Study did not meet primary endpoint in change from baseline in mean daily oral corticosteroid (OCS) dose at week 48, although clinical benefit for efzofitimod observed across multiple study parameters. 52.6% of patients treated with 5.0 mg/kg efzofitimod achieved complete steroid withdrawal at week 48 vs 40.2% on placebo (p=0.0919). Clinical improvement in King’s Sarcoidosis Questionnaire (KSQ)-Lung score at week 48 observed in the 5.0 mg/kg efzofitimod treatment group vs placebo (p=0.0479). Greater proport ...

临床试验进展 - 最后一名患者已完成EFZO-FIT™三期临床试验最后一次访视 [1] - 顶线数据预计在2025年第三季度公布 [1][7] 试验设计详情 - 全球多中心三期随机双盲安慰剂对照研究 覆盖美国、欧洲、日本和巴西 [3] - 研究纳入268名肺结节病患者 采用强制类固醇减量方案 [3] - 患者每月接受静脉注射 分为3.0 mg/kg、5.0 mg/kg efzofitimod或安慰剂组 共12次给药 [3] - 主要终点是类固醇减量 次要终点包括结节病症状和肺功能指标 [3] 产品定位与机制 - Efzofitimod是首创生物免疫调节剂 靶向神经纤毛蛋白-2调节髓系细胞 [4] - 通过抑制炎症而不引起免疫抑制 潜在阻止肺纤维化进展 [4] - 针对间质性肺病(ILD)开发 当前治疗方案有限且依赖口服皮质类固醇 [2][4] 研发管线布局 - 除肺结节病三期研究外 同时进行系统性硬化相关ILD的二期EFZO-CONNECT™研究 [4] - 基于tRNA合成酶平台开发 该平台源自20种tRNA合成酶衍生物库 [5] 行业意义 - 完成迄今为止规模最大的结节病干预研究 填补未满足临床需求 [2] - 与日本协和麒麟(Kyorin Pharmaceutical)建立合作伙伴关系 [2]