公司动态 - Thiogenesis Therapeutics宣布其首席执行官Patrice Rioux博士将参加UMDF 2025线粒体医学会议的高规格临床小组讨论[2] - 会议将于2025年6月20日在密苏里州圣路易斯举行[2] - Rioux博士将重点介绍公司两个领先的2期临床项目TTI-0102的最新进展[3] 临床项目进展 - 欧洲多中心试验针对MELAS(线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒和卒中样发作)患者，于2025年5月14日启动[3] - 美国试验针对Leigh综合征谱系(LSS)，于2025年6月11日获得FDA的IND申请批准[3] - TTI-0102是一种新一代硫醇前药，旨在提高细胞内谷胱甘肽和牛磺酸水平[3] 疾病背景 - LSS是一种罕见的遗传性线粒体疾病，发病率约为1/40,000[6] - LSS由超过113个线粒体DNA和核DNA基因的致病性变异引起[6] - MELAS是最常见的遗传性线粒体疾病之一，全球发病率约为4.1/100,000[7] 产品技术 - TTI-0102是一种不对称二硫化物前药，作为半胱胺的前体[8] - 该药物旨在解决第一代硫醇类药物半衰期短、副作用大和剂量限制等问题[8] - 前药可以利用现有的第三方安全数据通过505(b)(2)监管途径加快审批[9] 公司概况 - Thiogenesis是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发含硫前药[10] - 公司在TSX Venture Exchange和OTCQX上市[10] - 除MELAS和LSS外，公司还计划开展Rett综合征和儿科MASH的临床试验[10]