Gene therapy for metabolic diseases

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Fractyl Health Presents New Data at the American Diabetes Association’s 85th Scientific Sessions Demonstrating its Rejuva® Smart GLP-1™ Pancreatic Gene Therapy Platform Prevents Obesity and Type 2 Diabetes in Preclinical Models
Globenewswire· 2025-06-23 11:30
文章核心观点 - 公司公布Rejuva Smart GLP - 1胰腺基因疗法平台的新临床前数据,显示其单剂量治疗在健康动物中耐受性良好,能预防体重增加和高血糖,有望成为治疗肥胖和2型糖尿病的变革性疗法 [1][2] 关键发现 - 研究用针对β细胞特异性表达GLP - 1类似物的AAV载体评估Rejuva治疗四组小鼠(每组8只),新临床前结果补充先前数据,确立平台作为代谢疾病治疗和预防方法的潜力 [4] - 在饮食诱导肥胖模型中,Rejuva治疗使第21天体重降低20%、血糖降低38%,且这些效果在第37天研究结束时仍维持 [7] - 用Rejuva治疗的瘦动物暴露于高脂饮食后,体重增加和高血糖被完全预防,研究结束时,治疗动物维持基线体重,血糖较基线降低8% [7] - Rejuva在所有治疗组中耐受性良好,健康动物无毒性、过度体重减轻或低血糖迹象,凸显其作用机制的营养响应、自我限制特性 [7] 临床进展 - 公司已完成Rejuva平台首个针对2型糖尿病的临床候选药物RJVA - 001的关键体内研究,待监管授权,预计2026年对首批患者给药并报告初步数据,有望推出一流、智能、持久的基因疗法 [5][11] 科学验证 - 新研究由公司和密歇根大学的研究人员团队主导,包括著名代谢专家Timothy Kieffer博士和Randy Seeley博士,凸显Rejuva差异化方法背后的科学动力 [6][8] - 公司科学顾问Timothy Kieffer博士称全身性GLP - 1药物有局限,Rejuva有潜力以更生理、持久方式提供GLP - 1治疗益处 [9] 公司相关信息 - 公司是专注于治疗肥胖和2型糖尿病等代谢疾病新方法的代谢治疗公司,目标是将代谢疾病治疗从慢性症状管理转变为针对疾病器官层面根本原因的持久疾病修饰疗法,拥有强大且不断增长的知识产权组合 [10] - Rejuva平台专注开发基于腺相关病毒、局部递送的基因疗法治疗肥胖和2型糖尿病,处于临床前开发阶段,公司已向监管机构提交RJVA - 001的首个临床试验申请模块 [11]
Fractyl Health to Present New Preclinical Data from its Rejuva® Smart GLP-1™ Pancreatic Gene Therapy Platform at the American Diabetes Association's 85th Scientific Sessions
Globenewswire· 2025-06-13 11:00
文章核心观点 - 代谢治疗公司Fractyl Health将在2025年6月20 - 23日于芝加哥举行的美国糖尿病协会第85届科学会议上展示其Rejuva Smart GLP - 1胰腺基因治疗平台的新临床前数据海报 [1] 海报展示详情 - 会议标题为Late Breaking Poster Session [2] - 摘要标题为Single - Dose GLP - 1–Based Pancreatic Gene Therapy Prevents Obesity and Diabetes in High - Fat–Fed Mice [2] - 海报编号为1970 - LB [2] - 展示时间为2025年6月22日周日下午12:30 - 1:30 [2] - 展示地点为Poster Hall(Hall F1, Level 3) [2] - 海报展示会后可通过Fractyl网站的展示与出版物部分获取海报 [2] 关于Fractyl Health - 公司是一家专注于开创代谢疾病治疗新方法的代谢治疗公司,目标是将代谢疾病治疗从慢性症状管理转变为针对疾病器官层面根本原因的持久疾病修正疗法 [3] - 公司位于马萨诸塞州伯灵顿,网址为www.fractyl.com [3] 关于Rejuva - Rejuva平台专注于开发用于治疗肥胖和2型糖尿病的下一代腺相关病毒(AAV)局部递送基因疗法,处于临床前开发阶段,尚未经监管机构评估用于研究或商业用途 [4] - 该平台利用先进递送系统和专有筛选方法,识别和开发针对胰腺的代谢活性基因治疗候选药物,旨在通过提供解决疾病潜在根本原因的新型疾病修正疗法来改变代谢疾病的管理方式 [4] 联系方式 - 媒体联系人是企业传播主管Jessica Cotrone,邮箱为jcotrone@fractyl.com,电话为978.760.5622 [5] - 投资者联系人是投资者关系和企业发展主管Brian Luque,邮箱为IR@fractyl.com,电话为951.206.1200 [5]