的创新小分子疗法 [8] - 目前正在对主要候选药物zervimesine（CT1812）进行临床研究，包括早期阿尔茨海默病的START研究，该药物可通过与sigma - 2受体相互作用调节疾病受损通路 [8]

文章核心观点 公司在2025年奥地利维也纳举行的AD/PD™会议上公布zervimesine（CT1812）治疗轻中度阿尔茨海默病的2期SHINE研究生物标志物结果 ，显示该药物对相关生物标志物有积极影响 [1][3][5] 研究情况 - 研究对比整体研究人群和血液中p - Tau217蛋白水平较低参与者关键蛋白（生物标志物）变化，低p - Tau217亚组分析旨在研究zervimesine对神经退行性病变较轻人群的影响 [2] - 整体研究人群中，接受zervimesine治疗6个月的参与者与安慰剂组相比，与阿尔茨海默病进程相关的血浆生物标志物减少；低p - Tau217亚组这些关键血浆生物标志物减少更明显 [3] - 接受zervimesine治疗的参与者中，与神经炎症相关的胶质纤维酸性蛋白（GFAP）水平显著降低，与神经退行性病变相关的神经丝轻链（NfL）减少，阿尔茨海默病患者体内积累的淀粉样蛋白β（Aβ）和tau蛋白（p - Tau217）水平低于安慰剂组 [4] 研究结论 - 某些蛋白质变化与zervimesine在整体研究人群中的认知效果相关，低p - Tau217亚组中认知效果和对生物标志物的影响更明显，这些分析支持对zervimesine作用机制的理解 [5] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于发现和开发针对中枢神经系统年龄相关退行性疾病的创新小分子疗法 [6] - 目前正在痴呆伴路易体（DLB）和阿尔茨海默病临床项目中研究主要候选药物zervimesine（CT1812），包括早期阿尔茨海默病的START研究（NCT05531656） [6] 会议展示详情 | 标题 | 作者 | 日期/时间 | 地点 | | --- | --- | --- | --- | | Positive Impact of CT1812 Treatment on Plasma Biomarkers in Lower p - tau217 Subgroup Aligns with Clinical Benefits in Mild - to - Moderate AD Patients (ID 3184) | Hamby ME, Kavanagh S, Di Caro V, Zetterberg H, Blennow K, Teunissen CE, Grundman M, Caggiano AO | 2025年4月1日下午2:45 CET | Hall A | | CSF Proteomic Biomarker Analysis from Phase 2 Study Shine Identified Effects of S2R Modulator CT1812 in Alzheimer's Disease (ID 2921) | Lizama B, Pandey K, Duong D, Seyfried NT, Cho E, Grundman M, Di Caro V, Caggiano AO, Hamby ME | | Poster Hall | | Identification of CSF Proteins That Correlate with Cognitive Outcomes in Participants of Phase 2 Study Shine Evaluating Effects of CT1812 in Patients with Alzheimer's Disease (ID 3119) | Lizama B, Pandey K, Duong D, Seyfried NT, Grundman M, Caggiano AO, Hamby ME | | Poster Hall | | Identification of Molecular Correlates with CT1812 Treatment - related Decrease in NfL CSF Levels Connected to Sigma - 2 Receptor | Di Caro V, Cho E, Lizama B, Pandey K, Duong D, Seyfried NT, Blennow K, Zetterberg H, Grundman M, Caggiano AO, Hamby ME | | | [5]

核心观点 - Cognition Therapeutics在AD/PD 2025会议上公布了zervimesine（CT1812）治疗轻度至中度阿尔茨海默病的2期SHINE研究生物标志物结果 [1] - 研究显示zervimesine治疗6个月后显著降低了与阿尔茨海默病相关的血浆生物标志物水平 包括GFAP NfL Aβ和p-Tau217 [3][4] - 在低p-Tau217亚组中 生物标志物改善效果更为显著 与认知改善效果一致 [2][3][5] 研究数据 - 总体研究人群中 zervimesine组相比安慰剂组血浆生物标志物水平显著降低 [3] - 低p-Tau217亚组中 GFAP（神经炎症相关蛋白）和NfL（神经退行性变相关蛋白）的降低幅度更大 [4][5] - Aβ和p-Tau217（阿尔茨海默病病理标志蛋白）在zervimesine组也呈现更大幅度下降 [4] 会议展示 - 主会场报告标题：CT1812治疗对低p-tau217亚组血浆生物标志物的积极影响与轻度至中度AD患者临床获益一致（ID 3184） [5] - 海报展示包括：1）SHINE研究脑脊液蛋白质组学生物标志物分析（ID 2921） 2）认知结果相关的脑脊液蛋白鉴定（ID 3119） 3）CT1812治疗相关NfL水平降低的分子相关性研究 [5] 公司背景 - Cognition Therapeutics是专注于中枢神经系统退行性疾病治疗的临床阶段生物制药公司 [6] - 主要候选药物zervimesine（CT1812）通过调节sigma-2受体通路发挥作用 目前正在进行阿尔茨海默病和路易体痴呆的临床研究 [6] - 早期阿尔茨海默病START研究（NCT05531656）正在进行中 [6]