临床试验进展 - 最后一名患者已完成EFZO-FIT™三期临床试验最后一次访视 [1] - 顶线数据预计在2025年第三季度公布 [1][7] 试验设计详情 - 全球多中心三期随机双盲安慰剂对照研究 覆盖美国、欧洲、日本和巴西 [3] - 研究纳入268名肺结节病患者 采用强制类固醇减量方案 [3] - 患者每月接受静脉注射 分为3.0 mg/kg、5.0 mg/kg efzofitimod或安慰剂组 共12次给药 [3] - 主要终点是类固醇减量 次要终点包括结节病症状和肺功能指标 [3] 产品定位与机制 - Efzofitimod是首创生物免疫调节剂 靶向神经纤毛蛋白-2调节髓系细胞 [4] - 通过抑制炎症而不引起免疫抑制 潜在阻止肺纤维化进展 [4] - 针对间质性肺病(ILD)开发 当前治疗方案有限且依赖口服皮质类固醇 [2][4] 研发管线布局 - 除肺结节病三期研究外 同时进行系统性硬化相关ILD的二期EFZO-CONNECT™研究 [4] - 基于tRNA合成酶平台开发 该平台源自20种tRNA合成酶衍生物库 [5] 行业意义 - 完成迄今为止规模最大的结节病干预研究 填补未满足临床需求 [2] - 与日本协和麒麟(Kyorin Pharmaceutical)建立合作伙伴关系 [2]