产品获批与核心价值 - 美国食品药品监督管理局批准了安进公司的UPLIZNA用于治疗抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，这为患者提供了一种新的靶向治疗选择，该疗法在两次初始负荷剂量后，每年仅需给药两次即可实现长期疾病控制[1] - UPLIZNA是首个也是唯一一个在抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力领域获批的靶向CD19的B细胞疗法[1] - 该药物通过选择性靶向CD19阳性B细胞，为治疗提供了一种新方法，其便利的每年两次给药方案有助于患者管理影响日常功能的衰弱症状[2] 疾病背景与市场潜力 - 全身型重症肌无力是一种罕见、不可预测、慢性、B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯并导致波动的肌肉无力，该疾病在美国影响约80,000至100,000人[3] - 在美国，大约85%的重症肌无力患者为全身型，其中约85%的患者可检测到抗乙酰胆碱受体抗体，约7%的患者可检测到抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体，全球患病率估计为每10万人2-36例[17] - B细胞是全身型重症肌无力发病机制的核心，该疾病被认为主要由CD19+ B细胞产生的抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶自身抗体驱动[18] 临床试验关键数据 - 获批基于重症肌无力伊奈利珠单抗试验的数据，这是最大的包含抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶阳性患者的3期生物制剂研究，也是首个成功将类固醇减量纳入方案的试验[4] - 在第26周，UPLIZNA在重症肌无力日常生活活动量表评分上与安慰剂相比显示出1.9分的差异，具有统计学意义，在抗乙酰胆碱受体阳性亚组中，益处持续至第52周，显示出2.8分的差异[6] - 在第26周，UPLIZNA组87.4%的患者和安慰剂组84.6%的患者将类固醇剂量减少至每天5毫克或更少[4] - 重症肌无力伊奈利珠单抗试验共招募了238名成人全身型重症肌无力患者，包括190名抗乙酰胆碱受体阳性患者和48名抗肌肉特异性酪氨酸激酶阳性患者[9] 产品机制与拓展适应症 - UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，可导致关键细胞的靶向和持续耗竭，这些细胞参与了潜在的疾病过程，在两次初始输注后，患者每六个月需要一剂UPLIZNA[19] - 这是UPLIZNA的第三个适应症，此前已于2020年6月获批用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍成人患者，并于2025年4月获批用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病[7] - UPLIZNA目前在美国获批用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍、免疫球蛋白G4相关疾病以及抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力[20] 公司背景与市场地位 - 安进公司致力于发现、开发、制造和提供创新药物，拥有一个广泛而深入的管线，涵盖癌症、心脏病、骨质疏松症、炎症性疾病和罕见疾病[31] - 2024年，安进被《快公司》评为“全球最具创新力公司”之一，并被《福布斯》评为“美国最佳大型雇主”之一，安进是构成道琼斯工业平均指数的30家公司之一，也是纳斯达克100指数的成分股[32]

产品批准与核心优势 - IMAAVY™（nipocalimab-aahu）获得FDA批准用于治疗抗AChR或抗MuSK抗体阳性的12岁及以上全身型重症肌无力（gMG）患者 成为首个且唯一获批的FcRn阻断剂 [1] - 在关键Vivacity-MG3研究中 IMAAVY联合标准治疗（SOC）相比安慰剂显著改善MG-ADL评分 疗效持续至20个月的开放标签扩展期 [3][27] - 该药物能快速持续降低IgG水平（最高达75%） 且对先天性和适应性免疫功能无额外影响 [1][5] 临床研究数据 - 成人III期Vivacity-MG3研究纳入199例患者（153例抗体阳性） 主要终点为第22-24周MG-ADL评分变化 基线 demographics平衡 [8][27] - 儿科II/III期Vibrance-MG研究显示 IMAAVY使12-17岁患者血清总IgG降低69% 并改善MG-ADL和QMG评分 [2][30] - 两项研究均显示药物在成人和儿科群体中安全性一致 耐受性良好 [2][27] 疾病流行病学与未满足需求 - gMG全球患者约70万 美国约10万 其中抗AChR/MuSK抗体阳性占比≥90% [7][26] - 约50%患者为女性 其中20%处于育龄期 儿科患者（12-17岁）占新发病例10-15% 且65%以上为女孩 [7][32][33] - 85%眼肌型MG患者会进展为全身型 表现为严重肌无力和吞咽/言语困难 [7][35] 市场与研发进展 - 公司推出IMAAVY withMe患者支持计划 商业保险患者可能0美元支付首次治疗 [4] - nipocalimab正在全球多个监管机构进行gMG适应症审评 并在罕见病、母胎免疫和风湿病领域开展多项临床研究 [5][31][34] - 药物已获得FDA快速通道、孤儿药和突破性疗法等多项认定 覆盖HDFN、wAIHA等适应症 [14] 公司战略定位 - 强生通过创新医药和医疗器械双平台 致力于覆盖全疾病谱的突破性疗法开发 [23] - 公司强调将复杂疾病治疗向更精准、微创和个性化方向推进 [23] - 该批准标志着公司在自抗体疾病领域240万患者市场的里程碑式进展 [4]

文章核心观点 - 强生公布3期Vivacity - MG3双盲研究及开放标签扩展阶段额外分析结果，显示nipocalimab治疗全身性重症肌无力（gMG）长期有效且安全，为患者提供潜在创新治疗选择 [1][2] 关于全身性重症肌无力（gMG） - 重症肌无力（MG）是自身抗体疾病，免疫系统产生抗体攻击神经肌肉接头蛋白，影响全球约70万人，约85%患者发展为gMG，美国约10万人患gMG [4] - 疾病影响各年龄段、种族和性别人群，常见于年轻女性和老年男性，约50%患者为女性，约五分之一为育龄女性，约10 - 15%新病例为青少年，美国超65%儿科MG患者为女孩 [4] - 初始症状多为眼部症状，gMG表现为骨骼肌严重无力、言语和吞咽困难，脆弱人群如儿科患者治疗选择有限，美国青少年gMG除对症治疗外无获批FcRn阻滞剂 [4] 关于3期Vivacity - MG3研究 - 该研究旨在评估nipocalimab在gMG患者中的持续疗效和安全性，199名对标准治疗反应不足的成年gMG患者（153名抗体阳性）参与24周双盲安慰剂对照试验，随机分为nipocalimab加标准治疗组和安慰剂加标准治疗组 [5] - 主要终点是抗体阳性患者第22、23和24周MG - ADL评分较基线的平均变化，关键次要终点包括QMG评分变化，长期安全性和疗效在开放标签扩展阶段进一步评估 [5] 关于nipocalimab - 它是一种研究性单克隆抗体，可高亲和力结合阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，不影响其他免疫功能，有望用于多种自身抗体疾病 [6] - 美国FDA和欧盟EMA给予多项关键认定，包括快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定和优先审评等 [8][15] 研究结果 - 开放标签扩展阶段长达128周和180患者年随访，证实安全性与3期Vivacity - MG3研究一致，接受类固醇治疗患者中45%能减少或停用类固醇 [1] - 双盲阶段，nipocalimab加标准治疗组在QMG反应上改善和维持不同肌肉群力量和功能的几率是安慰剂加标准治疗组的四倍 [1] - 接受nipocalimab和标准治疗的研究参与者在开放标签扩展60周后，MG - ADL平均变化为 - 5.64（p<0.001），从安慰剂转换的参与者为 - 6.01（p<0.001） [2] - 3期Vivacity - MG3双盲研究中，nipocalimab加标准治疗组QMG评分较安慰剂加标准治疗组改善 - 4.9（p<0.001），该组患者在20周持续症状改善的可能性是安慰剂组的四倍，更多患者在超过75%研究时间内QMG评分有改善 [2] 关于强生 - 公司认为健康是一切，凭借医疗创新实力致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，通过创新药物和医疗技术在医疗保健领域创新，为人类健康带来突破 [9]