核心事件：FDA国家优先审评券申请 - 公司Medicus Pharma Ltd (NASDAQ: MDCX) 已代表其产品SkinJect (SKNJCT-003) 向FDA提交了局长国家优先审评券申请，旨在通过多柔比星微针阵列非侵入性治疗皮肤基底细胞癌 [1] - 该申请包含一份完整的意向声明，阐述了SkinJect在癌症护理可及性、可负担性和罕见病需求方面与FDA国家优先事项的一致性 [1] 产品与适应症：SkinJect (D-MNA) 治疗基底细胞癌 - SkinJect是一种单次使用、可溶解的微针阵列，可将治疗药物局部递送至病灶部位，无需手术干预 [8] - 该产品针对基底细胞癌，这是美国最常见的癌症，每年新增病例超过500万例 [6] - 当前标准疗法莫氏显微手术成本高、侵入性强，而SkinJect提供了一种可在诊所进行的治愈性替代方案 [6] - 目前有超过700万BCC患者在等待治疗机会，凸显了巨大的未满足医疗需求 [7] 临床开发进展：SKNJCT-003与SKNJCT-004 - SKNJCT-003是一项在美国9个临床中心进行的双盲、安慰剂对照、三臂II期概念验证研究，于2024年8月开始随机入组患者 [11] - 2025年3月，一项中期分析显示临床清除率超过60%，该分析在目标60名患者中超过50%被随机分组后进行 [12] - 2025年4月，IRB批准将SKNJCT-003的参与者人数增加至90名受试者 [13] - 截至2025年8月，研究已完成超过75%的预期90名参与者的随机分组 [13] - 2025年9月，公司在阿联酋启动了临床研究SKNJCT-004，计划在6个中心随机入组36名患者 [14] - 2025年10月，公司在阿联酋的SKNJCT-004研究中治疗了首位患者 [15] - 2025年11月，公司获得英国MHRA、HRA和WREC的全面监管和伦理批准，以扩大其正在进行的SKNJCT-003 II期研究 [16][32] 监管与开发策略 - 2025年9月，FDA在C类会议中给予积极反馈，表明公司可采用505(b)(2)监管路径开发SkinJect用于非侵入性治疗BCC [15] - 公司寻求通过国家优先审评券试点计划，获得FDA加强合作和加速审评，从而加速这款美国开发的、具有成本效益的癌症疗法的可及性 [4] 国家优先事项契合点 - 该计划符合CNPV多项标准：解决美国健康危机、满足大量未满足的医疗需求、通过诊所给药提高可负担性和可及性、支持微针组件和药物制剂的国内生产 [17] - 产品特别针对罕见病戈尔林综合征，该病全球发病率约为1/31,000，患者一生中会发生数百个复发性BCC [10] - 对于戈尔林综合征患者，这种微创疗法可能改变其疾病管理方式，减轻终生负担 [10] 业务拓展与管线发展 - 2025年8月，公司与专注于开发先进mRNA平台的Helix Nanotechnologies签署非约束性谅解备忘录，探索共同开发耐热传染病疫苗 [18][25] - 2025年8月，公司完成了对英国后期临床阶段生物技术公司Antev的收购，获得其下一代GnRH拮抗剂Teverelix [19][26] - Teverelix用于治疗心血管高风险晚期前列腺癌患者以及因前列腺肥大首次出现急性尿潴留复发的患者 [19][26] - Teverelix是一种长效GnRH拮抗剂，可直接抑制性激素产生，无初始激增，可能降低心血管风险，剂型为微晶悬浮液，给药间隔为六周 [20][27] - Antev已完成Teverelix的I期和IIa期研究，FDA已对其提出的III期试验设计提供了书面指导，并批准了针对晚期前列腺癌和急性尿潴留的IIb期研究设计 [28][29][30] 患者可及性与合作 - 2025年10月，公司与戈尔林综合征联盟达成战略合作，共同向FDA申请扩展性用药IND计划，让患有多个、复发性或无法手术的BCC患者能在医生监督下使用SkinJect [21][30] - 该合作旨在建立扩展性用药框架，同时收集真实世界安全性和耐受性数据，为未来监管申报提供信息，并将患者社区的见解更紧密地整合到产品设计中 [22][31] 公司及子公司背景 - Medicus Pharma Ltd 是一家专注于加速新型潜在颠覆性治疗资产临床开发项目的生物技术/生命科学公司，业务遍及三大洲多个国家 [23] - SkinJect Inc 是Medicus的全资子公司，专注于使用专利可溶解微针贴片递送化疗药物来根除肿瘤细胞，从而商业化新型非侵入性基底细胞皮肤癌疗法 [24] - SkinJect于2021年3月完成了I期安全性与耐受性研究，达到了主要目标，并且有6名参与者在切除病灶的组织学检查中显示出完全缓解 [24]