产品获批与核心价值 - 美国食品药品监督管理局批准了安进公司的UPLIZNA用于治疗抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，这为患者提供了一种新的靶向治疗选择，该疗法在两次初始负荷剂量后，每年仅需给药两次即可实现长期疾病控制[1] - UPLIZNA是首个也是唯一一个在抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力领域获批的靶向CD19的B细胞疗法[1] - 该药物通过选择性靶向CD19阳性B细胞，为治疗提供了一种新方法，其便利的每年两次给药方案有助于患者管理影响日常功能的衰弱症状[2] 疾病背景与市场潜力 - 全身型重症肌无力是一种罕见、不可预测、慢性、B细胞介导的自身免疫性疾病，会损害神经肌肉通讯并导致波动的肌肉无力，该疾病在美国影响约80,000至100,000人[3] - 在美国，大约85%的重症肌无力患者为全身型，其中约85%的患者可检测到抗乙酰胆碱受体抗体，约7%的患者可检测到抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体，全球患病率估计为每10万人2-36例[17] - B细胞是全身型重症肌无力发病机制的核心，该疾病被认为主要由CD19+ B细胞产生的抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶自身抗体驱动[18] 临床试验关键数据 - 获批基于重症肌无力伊奈利珠单抗试验的数据，这是最大的包含抗乙酰胆碱受体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶阳性患者的3期生物制剂研究，也是首个成功将类固醇减量纳入方案的试验[4] - 在第26周，UPLIZNA在重症肌无力日常生活活动量表评分上与安慰剂相比显示出1.9分的差异，具有统计学意义，在抗乙酰胆碱受体阳性亚组中，益处持续至第52周，显示出2.8分的差异[6] - 在第26周，UPLIZNA组87.4%的患者和安慰剂组84.6%的患者将类固醇剂量减少至每天5毫克或更少[4] - 重症肌无力伊奈利珠单抗试验共招募了238名成人全身型重症肌无力患者，包括190名抗乙酰胆碱受体阳性患者和48名抗肌肉特异性酪氨酸激酶阳性患者[9] 产品机制与拓展适应症 - UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，可导致关键细胞的靶向和持续耗竭，这些细胞参与了潜在的疾病过程，在两次初始输注后，患者每六个月需要一剂UPLIZNA[19] - 这是UPLIZNA的第三个适应症，此前已于2020年6月获批用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍成人患者，并于2025年4月获批用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病[7] - UPLIZNA目前在美国获批用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍、免疫球蛋白G4相关疾病以及抗乙酰胆碱受体或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性全身型重症肌无力[20] 公司背景与市场地位 - 安进公司致力于发现、开发、制造和提供创新药物，拥有一个广泛而深入的管线，涵盖癌症、心脏病、骨质疏松症、炎症性疾病和罕见疾病[31] - 2024年，安进被《快公司》评为“全球最具创新力公司”之一，并被《福布斯》评为“美国最佳大型雇主”之一，安进是构成道琼斯工业平均指数的30家公司之一，也是纳斯达克100指数的成分股[32]