公司近期股价表现 - 公司股价在年内大部分时间表现不佳，最新季度业绩更新也未能扭转局面，但市场可能忽视了重要的中期催化剂，当前股价较过去12个月大幅下跌 [1] 核心业务与收入来源 - 公司绝大部分收入继续来自其囊性纤维化业务，该领域的药物是无可争议的领导者，推动着稳定的收入增长 [3] - 尽管公司过去几年尝试多元化其产品线并取得成功，但较新的产品尚未对业绩产生实质性影响 [3] 后期研发管线与增长催化剂 - 公司拥有前景广阔的后期临床项目，未来几年可能有多个三期项目获批，显著提升收入 [4] - 针对1型糖尿病的在研疗法zimislecel可能成为功能性治愈方案，公司计划明年提交监管申请 [4][5] - 针对APOL1介导的肾脏疾病的药物inaxaplin，目前尚无针对其根本病因的获批疗法，潜在可及患者群体达25万，超过其高利润的囊性纤维化业务总量 [6] - 针对IgA肾病的在研药物povetacicept也已进入三期研究，同样缺乏针对根本病因的疗法，公司估计潜在市场超过100万患者 [7] - 未来几年后期研发管线的显著临床进展及最终新药获批可能成为公司重要的股价催化剂 [7][8]