产品批准与市场准入 - Coartem Baby成为首个获瑞士监管机构Swissmedic批准用于新生儿和幼婴的疟疾治疗药物 由诺华与疟疾药物风险基金(MMV)合作开发 在部分国家也称为Riamet Baby [1] - 八个非洲国家参与评估并预计通过瑞士全球健康产品营销授权程序快速批准该药物 这些国家包括布基纳法索、科特迪瓦、肯尼亚、马拉维、莫桑比克、尼日利亚、坦桑尼亚和乌干达 合计占2023年全球疟疾估计病例数的47% [2][16] - 公司计划以非营利为基础推出婴儿友好型治疗 以提高疟疾流行地区的可及性 [2] 临床需求与市场空间 - 目前体重低于45公斤的婴儿缺乏获批疟疾治疗方案 存在治疗缺口 这类患者此前使用针对较大儿童的剂型 可能增加过量用药和毒性风险 [3] - 非洲每年约有3000万新生儿出生于疟疾风险地区 西非大规模调查显示6个月以下婴儿感染率介于34%至184%之间 [4] - 幼儿疟疾数据极其有限 因临床试验通常排除小婴儿 新生儿肝脏功能未成熟 药物代谢方式不同 需要专门剂量 [5] 研发合作与产品特性 - 新剂量强度由诺华在MMV科学和资金支持下开发 作为PAMAfrica联盟组成部分 该联盟由欧洲与发展中国家临床试验伙伴关系及瑞典国际开发合作署共同资助 [5] - 治疗方案为可溶解剂型 可加入母乳中使用 具有甜樱桃口味便于给药 [5] - 批准基于II/III期CALINA研究 该研究针对5公斤以下婴儿代谢差异开发了新比例和剂量的artemether-lumefantrine组合 适用于2至5公斤体重婴儿的急性无并发症疟原虫感染 [6] 疾病负担与行业背景 - 疟疾是由寄生虫引起的致命疾病 根据世卫组织最新数据 2023年全球发生263亿例疟疾病例并造成597,000例死亡 其中近全部发生在非洲地区 [7] - 5岁以下儿童占非洲地区约四分之三的疟疾死亡病例 [8] - 自1999年以来 公司已交付超过11亿个抗疟疾疗程 其中5亿为针对5公斤以上婴儿的儿童友好剂型 大部分以非营利方式提供 [9] 企业研发投入与管线 - 公司建立了行业最大的疟疾和被忽视热带病控制消除治疗方案管线 自2021年以来获得近49亿美元全球健康研发资金支持 [9] - 研发管线包含四种新型抗疟化合物 具有应对耐药性潜力 其中一种已完成III期试验 另一种可能成为单剂量治愈方案 [9] - MMV作为非营利组织 截至2024年其支持的产品已有效治疗超过711亿患者 [12]