文章核心观点 - 公司公布Rejuva Smart GLP - 1胰腺基因疗法平台的新临床前数据，显示其单剂量治疗在健康动物中耐受性良好，能预防体重增加和高血糖，有望成为治疗肥胖和2型糖尿病的变革性疗法 [1][2] 关键发现 - 研究用针对β细胞特异性表达GLP - 1类似物的AAV载体评估Rejuva治疗四组小鼠（每组8只），新临床前结果补充先前数据，确立平台作为代谢疾病治疗和预防方法的潜力 [4] - 在饮食诱导肥胖模型中，Rejuva治疗使第21天体重降低20%、血糖降低38%，且这些效果在第37天研究结束时仍维持 [7] - 用Rejuva治疗的瘦动物暴露于高脂饮食后，体重增加和高血糖被完全预防，研究结束时，治疗动物维持基线体重，血糖较基线降低8% [7] - Rejuva在所有治疗组中耐受性良好，健康动物无毒性、过度体重减轻或低血糖迹象，凸显其作用机制的营养响应、自我限制特性 [7] 临床进展 - 公司已完成Rejuva平台首个针对2型糖尿病的临床候选药物RJVA - 001的关键体内研究，待监管授权，预计2026年对首批患者给药并报告初步数据，有望推出一流、智能、持久的基因疗法 [5][11] 科学验证 - 新研究由公司和密歇根大学的研究人员团队主导，包括著名代谢专家Timothy Kieffer博士和Randy Seeley博士，凸显Rejuva差异化方法背后的科学动力 [6][8] - 公司科学顾问Timothy Kieffer博士称全身性GLP - 1药物有局限，Rejuva有潜力以更生理、持久方式提供GLP - 1治疗益处 [9] 公司相关信息 - 公司是专注于治疗肥胖和2型糖尿病等代谢疾病新方法的代谢治疗公司，目标是将代谢疾病治疗从慢性症状管理转变为针对疾病器官层面根本原因的持久疾病修饰疗法，拥有强大且不断增长的知识产权组合 [10] - Rejuva平台专注开发基于腺相关病毒、局部递送的基因疗法治疗肥胖和2型糖尿病，处于临床前开发阶段，公司已向监管机构提交RJVA - 001的首个临床试验申请模块 [11]