公司治理变动 - 任命Maha Radhakrishnan博士为董事会成员 [1] - 新任董事拥有全球药物开发深厚经验 现任Sofinnova Investments执行合伙人 曾任Biogen首席医疗官和Sanofi全球医学主管 [3] 临床进展与战略方向 - 公司杜氏肌营养不良症(Duchenne)治疗管线处于临床加速阶段 今年将推进多项以患者为中心的临床试验 [2] - 新型细胞内疗法平台(EEV™)专注于靶向传统难以触及的细胞内目标 通过模块化方法实现RNA和蛋白质疗法的器官特异性递送 [4] - 先导寡核苷酸项目针对外显子44/45/50/51跳跃型杜氏肌营养不良患者 另与合作伙伴开发治疗1型强直性肌营养不良的临床阶段项目VX-670 [4] 技术平台与治疗领域 - EEV™技术平台可提高治疗指数 实现多种治疗剂在器官和组织中的高效细胞内递送 [4] - 研发管线涵盖神经肌肉疾病和眼科疾病领域 致力于建立新型细胞内治疗药物类别 [4] 临床数据与医学价值 - 第一阶段安全性数据和靶点结合数据表现良好 显示解决杜氏肌营养不良未满足医疗需求的潜力 [3]