Mitochondrial disease treatment

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Minovia Therapeutics Announces $350,000 Grant from Countdown for a Cure Foundation to Develop Mitochondria Blood-Based Biomarkers
Globenewswire· 2025-08-27 11:15
核心观点 - 公司获得35万美元资助用于开发线粒体血液生物标志物 [1] - 公司正在推进线粒体增强技术平台及生物标志物研究 [2] - 公司计划通过SPAC合并于2025年底在纳斯达克上市 [4] 研发进展 - 将利用资助资金收集30名原发性线粒体疾病患者和140名健康对照者的血液样本 [2] - 开发新型生物标志物以量化线粒体含量、质量和功能,并建立"MitoScore"评分系统 [2] - 主要候选药物MNV-201正在针对Pearson综合征和骨髓增生异常综合征进行临床试验 [5] 行业背景 - 线粒体功能障碍存在于罕见遗传性线粒体疾病及慢性年龄相关疾病中 [3] - 目前缺乏针对线粒体功能障碍的批准疗法及功能性诊断检测方法 [3] 资本运作 - 与特殊目的收购公司Launch One Acquisition Corp(纳斯达克代码:LPAA)达成最终业务合并协议 [4] - 合并后公司将以Minovia Therapeutics名称在纳斯达克交易,预计于2025年底完成 [4] 公司概况 - 临床阶段生物技术公司,专注于通过线粒体置换技术治疗线粒体疾病和抗衰老 [5] - 在以色列海法设有GMP设施,生产临床试验用线粒体药物 [5] - 计划将业务扩展至美国市场 [5]
Thiogenesis Therapeutics to Present at UMDF's Mitochondrial Medicine 2025 Conference
Newsfile· 2025-06-20 13:00
公司动态 - Thiogenesis Therapeutics宣布其首席执行官Patrice Rioux博士将参加UMDF 2025线粒体医学会议的高规格临床小组讨论[2] - 会议将于2025年6月20日在密苏里州圣路易斯举行[2] - Rioux博士将重点介绍公司两个领先的2期临床项目TTI-0102的最新进展[3] 临床项目进展 - 欧洲多中心试验针对MELAS(线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒和卒中样发作)患者,于2025年5月14日启动[3] - 美国试验针对Leigh综合征谱系(LSS),于2025年6月11日获得FDA的IND申请批准[3] - TTI-0102是一种新一代硫醇前药,旨在提高细胞内谷胱甘肽和牛磺酸水平[3] 疾病背景 - LSS是一种罕见的遗传性线粒体疾病,发病率约为1/40,000[6] - LSS由超过113个线粒体DNA和核DNA基因的致病性变异引起[6] - MELAS是最常见的遗传性线粒体疾病之一,全球发病率约为4.1/100,000[7] 产品技术 - TTI-0102是一种不对称二硫化物前药,作为半胱胺的前体[8] - 该药物旨在解决第一代硫醇类药物半衰期短、副作用大和剂量限制等问题[8] - 前药可以利用现有的第三方安全数据通过505(b)(2)监管途径加快审批[9] 公司概况 - Thiogenesis是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发含硫前药[10] - 公司在TSX Venture Exchange和OTCQX上市[10] - 除MELAS和LSS外,公司还计划开展Rett综合征和儿科MASH的临床试验[10]